Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van NT 201 (botulinumtoxine) te onderzoeken in vergelijking met placebo voor de behandeling van volwassen deelnemers met essentiële tremor in de arm

11 mei 2026 bijgewerkt door: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospectief, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen met een open-labelperiode om de werkzaamheid en veiligheid van NT 201 te onderzoeken bij de unilaterale en bilaterale behandeling van essentiële tremor van de bovenste extremiteit

Het doel van deze studie is om te bepalen of een enkele behandeling met toediening van NT 201 (botulinetoxine) superieur is aan placebo (geen geneesmiddel) voor eenzijdige behandeling van essentiële tremor in de arm (Unilaterale Periode). Deelnemers worden bij toeval aan de behandelingsgroepen toegewezen en noch de deelnemers, noch het onderzoekspersoneel dat met hen in contact staat, zal de toewijzing kennen.

De volgende behandelingscyclus zal de veiligheid en verdraagbaarheid van tweezijdige behandeling met NT 201 (botulinumtoxine) onderzoeken (Open Label Bliaterial Period). Alle deelnemers krijgen een NT 201-behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

78

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Polen, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Polen, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Polen, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Brodnowski, Merz investigational site #0480064
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Verenigde Staten, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Score van ≥ 2 (minstens 1 cm tremoramplitude) bij minimaal twee van de drie manoeuvres van testonderdeel 4 (tremor bovenste ledematen) bevestigd door een onafhankelijke TETRAS-expert door middel van videobeoordeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis of aanwezigheid van dagelijkse fluctuaties in ET die een zinvolle tremorbeoordeling in de loop van de tijd in gevaar zouden kunnen brengen, b.v. ernstige tremor op een dag en minimale of geen tremor op een andere dag.
  • Andere neurologische symptomen, zoals dystonie, ataxie of parkinsonisme, die naar het oordeel van de onderzoeker de ET-diagnose en/of beoordeling van ET in UL's zouden kunnen verstoren.
  • Tremortypes anders dan ET

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NT 201 (Incobotulinumtoxine A, Xeomin)

Unilaterale behandelingsperiode (1 behandelcyclus): proefpersonen krijgen een unilaterale intramusculaire injectie van NT 201 (130-165 eenheden) in de spieren van de motorisch dominante bovenste ledemaat.

Open-label bilaterale behandelingsperiode (1 behandelcyclus): proefpersonen krijgen een bilaterale intramusculaire injectie van NT 201 (130-165 eenheden) in de spieren van beide bovenste ledematen.
Geneesmiddel: NT201
Actief bestanddeel: Clostridium Botulinum neurotoxine Type A vrij van complexvormende eiwitten. Oplossing voor injectie bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl).
Andere namen:
  • Xeomin
  • Botulinetoxine type A (150 kiloDalton), vrij van complexvormende eiwitten
  • IncobotulinumtoxineA
  • Incobotulinumtoxine A
Placebo-vergelijker: Placebo

Unilaterale behandelingsperiode (1 behandelingscyclus): proefpersonen krijgen eenzijdige intramusculaire placebo-injectie in de spieren van de motor-dominante bovenste extremiteit.

Open-label bilaterale behandelingsperiode (1 behandelingscyclus): proefpersonen krijgen tweezijdige intramusculaire injectie van NT 201 (130-165 eenheden per arm) in de spieren van beide bovenste extremiteiten.
Geneesmiddel: Placebo
Oplossing voor injectie bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl).
Geneesmiddel: NT201
Actief bestanddeel: Clostridium Botulinum neurotoxine Type A vrij van complexvormende eiwitten. Oplossing voor injectie bereid door reconstitutie van poeder met 0,9% natriumchloride (NaCl).
Andere namen:
  • Xeomin
  • Botulinetoxine type A (150 kiloDalton), vrij van complexvormende eiwitten
  • IncobotulinumtoxineA
  • Incobotulinumtoxine A

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Unilaterale behandelingsperiode: verandering ten opzichte van baseline tot week 6 in de maximale tremoramplitude van de pols
Tijdsspanne: Baseline tot week 6
TremorTek kinematisch analytisch onderzoeksapparaat is een combinatie van computersoftware en draagbare bewegingssensoren die bewegingsgegevens kunnen verzamelen wanneer het op de arm van een individu wordt geplaatst om tremor te kwantificeren in verschillende spiergroepen die de schouder, elleboog en pols beïnvloeden.
Dit beoordelingssysteem werd gebruikt om de maximale hoektremoramplitude bij de pols van geïnjecteerd ledemaat te meten (eenheid: graden).
De hoektremoramplitude was een maatstaf voor de ernst van de tremor.
Vermindering van de maximale hoektremoramplitude bij de pols van geïnjecteerd ledemaat vertegenwoordigde tremorverbetering.
Baseline tot week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Unilaterale behandelingsperiode: Verandering van baseline tot week 6 in de Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Dominante Arm Score zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: Baseline tot week 6
De TETRAS was een gevalideerde klinische schaal voor de beoordeling van de ernst van essentiële tremor. De TETRAS prestatiesubschaal werd gebruikt door de gekwalificeerde onderzoekers om de ernst van de tremor te beoordelen. De TETRAS Performance dominante UL-score omvatte TETRAS Performance items 4 (inclusief subitems a, b, c voor 3 manoeuvres), 6 tot 8 van dominante UL. Elke individuele itemscore varieerde van 0 tot 4. De performance dominante UL-score varieerde van 0 tot 24. Hogere scores duidden op ernstigere tremor.
Baseline tot week 6
Unilaterale behandelingsperiode: Verandering van baseline tot week 6 in de TETRAS Activiteiten van het Dagelijks Leven (ADL) UL-score
Tijdsspanne: Baseline tot week 6
TETRAS ADL-subschaal was een ander onderdeel van TETRAS. De ADL-subschaal van TETRAS werd door deelnemers ingevuld via een interviewprocedure om de impact van tremor op dagelijkse activiteiten te beoordelen. De TETRAS ADL UL-score was de som van acht ADL-items (over UL-tremor [items 2-9]). Items werden beoordeeld op een 5-puntsschaal, variërend van 0 (normale status/impact) tot 4 (ernstige status/impact). De ADL UL-score varieerde van 0 tot 32. Hogere scores duidden op ernstigere tremor.
Baseline tot week 6
Unilaterale behandelperiode: verandering van baseline tot week 6 in TETRAS ADL functionele impactscore
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 6
De TETRAS ADL functionele impactscore was de som van de volgende drie ADL-items: beroepsstoornis (item 10), algehele invaliditeit (item 11) en sociale impact (item 12) van ET.
De items worden beoordeeld op een 5-puntsschaal, variërend van 0 (normale status/impact) tot 4 (ernstige status/impact).
De ADL functionele impactscore varieerde van 0 tot 12. Hogere scores duidden op grotere tremorernst.
Baseline tot en met week 6
Bilaterale behandelingsperiode: Verandering van cyclus 2 baseline tot week 6 in TETRAS-performance dominante ul-score
Tijdsspanne: Baseline van cyclus 2 tot week 6 (cycluslengte = 12 weken)
TETRAS was een gevalideerde klinische schaal voor de beoordeling van de ernst van essentiële tremor. De TETRAS prestatiesubschaal werd gebruikt door de gekwalificeerde onderzoekers om de tremorumvang te beoordelen. De TETRAS Performance dominante UL-score omvatte TETRAS Performance items 4 (inclusief subitems a, b, c voor 3 manoeuvres), 6 tot 8 van de dominante UL. Elke individuele itemscore varieerde van 0 tot 4. De performance dominante UL-score varieerde van 0 tot 24. Hogere scores wezen op ernstigere tremor.
Baseline van cyclus 2 tot week 6 (cycluslengte = 12 weken)
Bilateral Treatment Period: Change From Cycle 2 Baseline to Week 6 in TETRAS Performance Subscale Score
Tijdsspanne: Uitgangswaarde van Cyclus 2 tot en met Week 6 (Cyclusduur = 12 weken)
De TETRAS was een gevalideerde klinische schaal voor de beoordeling van de ernst van essentiële tremor.
De TETRAS-prestatiesubschaal werd gebruikt door de gekwalificeerde onderzoekers om de tremorernst te beoordelen.
De TETRAS-prestatiesubschaal bestond uit 9 items: tremor van het hoofd, het gezicht en de stem (items 1-3), tremor van de rechter en linker bovenste extremiteit (item 4) in drie taken (voorwaarts gestrekte houdingstremor, laterale “vleugelslaande” houdingstremor, kinetische tremor), Archimedes-spiralen met beide handen, handschrift met de motor-dominante hand, en puntbenaderingstaak met beide handen (items 6-8), en tremor van de onderste extremiteit en staande tremor (items 5 en 9).
Elk item werd beoordeeld van 0 (geen tremor) tot 4 (ernstige tremor) met een totale prestatiescore van 0 tot 64, berekend als de som van de subschaalitems.
Hogere scores duidden op grotere tremorernst.
Uitgangswaarde van Cyclus 2 tot en met Week 6 (Cyclusduur = 12 weken)
Bilateral Treatment Period: verandering van cyclus 2 basislijn tot week 6 in TETRAS ADL UL-score
Tijdsspanne: Baseline van cyclus 2 tot en met week 6 (cyclusduur = 12 weken)
"TETRAS ADL-subschaal was een ander onderdeel van TETRAS.\nADL-subschaal van TETRAS werd door studieproefpersonen ingevuld via een interviewprocedure om de impact van tremor op dagelijkse activiteiten te beoordelen.\nTETRAS ADL UL-score was de som van acht ADL-items op UL-tremor (items 2-9).\nItems werden beoordeeld op een 5-punts antwoordschaal, elk variërend van 0 (normale status/impact) tot 4 (ernstige status/impact).\nDe ADL UL-score varieerde van 0 tot 32.\nHogere scores duidden op grotere tremorerinistiteit."
Baseline van cyclus 2 tot en met week 6 (cyclusduur = 12 weken)
Bilaterale behandelperiode: verandering van cyclus 2-baseline naar week 6 in TETRAS ADL functionele impacts score
Tijdsspanne: Uitgangswaarde van cyclus 2 tot week 6 (cycluslengte = 12 weken)
De TETRAS ADL Functionele Impactscore is de som van de volgende drie ADL-items: beroepsbeperking (item 10), algehele invaliditeit (item 11) en sociale impact (item 12) van ET. De items worden beoordeeld op een 5-puntsschaal, elk variërend van 0 (normale status/impact) tot 4 (ernstige status/impact). De ADL Functionele Impactscore varieerde van 0 tot 12. Hogere scores duidden op grotere tremorernst.
Uitgangswaarde van cyclus 2 tot week 6 (cycluslengte = 12 weken)
Percentage van de proefpersonen met ten minste één bijwerking gerelateerd aan de behandeling die tijdens de behandeling optreedt (TEAE's)
Tijdsspanne: <div>Unilaterale behandelingsperiode: van eerste injectie in unilaterale behandelingsperiode tot herinjectie in bilaterale behandelingsperiode (week 24); bilaterale behandelingsperiode: van herinjectie in bilaterale behandelingsperiode in week 24 tot einde van de studie (week 36)</div>
Een ongewenst voorval (AE) is elke ongunstige medische gebeurtenis bij een proefpersoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend. TEAE's van de unilaterale behandelingsperiode (Cyclus 1) = AE's vanaf de eerste injectie tot aan de injectie in de bilaterale behandelingsperiode (Week 24). TEAE's van de bilaterale behandelingsperiode (Cyclus 2) = AE's vanaf de injectie in de bilaterale behandelingsperiode tot het einde van de studie (Week 36).
<div>Unilaterale behandelingsperiode: van eerste injectie in unilaterale behandelingsperiode tot herinjectie in bilaterale behandelingsperiode (week 24); bilaterale behandelingsperiode: van herinjectie in bilaterale behandelingsperiode in week 24 tot einde van de studie (week 36)</div>
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tijdsspanne: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tijdsspanne: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Onderzoekers

  • Studie directeur: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 februari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren