Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av NT 201 (botulinumtoxin) jämfört med placebo för behandling av vuxna deltagare med essentiell tremor i armen

11 maj 2026 uppdaterad av: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsförsök med en öppen period för att undersöka effektiviteten och säkerheten av NT 201 vid unilateral och bilateral behandling av essentiell tremor i den övre extremiteten

Syftet med denna studie är att avgöra om en enstaka behandling med administrering av NT 201 (botulinumtoxin) är överlägsen placebo (ingen medicin) för ensidig behandling av essentiell tremor i armen (Unilateral Period). Deltagarna kommer att tilldelas behandlingsgrupperna av en slump och varken deltagarna eller forskningspersonalen som interagerar med dem kommer att känna till fördelningen.

Följande behandlingscykel kommer att undersöka säkerheten och tolerabiliteten för dubbelsidig behandling med NT 201 (botulinumtoxin) (Open Label Bliaterial Period). Alla deltagare kommer att få NT 201-behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

78

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Förenta staterna, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Polen, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Polen, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Polen, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Brodnowski, Merz investigational site #0480064

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

- Poäng på ≥ 2 (minst 1 cm tremoramplitud) i minst två av tre manövrar av testobjekt 4 (tremor i övre extremiteterna) bekräftat av en oberoende TETRAS-expert med hjälp av videobedömning.

Exklusions kriterier:

  • Historik eller närvaro av dagliga fluktuationer i ET som skulle äventyra meningsfull tremorbedömning över tid, t.ex. kraftig tremor en dag och minimal eller ingen tremor en annan dag.
  • Andra neurologiska tecken, såsom dystoni, ataxi eller parkinsonism, som enligt utredarens bedömning skulle kunna störa ET-diagnosen och/eller bedömningen av ET i UL.
  • Tremortyper andra än ET

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NT 201 (IncobotulinumtoxinA, Xeomin)

Unilateral behandlingsperiod (1 behandlingscykel): patienterna får en unilateral intramuskulär injektion av NT 201 (130-165 enheter) i musklerna i den motoriskt dominanta armen.

Öppen bilateral behandlingsperiod (1 behandlingscykel): patienterna får en bilateral intramuskulär injektion av NT 201 (130-165 enheter) i musklerna i båda armarna.
Läkemedel: NT 201
Aktiv ingrediens: Clostridium Botulinum neurotoxin typ A fri från komplexbildande proteiner. Injektionslösning beredd genom beredning av pulver med 0,9 % natriumklorid (NaCl).
Andra namn:
  • Xeomin
  • Botulinumtoxin typ A (150 kiloDalton), fri från komplexbildande proteiner
  • InkobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxin A
Placebo-jämförare: Placebo

Enkelbehandlingsperiod (1 behandlingscykel): försökspersonerna får en enkel intramuskulär placeboinjektion i musklerna i den motor-dominanta armen.

Öppen bilateral behandlingsperiod (1 behandlingscykel): försökspersonerna får bilateral intramuskulär injektion av NT 201 (130-165 enheter per arm) i musklerna i båda armarna.
Läkemedel: Placebo
Injektionslösning beredd genom beredning av pulver med 0,9 % natriumklorid (NaCl).
Läkemedel: NT 201
Aktiv ingrediens: Clostridium Botulinum neurotoxin typ A fri från komplexbildande proteiner. Injektionslösning beredd genom beredning av pulver med 0,9 % natriumklorid (NaCl).
Andra namn:
  • Xeomin
  • Botulinumtoxin typ A (150 kiloDalton), fri från komplexbildande proteiner
  • InkobotulinumtoxinA
  • Incobotulinumtoxin A

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Unilateral behandlingsperiod: Förändring från baslinje till vecka 6 i maximal tremoramplitud i handleden
Tidsram: Baslinje till och med vecka 6
TremorTek kinematisk analytisk undersökningsanordning är en kombination av mjukvara och bärbara rörelsesensorer som möjliggör insamling av rörelsedata när den placeras på en individs arm för att kvantifiera tremor i olika muskelgrupper som påverkar axel, armbåge, handled. Detta bedömningssystem användes för att mäta maximal vinkeltremoramplitude vid handleden på den injicerade extremiteten (enhet: grader). Vinkeltremoramplitude var ett mått på tremorns svårighetsgrad. Minskning av maximal vinkeltremoramplitude vid handleden på den injicerade extremiteten representerade förbättring av tremor.
Baslinje till och med vecka 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Unilateral behandlingsperiod: Förändring från baslinje till vecka 6 i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Prestanda Dominant Övre Extremitet (UL) Poäng bedömd av utredare
Tidsram: Baslinje till och med vecka 6
TETRAS var en validerad klinisk skala för bedömning av essentiell tremors svårighetsgrad.
Subskalan TETRAS Performance användes av de kvalificerade utredarna för att bedöma tremorns svårighetsgrad.
TETRAS Performance dominant UL-poäng inkluderade TETRAS Performance objekten 4 (inklusive underobjekt a, b, c för 3 manövrer), 6 till 8 av dominant UL.
Varje enskilt objekts poäng varierade från 0 till 4. Den dominanta UL-poängen för prestation varierade från 0 till 24.
Högre poäng indikerade svårare tremor.
Baslinje till och med vecka 6
Unilateral Treatment Period: Change From Baseline to Week 6 in the TETRAS Activities of Daily Living (ADL) UL Score
Tidsram: Baseline up to Week 6
TETRAS ADL delskala var ytterligare en komponent av TETRAS. ADL delskalan av TETRAS fylldes i av studiens deltagare via en intervjuprocedur för att bedöma påverkan av tremor på aktiviteter i dagliglivet. TETRAS ADL UL poäng var summan av åtta ADL-delar (om UL tremor [del 2-9]). Delar bedömdes på en 5-gradig svarskala, där varje sträckte sig från 0 (normalt status/påverkan) till 4 (svårt status/påverkan). ADL UL poängen sträckte sig från 0 till 32. Högre poäng indikerade större tremorsvårighet.
Baseline up to Week 6
Enkel behandlingsperiod: Förändring från baslinje till vecka 6 i TETRAS ADL funktionell påverkanspoäng
Tidsram: Baslinje upp till vecka 6
"TETRAS ADL Functional Impact-poäng var summan av följande tre ADL-punkter: yrkespåverkan (punkt 10), total funktionsnedsättning (punkt 11) och social påverkan (punkt 12) av ET.\nPunkterna bedöms på en 5-gradig svarskala, var och en från 0 (normalt tillstånd/påverkan) till 4 (svårt tillstånd/påverkan).\nADL Functional Impact-poängen sträckte sig från 0 till 12. Högre poäng indikerade större tremorallvarlighet."
Baslinje upp till vecka 6
Bilateral behandlingsperiod: Förändring från cykel 2 baslinje till vecka 6 i TETRAS prestanda dominant UL-poäng
Tidsram: Baslinje för cykel 2 upp till vecka 6 (Cykellängd = 12 veckor)
TETRAS var en validerad klinisk skala för bedömning av essentiell tremors svårighetsgrad. TETRAS prestanda-delskalan användes av kvalificerade utredare för att bedöma tremorns svårighetsgrad. TETRAS Performance-dominanta UL-poängen inkluderade TETRAS Performance-punkterna 4 (inklusive underpunkterna a, b, c för 3 manövrar), 6 till 8 för dominant övre extremitet. Varje enskild punkts poäng varierade från 0 till 4. Den dominanta UL-poängen varierade från 0 till 24. Högre poäng indikerade allvarligare tremor.
Baslinje för cykel 2 upp till vecka 6 (Cykellängd = 12 veckor)
Bilateral behandlingsperiod: Förändring från baslinje (cykel 2) till vecka 6 i TETRAS prestandaunderskala-poäng
Tidsram: Baslinjeresultat från cykel 2 upp till vecka 6 (cykellängd =12 veckor)
TETRAS var en validerad klinisk skala för bedömning av essentiell tremors svårighetsgrad. TETRAS prestandaunderskala användes av kvalificerade utredare för att bedöma tremorns svårighetsgrad. TETRAS prestandaunderskala bestod av 9 poster: huvud-, ansikts- och rösttremor (poster 1-3), UL-tremor i höger och vänster UL (post 4) i tre uppgifter (framåtsträckt posturaltremor, lateral "ving-slag" posturaltremor, kinetisktremor), Arkimedes-spiraler med båda händerna, handstil med motor-dominant hand och prickapproximationsuppgift med båda händerna (poster 6-8), samt nedre extremitetstremor och stående tremor (poster 5 och 9). Varje post bedömdes från 0 (ingen tremor) till 4 (svår tremor) med en total prestandapoäng på 0 till 64, beräknad som summan av underskalans poster. Högre poäng indikerade större tremors svårighetsgrad.
Baslinjeresultat från cykel 2 upp till vecka 6 (cykellängd =12 veckor)
Bilateral behandlingsperiod: Förändring från baslinjen vid cykel 2 till vecka 6 i TETRAS ADL UL-poäng
Tidsram: Baslinje av cykel 2 upp till vecka 6 (cykellängd = 12 veckor)
TETRAS ADL-subskalan var en annan komponent av TETRAS. ADL-subskalan av TETRAS fylldes i av studiedeltagare via en intervjuprocedur för att bedöma darrningens påverkan på aktiviteter i det dagliga livet. TETRAS ADL UL-poäng var summan av åtta ADL-punkter som rör UL-darrning (punkterna 2-9). Punkterna bedömdes på en 5-gradig svarsskala som vardera sträckte sig från 0 (normal status/påverkan) till 4 (allvarlig status/påverkan). ADL UL-poängen sträckte sig från 0 till 32. Högre poäng indikerade större darrningssvårighetsgrad.
Baslinje av cykel 2 upp till vecka 6 (cykellängd = 12 veckor)
Behandlingsperiod bilateral: Förändring från cykel 2 baslinje till vecka 9 (godkänd för utskrift) i TETRAS ADL Functional Impact Score
Tidsram: Baslinje före cykel 2 fram till vecka 6 (cykellängd = 12 veckor)
TETRAS ADL Functional Impact score var summan av följande tre ADL-punkter: yrkesmässig påverkan (punkt 10), övergripande funktionsnedsättning (punkt 11) och social påverkan (punkt 12) av ET. Punkterna bedöms på en 5-gradig svarskala där varje sträcker sig från 0 (normalt tillstånd/påverkan) till 4 (allvarligt tillstånd/påverkan). ADL Functional Impact score varierade från 0 till 12. Högre poäng indikerade större tremors vårighetsgrad.
Baslinje före cykel 2 fram till vecka 6 (cykellängd = 12 veckor)
Andel av försökspersoner med minst en behandlingsrelaterad behandlingsutlöst biverkning (TEAE)
Tidsram: Unilateral behandlingsperiod: Från första injektion i unilateral behandlingsperiod till reinjektion i bilateral behandlingsperiod (vecka 24); Bilateral behandlingsperiod: Från reinjektion i bilateral behandlingsperiod vid vecka 24 till studiens slut (vecka 36)
"En biverkning (AE) är en ogynnsam medicinsk händelse hos en patient som fått en farmaceutisk produkt.\nTEAEs under unilateral behandlingsperiod (Cykel 1) = AEs från första injektion upp till injektion i bilateral behandlingsperiod (Vecka 24).\nTEAEs under bilateral behandlingsperiod (Cykel 2) = AEs från injektion i bilateral behandlingsperiod upp till studiens slut (Vecka 36)."
Unilateral behandlingsperiod: Från första injektion i unilateral behandlingsperiod till reinjektion i bilateral behandlingsperiod (vecka 24); Bilateral behandlingsperiod: Från reinjektion i bilateral behandlingsperiod vid vecka 24 till studiens slut (vecka 36)
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tidsram: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tidsram: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Utredare

  • Studierektor: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 februari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

26 april 2023

Avslutad studie (Faktisk)

21 november 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2021

Första postat (Faktisk)

23 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera