Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de NT 201 (toxina botulínica) en comparación con placebo para el tratamiento de participantes adultos con temblor esencial en el brazo
11 de mayo de 2026 actualizado por: Merz Pharmaceuticals GmbH
Ensayo prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos con un período abierto para investigar la eficacia y seguridad de NT 201 en el tratamiento unilateral y bilateral del temblor esencial del miembro superior
El propósito de este estudio es determinar si un tratamiento único con la administración de NT 201 (toxina botulínica) es superior al placebo (sin medicamento) para el tratamiento unilateral del temblor esencial en el brazo (período unilateral). Los participantes serán asignados a los grupos de tratamiento por casualidad y ni los participantes ni el personal de investigación que interactúe con ellos sabrán la asignación.
El siguiente ciclo de tratamiento investigará la seguridad y tolerabilidad del tratamiento de dos caras con NT 201 (toxina botulínica) (período de etiqueta abierta Bliaterial). Todos los participantes recibirán tratamiento NT 201.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
78
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68131
- University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
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Virginia
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McLean, Virginia, Estados Unidos, 22101
- Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456
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Krakow, Polonia, 30-539
- Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
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Lodz, Polonia, 90-640
- NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
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Oświęcim, Polonia, 32-600
- Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
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Warsaw, Polonia, 03-242
- Mazowiecki Szpital Brodnowski, Merz investigational site #0480064
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Puntuación de ≥ 2 (al menos 1 cm de amplitud de temblor) en al menos dos de las tres maniobras del ítem 4 de la prueba (temblor de las extremidades superiores) confirmada por un experto independiente de TETRAS mediante evaluación de video.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes o presencia de fluctuaciones diarias en la ET que pondrían en peligro una evaluación significativa del temblor a lo largo del tiempo, p. temblor intenso un día y temblor mínimo o nulo otro día.
- Otros signos neurológicos, como distonía, ataxia o parkinsonismo, que a juicio del investigador podrían interferir con el diagnóstico de TE y/o la evaluación de TE en LU.
- Tipos de temblor distintos de ET
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: NT 201 (IncobotulinumtoxinA, Xeomin)
Período de tratamiento unilateral (1 ciclo de tratamiento): los sujetos recibirán una inyección intramuscular unilateral de NT 201 (130-165 unidades) en los músculos del miembro superior dominante motor. Período de tratamiento bilateral abierto (1 ciclo de tratamiento): los sujetos recibirán una inyección intramuscular bilateral de NT 201 (130-165 unidades) en los músculos de ambos miembros superiores. |
Principio activo: Clostridium Botulinum neurotoxina Tipo A libre de proteínas complejantes.
Solución inyectable preparada por reconstitución del polvo con cloruro de sodio (NaCl) al 0,9%.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Período de tratamiento unilateral (1 ciclo de tratamiento): los sujetos reciben una inyección intramuscular unilateral de placebo en los músculos de la extremidad superior con dominio motor. Período de tratamiento bilateral abierto (1 ciclo de tratamiento): los sujetos reciben una inyección intramuscular bilateral de NT 201 (130-165 unidades por brazo) en los músculos de ambas extremidades superiores. |
Solución inyectable preparada por reconstitución del polvo con cloruro de sodio (NaCl) al 0,9%.
Principio activo: Clostridium Botulinum neurotoxina Tipo A libre de proteínas complejantes.
Solución inyectable preparada por reconstitución del polvo con cloruro de sodio (NaCl) al 0,9%.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Período de Tratamiento Unilateral: Cambio desde el Inicio hasta la Semana 6 en la Amplitud Máxima del Temblor de la Muñeca
Periodo de tiempo: Inicio del estudio hasta la semana 6
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El dispositivo analítico cinemático de investigación TremorTek es una combinación de software informático y sensores de movimiento portátiles que permite recopilar datos de movimiento cuando se coloca en el brazo de un individuo para cuantificar el temblor en varios grupos musculares que afectan el hombro, el codo y la muñeca.
Este sistema de evaluación se utilizó para medir la amplitud máxima del temblor angular en la muñeca del miembro inyectado (unidad: grados). La amplitud del temblor angular fue una medida de la severidad del temblor. La reducción de la amplitud máxima del temblor angular en la muñeca del miembro inyectado representó una mejora del temblor. |
Inicio del estudio hasta la semana 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Período de tratamiento unilateral: cambio desde el inicio hasta la semana 6 en la puntuación de la extremidad superior dominante de la escala de evaluación de temblor esencial (TETRAS) evaluada por el investigador
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 6
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La TETRAS fue una escala clínica validada para la evaluación de la gravedad del temblor esencial.
La subescala de rendimiento de TETRAS fue utilizada por los investigadores calificados para evaluar la gravedad del temblor. La puntuación del miembro superior dominante en el rendimiento de TETRAS incluyó los elementos 4 de TETRAS (incluyendo subelementos a, b, c para 3 maniobras), 6 a 8 del miembro superior dominante. Cada puntuación de elemento individual osciló entre 0 y 4. La puntuación del miembro superior dominante en el rendimiento osciló entre 0 y 24. Las puntuaciones más altas indicaban un temblor más grave. |
Desde el inicio hasta la semana 6
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Periodo de tratamiento unilateral: Cambio desde el inicio hasta la Semana 6 en la puntuación TETRAS de actividades de la vida diaria (AVD) para la extremidad superior (UL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la Semana 6
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La subescala TETRAS ADL fue otro componente de TETRAS.
La subescala ADL de TETRAS fue completada por los sujetos del estudio mediante un procedimiento de entrevista para evaluar el impacto del temblor en las actividades de la vida diaria. La puntuación ADL UL de TETRAS fue la suma de ocho ítems de ADL (sobre temblor de miembros superiores [ítems 2-9]). Los ítems se calificaron en una escala de respuesta de 5 puntos, cada una con un rango de 0 (estado/impacto normal) a 4 (estado/impacto grave). La puntuación ADL UL varió de 0 a 32. Las puntuaciones más altas indicaban mayor gravedad del temblor. |
Desde el inicio hasta la Semana 6
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Periodo de tratamiento unilateral: cambio desde el valor basal hasta la semana 6 en la puntuación del impacto funcional en las AVD de TETRAS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 6
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La puntuación de impacto funcional en las AVD de TETRAS fue la suma de los siguientes tres ítems de AVD: deterioro ocupacional (ítem 10), discapacidad general (ítem 11) e impacto social (ítem 12) del ET.
Los ítems se valoran en una escala de respuesta de 5 puntos, cada uno con un rango de 0 (estado/impacto normal) a 4 (estado/impacto grave).
La puntuación de impacto funcional en las AVD osciló entre 0 y 12. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad del temblor.
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Desde el inicio hasta la semana 6
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Periodo de Tratamiento Bilateral: Cambio desde el Valor Basal del Ciclo 2 hasta la Semana 6 en la Puntuación de la Extremidad Superior Dominante de TETRAS Performance
Periodo de tiempo: Inicio del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (duración del ciclo = 12 semanas)
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TETRAS fue una escala clínica validada para la evaluación de la gravedad del temblor esencial.
Los investigadores cualificados utilizaron la subescala de rendimiento de TETRAS para evaluar la gravedad del temblor.
La puntuación de la extremidad superior dominante del rendimiento de TETRAS incluyó los elementos 4 del rendimiento de TETRAS (incluyendo los subelementos a, b, c para 3 maniobras), del 6 al 8 de la extremidad superior dominante.
La puntuación de cada elemento individual varió de 0 a 4. La puntuación de la extremidad superior dominante del rendimiento varió de 0 a 24.
Las puntuaciones más altas indicaron un temblor más grave.
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Inicio del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (duración del ciclo = 12 semanas)
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Período de tratamiento bilateral: Cambio desde el inicio del ciclo 2 hasta la semana 6 en la puntuación de la subescala de rendimiento TETRAS
Periodo de tiempo: Línea de base del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (longitud del ciclo =12 semanas)
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The TETRAS fue una escala clínica validada para la evaluación de la gravedad del temblor esencial.
Los investigadores calificados utilizaron la subescala de rendimiento TETRAS para evaluar la gravedad del temblor.
La subescala de rendimiento TETRAS constó de 9 ítems: temblor de cabeza, cara y voz (ítems 1-3), temblor de miembros superiores (MS) derecho e izquierdo (ítem 4) en tres tareas (temblor postural con brazos extendidos hacia adelante, temblor postural lateral en "aleteo", temblor cinético), espirales de Arquímedes con ambas manos, escritura a mano con la mano dominante y tarea de aproximación de puntos con ambas manos (ítems 6-8), y temblor de miembros inferiores y temblor en bipedestación (ítems 5 y 9).
Cada ítem se calificó de 0 (sin temblor) a 4 (temblor severo), con una puntuación global de rendimiento de 0 a 64, calculada como la suma de los ítems de la subescala.
Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad del temblor.
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Línea de base del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (longitud del ciclo =12 semanas)
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Período de tratamiento bilateral: Cambio desde el inicio del Ciclo 2 hasta la Semana 6 en la puntuación TETRAS ADL UL
Periodo de tiempo: Inicio del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (duración del ciclo = 12 semanas)
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La subescala TETRAS ADL fue otro componente de TETRAS.
La subescala ADL de TETRAS fue completada por los sujetos del estudio mediante un procedimiento de entrevista para evaluar el impacto del temblor en las actividades de la vida diaria. La puntuación ADL UL de TETRAS fue la suma de ocho ítems de ADL sobre temblor en miembros superiores (ítems 2-9). Los ítems se calificaron en una escala de respuesta de 5 puntos, cada uno con un rango de 0 (estado/impacto normal) a 4 (estado/impacto severo). La puntuación ADL UL varió de 0 a 32. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad del temblor. |
Inicio del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (duración del ciclo = 12 semanas)
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Período de tratamiento bilateral: cambio desde el inicio del ciclo 2 hasta la semana 6 en la puntuación de impacto funcional de TETRAS ADL
Periodo de tiempo: Valor basal del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (duración del ciclo = 12 semanas)
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La puntuación de impacto funcional en las AVD del TETRAS fue la suma de los siguientes tres elementos de las AVD: deterioro ocupacional (elemento 10), discapacidad general (elemento 11) e impacto social (elemento 12) del TE.
Los elementos se califican en una escala de respuesta de 5 puntos, cada una con un rango de 0 (estado/impacto normal) a 4 (estado/impacto grave). La puntuación de impacto funcional en las AVD varió de 0 a 12. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad del temblor. |
Valor basal del Ciclo 2 hasta la Semana 6 (duración del ciclo = 12 semanas)
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Porcentaje de sujetos con al menos un evento adverso emergente del tratamiento (EAET) relacionado con el tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de tratamiento unilateral: Desde la primera inyección en el periodo de tratamiento unilateral hasta la reinyección en el periodo de tratamiento bilateral (Semana 24); Periodo de tratamiento bilateral: Desde la reinyección en el periodo de tratamiento bilateral en la Semana 24 hasta el final del estudio (Semana 36)
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Un acontecimiento adverso (AA) es cualquier suceso médico adverso que ocurre en un sujeto al que se le administra un producto farmacéutico.
Los AAT del período de tratamiento unilateral (Ciclo 1) = AA desde la primera inyección hasta la inyección en el período de tratamiento bilateral (Semana 24).
Los AAT del período de tratamiento bilateral (Ciclo 2) = AA desde la inyección en el período de tratamiento bilateral hasta el final del estudio (Semana 36).
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Periodo de tratamiento unilateral: Desde la primera inyección en el periodo de tratamiento unilateral hasta la reinyección en el periodo de tratamiento bilateral (Semana 24); Periodo de tratamiento bilateral: Desde la reinyección en el periodo de tratamiento bilateral en la Semana 24 hasta el final del estudio (Semana 36)
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Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Periodo de tiempo: Week 6
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The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject.
The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse).
A higher score indicated improvements.
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Week 6
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Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Periodo de tiempo: Week 6
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The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator.
The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse).
A higher score indicated improvements.
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Week 6
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de febrero de 2021
Finalización primaria (Actual)
26 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
21 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Trastornos del movimiento
- Discinesias
- Temblor
- Temblor esencial
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Hidrolasas
- Enzimas
- Enzimas y coenzimas
- Toxinas botulínicas
- Metaloendopeptidasas
- Endopeptidasas
- Hidrolasas peptídicas
- Metaloproteasas
- Proteínas bacterianas
- Toxinas bacterianas
- Toxinas, biológicas
- Toxinas botulínicas tipo A
- incobotulinumtoxinaA
Otros números de identificación del estudio
- M602011069
- 2021-001988-24 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .