Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NT 201 (botulinum toxin) hatásosságának és biztonságosságának vizsgálata a placebóval összehasonlítva olyan felnőtt résztvevők kezelésében, akiknél esszenciális remegés a karban

2026. május 11. frissítette: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospektív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat nyílt időszakkal az NT 201 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára a felső végtag esszenciális tremorának egyoldalú és kétoldalú kezelésében

E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy az NT 201 (botulinum toxin) beadásával végzett egyszeri kezelés jobb-e a placebónál (gyógyszer nélkül) az esszenciális tremor egyoldalú kezelésére a karban (egyoldalú periódus). A résztvevőket véletlenül osztják be a kezelési csoportokba, és sem a résztvevők, sem a velük kapcsolatba kerülő kutatószemélyzet nem ismeri az elosztást.

A következő kezelési ciklus az NT 201 (botulinum toxin) kétoldalú kezelés biztonságosságát és tolerálhatóságát vizsgálja (Open Label Bliaterial Period). Minden résztvevő NT 201 kezelést kap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

78

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Egyesült Államok, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Lengyelország, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Lengyelország, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Lengyelország, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Brodnowski, Merz investigational site #0480064

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

- ≥ 2 pontszám (legalább 1 cm-es remegés amplitúdója) a 4. vizsgálati tétel (felső végtagi remegés) három manőveréből legalább kettőben, amelyet egy független TETRAS-szakértő videós értékeléssel igazolt.

Kizárási kritériumok:

  • Az ET napi ingadozásainak története vagy jelenléte, amelyek idővel veszélyeztetik a remegés érdemi értékelését, pl. egy napon erős remegés, másik napon minimális vagy egyáltalán nem.
  • Egyéb neurológiai tünetek, mint például dystonia, ataxia vagy parkinsonizmus, amelyek a vizsgáló megítélése szerint megzavarhatják az ET diagnózisát és/vagy az ET értékelését az UL-ekben.
  • Az ET-től eltérő tremortípusok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NT 201 (IncobotulinumtoxinA, Xeomin)

Egyoldalú kezelési időszak (1 kezelési ciklus): a résztvevők egyoldalú intramuszkuláris injekciót kapnak NT 201 (130-165 egység) a motoros-domináns felső végtag izmaiba.

Nyílt címkés kétoldalú kezelési időszak (1 kezelési ciklus): a résztvevők kétoldalú intramuszkuláris injekciót kapnak NT 201 (130-165 egység) mindkét felső végtag izmaiba.
Drog: NT 201
Hatóanyag: Clostridium Botulinum A típusú neurotoxin, komplexképző fehérjéktől mentes. Oldatos injekció, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) való feloldásával készítenek.
Más nevek:
  • Xeomin
  • A típusú botulinum toxin (150 kilodalton), komplexképző fehérjéktől mentes
  • IncobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxin A
Placebo Comparator: Placebo

Egyszeri oldali kezelési időszak (1 kezelési ciklus): az alanyok egyszeri oldali intramuszkuláris placebó injekciót kapnak a motorosan domináns felső végtag izmaiba.

Nyílt címkés kétoldali kezelési időszak (1 kezelési ciklus): az alanyok kétoldali intramuszkuláris NT 201 injekciót (karonként 130-165 egység) kapnak mindkét felső végtag izmaiba.
Drog: Placebo
Oldatos injekció, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) való feloldásával készítenek.
Drog: NT 201
Hatóanyag: Clostridium Botulinum A típusú neurotoxin, komplexképző fehérjéktől mentes. Oldatos injekció, amelyet a por 0,9%-os nátrium-kloriddal (NaCl) való feloldásával készítenek.
Más nevek:
  • Xeomin
  • A típusú botulinum toxin (150 kilodalton), komplexképző fehérjéktől mentes
  • IncobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxin A

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egyszeri kezelési periódus: Változás a kiindulási értékhez képest a 6. hétig a csukló maximális tremor amplitúdójában
Időkeret: Kiindulástól a 6. hétig
A TremorTek kinematikai analitikai vizsgáló eszköz számítógépes szoftver és hordható mozgásérzékelők kombinációja, amely lehetővé teszi a mozgásadatok gyűjtését, ha a személy karjára helyezik, hogy számszerűsítse a vállat, könyököt, csuklót érintő különböző izomcsoportok remegését.
Ezt az értékelő rendszert használták az injektált végtag csuklójának maximális szögremegési amplitúdójának mérésére (mértékegység: fok).
A szögremegési amplitúdó a remegés súlyosságának mértéke volt.
Az injektált végtag csuklójának maximális szögremegési amplitúdójának csökkenése a remegés javulását jelentette.
Kiindulástól a 6. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egyszeres kezelési időszak: Változás a kiindulási értékhez képest a 6. hétig az esszenciális tremort értékelő skála (TETRAS) teljesítmény domináns felső végtagpontszámában, a vizsgáló által értékelve
Időkeret: Kiindulás a 6. hétig
A TETRAS egy validált klinikai skála volt a essentialis tremor súlyosságának felmérésére. A TETRAS teljesítmény alskálát a képzett kutatók használták a tremor súlyosságának értékelésére. A domináns felső végtagra vonatkozó TETRAS teljesítmény pontszám a TETRAS teljesítmény elemeiből állt: 4. (beleértve a 4a, 4b, 4c albponokat 3 manőverre), valamint a 6-8. elem a domináns felső végtagra. Az egyes elemek pontszáma 0-tól 4-ig terjedt. A domináns felső végtag teljesítmény pontszám 0-tól 24-ig terjedt. A magasabb pontszámok súlyosabb tremort jeleztek.
Kiindulás a 6. hétig
Unilaterális kezelési időszak: Változás a kiindulási értékhez képest a 6. hétig a TETRAS Napi Életviteli Tevékenységek (ADL) UL pontszámában
Időkeret: Kiindulási értéktől a 6. hétig
A TETRAS ADL alskála a TETRAS másik összetevője volt. A TETRAS ADL alskálát a vizsgálati alanyok egy interjú eljárás során töltötték ki, hogy felmérjék a tremor hatását a napi életvitelre. A TETRAS ADL UL pontszám nyolc ADL tétel (felső végtagi tremor [2-9. tételek]) összege volt. A tételeket egy 5 fokozatú válaszskálán értékelték, amely 0-tól (normális állapot/hatás) 4-ig (súlyos állapot/hatás) terjedt. Az ADL UL pontszám 0 és 32 között volt. A magasabb pontszámok nagyobb tremor súlyosságot jeleztek.
Kiindulási értéktől a 6. hétig
Egyszeres kezelési időszak: Változás a kiindulási értékhez képest a 6. hétig a TETRAS ADL Funkcionális Hatás Pontszámban
Időkeret: Alapvonaltól a 6. hétig
A TETRAS ADL funkcionális hatás pontszám a következő három ADL tétel összege volt: foglalkozási károsodás (10. tétel), általános fogyatékosság (11. tétel) és a ET szociális hatása (12. tétel). A tételeket egy 5 fokozatú válaszskála szerint értékelik, mindegyik 0-tól (normális állapot/hatás) 4-ig (súlyos állapot/hatás) terjed. Az ADL funkcionális hatás pontszám 0 és 12 között mozgott. A magasabb pontszámok nagyobb tremor súlyosságot jeleztek.
Alapvonaltól a 6. hétig
Kétoldali kezelési időszak: Változás a 2. ciklus kiindulási értékéről a 6. hétre a TETRAS teljesítmény domináns felső végtag pontszámában
Időkeret: A 2. ciklus kiindulási értékétől a 6. hétig (Ciklushossz = 12 hét)
A TETRAS egy validált klinikai skála volt az essentialis tremor súlyosságának felmérésére.
A TETRAS teljesítmény alskálát a képzett vizsgálók használták a tremor súlyosságának értékelésére.
A TETRAS teljesítmény domináns UL pontszám a TETRAS teljesítmény 4. itemét (beleértve a, b, c altételeket 3 manőverhez) és a 6–8. itemet a domináns UL-re vonatkozóan foglalta magában.
Az egyes itemek pontszáma 0–4 között mozgott. A teljesítmény domináns UL pontszám 0–24 között volt.
A magasabb pontszámok súlyosabb tremort jeleztek.
A 2. ciklus kiindulási értékétől a 6. hétig (Ciklushossz = 12 hét)
Kétoldalú kezelési időszak: Változás a 2. ciklus kiindulási értékétől a 6. hétig a TETRAS teljesítmény alskálapontszámában
Időkeret: A 2. ciklus alapállapota a 6. hétig (ciklushossz =12 hét)
A TETRAS egy validált klinikai skála volt az esszenciális tremor súlyosságának felmérésére. A TETRAS teljesítmény alskálát a képzett vizsgálók használták a tremor súlyosságának értékelésére. A TETRAS teljesítmény alskála 9 elemből állt: fej, arc és hangszál tremor (1-3. tételek), jobb és bal felső végtag tremora (4. tétel) három feladatban (előre nyújtott tartási tremor, laterális "szárnyverdeső" tartási tremor, kinetikus tremor), Archimedes-spirálok mindkét kézzel, írás a domináns motoros kézzel, és pontmegközelítési feladat mindkét kézzel (6-8. tételek), valamint alsó végtag tremor és álló tremor (5. és 9. tétel). Minden tételt 0 (nincs tremor) és 4 (súlyos tremor) között értékeltek, a teljes teljesítménypontszám 0 és 64 között volt, amelyet az alskála tételeinek összegeként számítottak. A magasabb pontszámok nagyobb tremor súlyosságot jeleztek.
A 2. ciklus alapállapota a 6. hétig (ciklushossz =12 hét)
Kétoldali kezelési időszak: Változás a 2. ciklus kiindulási értékétől a 6. hétig a TETRAS ADL UL pontszámban
Időkeret: A 2. ciklus alapvonala a 6. hétig (ciklus hossza = 12 hét)
A TETRAS ADL alskála a TETRAS másik összetevője volt.
A TETRAS ADL alskáláját a vizsgálati alanyok interjú eljárás keretében töltötték ki, hogy felmérjék a tremor hatását a mindennapi tevékenységekre.
A TETRAS ADL UL pontszám a felső végtagra vonatkozó nyolc ADL tétel (2–9. tételek) összege volt.
A tételeket egy 5 pontos értékelési skálán osztályozták, ahol mindegyik 0-tól (normális állapot/hatás) 4-ig (súlyos állapot/hatás) terjedt.
Az ADL UL pontszám 0-tól 32-ig terjedt.
A magasabb pontszámok nagyobb tremor súlyosságot jeleztek.
A 2. ciklus alapvonala a 6. hétig (ciklus hossza = 12 hét)
Kétoldali kezelési időszak: Változás a 2. ciklus kiindulási értékétől a 6. hétig a TETRAS ADL funkcionális hatáspontszámban
Időkeret: A 2. ciklus kiindulási értéke a 6. hétig (ciklushossz = 12 hét)
A TETRAS ADL funkcionális hatás pontszáma a következő három ADL-tétel összege volt: foglalkozási károsodás (10. tétel), általános fogyatékosság (11. tétel) és a társadalmi hatás (12. tétel) az ET-re vonatkozóan. A tételeket egy 5 pontos válaszskálán értékelik, amelyek mindegyike 0 (normális állapot/hatás) és 4 (súlyos állapot/hatás) között mozog. Az ADL funkcionális hatás pontszáma 0 és 12 között mozgott. A magasabb pontszámok nagyobb tremor súlyosságot jeleztek.
A 2. ciklus kiindulási értéke a 6. hétig (ciklushossz = 12 hét)
A kezeléssel összefüggő, legalább egy kezelésből adódó nemkívánatos eseményt (TEAE) tapasztaló alanyok százalékos aránya
Időkeret: Egyoldalú kezelési időszak: Az egyoldalú kezelési időszak első injekciójától a kétoldalú kezelési időszakban történő újrainjekciózásig (24. hét); Kétoldalú kezelési időszak: A kétoldalú kezelési időszakban a 24. héten történő újrainjekciózástól a vizsgálat végéig (36. hét)
A nemkívánatos esemény (AE) bármely olyan kedvezőtlen orvosi történés, amely gyógyszerkészítményt kapó alanynál jelentkezik. Az egyoldali kezelési időszak (1. ciklus) TEAE-i = az első injekciótól a kétoldali kezelési időszak (24. hét) injekciójáig tartó AE-k. A kétoldali kezelési időszak (2. ciklus) TEAE-i = a kétoldali kezelési időszak injekciójától a vizsgálat végéig (36. hét) tartó AE-k.
Egyoldalú kezelési időszak: Az egyoldalú kezelési időszak első injekciójától a kétoldalú kezelési időszakban történő újrainjekciózásig (24. hét); Kétoldalú kezelési időszak: A kétoldalú kezelési időszakban a 24. héten történő újrainjekciózástól a vizsgálat végéig (36. hét)
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Időkeret: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Időkeret: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. április 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. november 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 19.

Első közzététel (Tényleges)

2021. február 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 11.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel