Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til NT 201 (botulinumtoksin) sammenlignet med placebo for behandling av voksne deltakere med essensiell skjelving i armen

11. mai 2026 oppdatert av: Merz Pharmaceuticals GmbH

Prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppeforsøk med en åpen periode for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til NT 201 i unilateral og bilateral behandling av essensiell skjelving i øvre lem

Hensikten med denne studien er å avgjøre om en enkelt behandling med administrering av NT 201 (botulinumtoksin) er overlegen placebo (ingen medisin) for ensidig behandling av essensiell tremor i armen (Unilateral Period). Deltakerne vil bli tildelt behandlingsgruppene ved en tilfeldighet, og verken deltakerne eller forskningspersonalet som samhandler med dem vil vite tildelingen.

Følgende behandlingssyklus vil undersøke sikkerheten og toleransen ved tosidig behandling med NT 201 (botulinumtoksin) (Open Label Bliaterial Periode). Alle deltakere vil få NT 201-behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

78

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Forente stater, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Polen, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Polen, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Polen, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Brodnowski, Merz investigational site #0480064

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Poengsum på ≥ 2 (minst 1 cm tremoramplitude) i minst to av tre manøvrer i testelement 4 (tremor i øvre ekstremiteter) bekreftet av en uavhengig TETRAS-ekspert ved hjelp av videovurdering.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie eller tilstedeværelse av daglige svingninger i ET som ville sette meningsfull tremorvurdering i fare over tid, f.eks. alvorlig skjelving på en dag og minimal eller ingen skjelving på en annen dag.
  • Andre nevrologiske tegn, som dystoni, ataksi eller parkinsonisme, som etter etterforskerens vurdering kan forstyrre ET-diagnosen og/eller vurderingen av ET i UL.
  • Andre tremortyper enn ET

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NT 201 (IncobotulinumtoxinA, Xeomin)

Ensidig behandlingsperiode (1 behandlingssyklus): forsøkspersoner får ensidig intramuskulær injeksjon av NT 201 (130-165 enheter) i musklene i den motor-dominante armen.

Åpen bilaterale behandlingsperiode (1 behandlingssyklus): forsøkspersoner får bilateral intramuskulær injeksjon av NT 201 (130-165 enheter) i muskler i begge armer.
Legemiddel: NT 201
Aktiv ingrediens: Clostridium Botulinum neurotoxin Type A fri for kompleksdannende proteiner. Injeksjonsvæske, oppløsning tilberedt ved rekonstituering av pulver med 0,9 % natriumklorid (NaCl).
Andre navn:
  • Xeomin
  • Botulinumtoksin type A (150 kiloDalton), fri for kompleksdannende proteiner
  • InkobotulinumtoksinA
  • Incobotulinumtoxin A
Placebo komparator: Placebo

Unilateral behandlingsperiode (1 behandlingssyklus): forsøkspersonene får unilateral intramuskulær placeboinjeksjon i musklene i den motor-dominante overekstremiteten.

Åpen bilateral behandlingsperiode (1 behandlingssyklus): forsøkspersonene får bilateral intramuskulær injeksjon av NT 201 (130-165 enheter per arm) i musklene i begge overekstremiteter.
Legemiddel: Placebo
Injeksjonsvæske, oppløsning tilberedt ved rekonstituering av pulver med 0,9 % natriumklorid (NaCl).
Legemiddel: NT 201
Aktiv ingrediens: Clostridium Botulinum neurotoxin Type A fri for kompleksdannende proteiner. Injeksjonsvæske, oppløsning tilberedt ved rekonstituering av pulver med 0,9 % natriumklorid (NaCl).
Andre navn:
  • Xeomin
  • Botulinumtoksin type A (150 kiloDalton), fri for kompleksdannende proteiner
  • InkobotulinumtoksinA
  • Incobotulinumtoxin A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Unilateral behandlingsperiode: Endring fra baseline til uke 6 i maksimal tremorpamplitude i håndleddet
Tidsramme: Baseline opp til uke 6
TremorTek kinematisk analytisk enhet er en kombinasjon av dataprogramvare og bærbare bevegelsessensorer som gjør det mulig å samle bevegelsesdata når den plasseres på en persons arm for å kvantifisere skjelving i ulike muskelgrupper som påvirker skulder, albue, håndledd. Dette vurderingssystemet ble brukt til å måle maksimal vinkelamplitude for skjelving ved håndleddet på den injiserte armen (enhet: grader). Vinkelamplitude for skjelving var et mål på skjelvings alvorlighetsgrad. Reduksjon av maksimal vinkelamplitude for skjelving ved håndleddet på den injiserte armen representerte forbedring av skjelvingen.
Baseline opp til uke 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Unilateral behandlingsperiode: Endring fra baseline til uke 6 i Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Performance Dominant Upper Limb (UL) Score vurdert av etterforsker
Tidsramme: Grunnlinje opp til uke 6
TETRAS var en validert klinisk skala for vurdering av alvorlighetsgraden av essensiell tremor. TETRAS ytelsessubskala ble brukt av de kvalifiserte etterforskerne for å vurdere trembomalingsalv. TETRAS ytelse dominante UL-skår inkluderte TETRAS ytelseelementene 4 (inkludert underpunkter a, b, c for 3 manøvrer), 6 til 8 for dominante UL. Hvert enkelt element hadde skår fra 0 til 4. Ytelsesskåren for dominante UL varierte fra 0 til 24. Høyere skår indikerte mer alvorlig tremor.
Grunnlinje opp til uke 6
Unilateral behandlingsperiode: Endring fra baseline til uke 6 i TETRAS aktiviteter i dagliglivet (ADL) UL-score
Tidsramme: Grunnlinje til uke 6
TETRAS ADL subskala var en annen komponent av TETRAS. ADL subskalaen av TETRAS ble fullført av studiens deltakere gjennom et intervju for å vurdere innvirkningen av skjelving på dagliglivets aktiviteter. TETRAS ADL UL poengsum var summen av åtte ADL-elementer (på UL-skjelving [punkter 2-9]). Elementene ble vurdert på en 5-punkts responsskala, hver fra 0 (normal status/innvirkning) til 4 (alvorlig status/innvirkning). ADL UL poengsum varierte fra 0 til 32. Høyere poengsum indikerte større alvorlighetsgrad av skjelving.
Grunnlinje til uke 6
Unilateral behandlingsperiode: Endring fra baseline til uke 6 i TETRAS ADL funksjonell påvirkningsskåre
Tidsramme: Grunnlinje til uke 6
TETRAS ADL Functional Impact score var summen av følgende tre ADL-elementer: yrkesmessig svekkelse (element 10), generell funksjonshemning (element 11), og sosial påvirkning (element 12) av ET. Elementene vurderes på en 5-punkts responsskala, hver fra 0 (normal status/påvirkning) til 4 (alvorlig status/påvirkning). ADL Functional Impact score varierte fra 0 til 12. Høyere score indikerte større alvorlighetsgrad av tremor.
Grunnlinje til uke 6
Bilateral Behandlingsperiode: Endring fra Syklus 2 Baseline til Uke 6 i TETRAS Ytelse Dominant UL Score
Tidsramme: Utgangsperiode for syklus 2 til uke 6 (sykluslengde = 12 uker)
TETRAS var en validert klinisk skala for vurdering av alvorlighetsgraden av essensiell tremor. TETRAS-yteevnessubskalaen ble brukt av kvalifiserte etterforskere for å vurdere alvorlighetsgraden av tremor. TETRAS Performance dominant UL-score inkluderte TETRAS Performance-punktene 4 (inkludert underpunktene a, b, c for 3 manøvrer), 6 til 8 av dominant UL. Hver enkelt poengscore varierte fra 0 til 4. Performance dominant UL-score varierte fra 0 til 24. Høyere score indikerte mer alvorlig tremor.
Utgangsperiode for syklus 2 til uke 6 (sykluslengde = 12 uker)
Bilateral treatment periode: Endring fra Cycle 2 baseline til uke 6 i TETRAS ytelsesunderskalascore
Tidsramme: Utgangsverdi av syklus 2 opp til uke 6 (sykluslengde =12 uker)
TETRAS var en validert klinisk skala for vurdering av alvorlighetsgraden av essensiell tremor. TETRAS-utførelsessubskalaen ble brukt av de kvalifiserte etterforskerne for å vurdere tremor-alvorlighetsgraden. TETRAS-utførelsessubskalaen besto av 9 elementer: hodetremor, ansiktstremor og stemmetremor (element 1-3), tremor i øvre ekstremiteter (UL) for høyre og venstre UL (element 4) i tre oppgaver (fremadrettet utstrakt postural tremor, lateral "vingeslag" postural tremor, kinetisk tremor), Arkimedes-spiraler med begge hender, håndskrift med motor-dominant hånd og prikktilnærmingsoppgave med begge hender (element 6-8), samt tremor i underekstremiteter og stående tremor (element 5 og 9). Hvert element ble skåret fra 0 (ingen tremor) til 4 (alvorlig tremor) med en total utførelsesskår fra 0 til 64, beregnet som summen av subskalaens elementer. Høyere skårer indikerte større tremoralvorlighet.
Utgangsverdi av syklus 2 opp til uke 6 (sykluslengde =12 uker)
Bilateral behandlingsperiode: Endring fra syklus 2 baseline til uke 6 i TETRAS ADL UL-score
Tidsramme: Baseline av syklus 2 til og med uke 6 (sykluslengde = 12 uker)
TETRAS ADL subskala var en annen komponent av TETRAS.
ADL subskala av TETRAS ble fullført av studiefag gjennom en intervjuprosedyre for å vurdere effekten av tremor på dagliglivets aktiviteter.
TETRAS ADL UL score var summen av åtte ADL-elementer på tremor i overekstremiteten (elementer 2-9).
Elementene ble vurdert på en 5-punktsresponsskala, hver fra 0 (normal status/påvirkning) til 4 (alvorlig status/påvirkning).
ADL UL score varierte fra 0 til 32.
Høyere score indikerte større tremoralvorlighet.
Baseline av syklus 2 til og med uke 6 (sykluslengde = 12 uker)
Bilateral behandlingsperiode: Endring fra syklus 2 baseline til uke 6 i TETRAS ADL funksjonell påvirkningsskår
Tidsramme: Utgangspunkt for syklus 2 opp til uke 6 (sykluslengde = 12 uker)
TETRAS ADL Functional Impact score var summen av følgende tre ADL-elementer: nedsatt yrkesfunksjon (element 10), generell funksjonshemming (element 11) og sosial påvirkning (element 12) av ET.
Elementene er vurdert på en 5-punkts svarskala der hver varierer fra 0 (normal status/påvirkning) til 4 (alvorlig status/påvirkning).
ADL Functional Impact score varierte fra 0 til 12. Høyere skår indikerte større alvorlighetsgrad av tremoor.
Utgangspunkt for syklus 2 opp til uke 6 (sykluslengde = 12 uker)
Andel av forsøkspersoner med minst én behandlingsrelatert behandlingsutløst uønsket hendelse (TEAE)
Tidsramme: Unilateral Treatment Period: From first injection in unilateral treatment period up to re-injection in Bilateral Treatment Period (Week 24); Bilateral Treatment Period: From re-injection in Bilateral Treatment Period at Week 24 up to end of study(Week 36)
En uønsket hendelse (AE) er enhver ugunstig medisinsk hendelse som inntreffer hos en pasient som får administrert et legemiddel. TEAE-er av unilateral behandlingsperiode (Syklus 1) = AE-er fra første injeksjon frem til injeksjon i bilateral behandlingsperiode (Uke 24). TEAE-er av bilateral behandlingsperiode (Syklus 2) = AE-er fra injeksjon i bilateral behandlingsperiode frem til studieslutt (Uke 36).
Unilateral Treatment Period: From first injection in unilateral treatment period up to re-injection in Bilateral Treatment Period (Week 24); Bilateral Treatment Period: From re-injection in Bilateral Treatment Period at Week 24 up to end of study(Week 36)
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tidsramme: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Tidsramme: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Etterforskere

  • Studieleder: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

26. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

23. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere