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Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di NT 201 (tossina botulinica) rispetto al placebo per il trattamento di partecipanti adulti con tremore essenziale nel braccio

11 maggio 2026 aggiornato da: Merz Pharmaceuticals GmbH

Studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli con un periodo in aperto per studiare l'efficacia e la sicurezza dell'NT 201 nel trattamento unilaterale e bilaterale del tremore essenziale dell'arto superiore

Lo scopo di questo studio è determinare se un singolo trattamento con la somministrazione di NT 201 (tossina botulinica) è superiore al placebo (nessun medicinale) per il trattamento unilaterale del tremore essenziale nel braccio (periodo unilaterale). I partecipanti verranno assegnati ai gruppi di trattamento in modo casuale e né i partecipanti né il personale di ricerca che interagisce con loro conosceranno l'assegnazione.

Il seguente ciclo di trattamento esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento bilaterale con NT 201 (tossina botulinica) (periodo biliare in aperto). Tutti i partecipanti riceveranno il trattamento NT 201.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

78

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre, Merz Investigational Site #0010087
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety, Merz Investigational Site #0480059
      • Lodz, Polonia, 90-640
        • NeuroKlinika Gabinet Lekarski, Merz Investigational Site #0480101
      • Oświęcim, Polonia, 32-600
        • Instytut Zdrowia Dr. Boczarska-Jedynak
      • Warsaw, Polonia, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski, Merz Investigational Site #0480064
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • USF, Department of Neurology, Merz Investigational Site #0010020
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68131
        • University of Nebraska Medical Center, Merz Investigational Site #0010269
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health, Merz Investigational Site #0010457
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center, Merz Investigational Site #0010191
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center, Neuroscience Institute, Merz Investigational Site #0010206
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute, Merz Investigational Site #0010226
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Stati Uniti, 22101
        • Medstar Georgetown Neurology, Merz Investigational Site #0010231
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • UW Medical Center - Montlake, Merz Investigational Site #0010450
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Selkirk Neurology, Merz Investigational Site #0010456

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Punteggio ≥ 2 (almeno 1 cm di ampiezza del tremore) in almeno due delle tre manovre dell'elemento del test 4 (tremore degli arti superiori) confermato da un esperto TETRAS indipendente mediante valutazione video.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi o presenza di fluttuazioni quotidiane di ET che comprometterebbero una valutazione significativa del tremore nel tempo, ad es. tremore grave in un giorno e tremore minimo o assente in un altro giorno.
  • Altri segni neurologici, come distonia, atassia o parkinsonismo, che a giudizio dello sperimentatore potrebbero interferire con la diagnosi di TE e/o la valutazione di TE negli UL.
  • Tipi di tremore diversi da ET

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NT 201 (IncobotulinumtossinaA, Xeomin)

Periodo di trattamento unilaterale (1 ciclo di trattamento): i soggetti riceveranno un'iniezione intramuscolare unilaterale di NT 201 (130-165 unità) nei muscoli dell'arto superiore motor-dominante.

Periodo di trattamento bilaterale in aperto (1 ciclo di trattamento): i soggetti riceveranno un'iniezione intramuscolare bilaterale di NT 201 (130-165 unità) nei muscoli di entrambi gli arti superiori.
Droga: NT 201
Principio attivo: Clostridium Botulinum neurotossina di tipo A esente da proteine ​​complessanti. Soluzione iniettabile preparata mediante ricostituzione di polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%.
Altri nomi:
  • Xeomin
  • Tossina botulinica di tipo A (150 kiloDalton), priva di proteine ​​complessanti
  • Incobotulinumtoxin A
  • Incobotulinumtossina A
Comparatore placebo: Placebo

Periodo di trattamento unilaterale (1 ciclo di trattamento): i soggetti riceveranno un'iniezione intramuscolare unilaterale di placebo nei muscoli dell'arto superiore dominante motorio.

Periodo di trattamento bilaterale in aperto (1 ciclo di trattamento): i soggetti riceveranno un'iniezione intramuscolare bilaterale di NT 201 (130-165 unità per braccio) nei muscoli di entrambi gli arti superiori.
Droga: Placebo
Soluzione iniettabile preparata mediante ricostituzione di polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%.
Droga: NT 201
Principio attivo: Clostridium Botulinum neurotossina di tipo A esente da proteine ​​complessanti. Soluzione iniettabile preparata mediante ricostituzione di polvere con cloruro di sodio (NaCl) allo 0,9%.
Altri nomi:
  • Xeomin
  • Tossina botulinica di tipo A (150 kiloDalton), priva di proteine ​​complessanti
  • Incobotulinumtoxin A
  • Incobotulinumtossina A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di trattamento unilaterale: variazione dal basale alla settimana 6 dell'ampiezza massima del tremore del polso
Lasso di tempo: Basale fino alla Settimana 6
Il dispositivo di analisi cinematica investigativo TremorTek è una combinazione di software per computer e sensori di movimento indossabili che permette di raccogliere dati di movimento quando posizionato sul braccio di un individuo per quantificare il tremore in vari gruppi muscolari che influenzano spalla, gomito e polso.
Questo sistema di valutazione è stato utilizzato per misurare l'ampiezza angolare massima del tremore al polso dell'arto iniettato (unità: gradi).
L'ampiezza angolare del tremore era una misura della gravità del tremore.
La riduzione dell'ampiezza angolare massima del tremore al polso dell'arto iniettato rappresentava un miglioramento del tremore.
Basale fino alla Settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di Trattamento Unilaterale: Variazione dal Basale alla Settimana 6 nel Punteggio della Prestazione dell'Arto Superiore (UL) Dominante della scala di valutazione del tremore essenziale (TETRAS) valutata dallo Sperimentatore.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
La TETRAS era una scala clinica validata per la valutazione della gravità del tremore essenziale.
La sottoscala delle prestazioni della TETRAS è stata utilizzata dagli investigatori qualificati per valutare la gravità del tremore.
Il punteggio TETRAS Performance dell'arto superiore dominante includeva gli item 4 (inclusi i sottoitem a, b, c per 3 manovre), da 6 a 8 dell'arto superiore dominante.
Il punteggio di ogni singolo item variava da 0 a 4. Il punteggio dell'arto superiore dominante variava da 0 a 24.
Punteggi più alti indicavano un tremore più grave.
Dal basale alla settimana 6
Periodo di trattamento unilaterale: variazione dal basale alla settimana 6 nel punteggio TETRAS delle attività della vita quotidiana (ADL) per l'arto superiore
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 6
La sottoscala ADL del TETRAS era un'altra componente del TETRAS. La sottoscala ADL del TETRAS è stata completata dai soggetti dello studio attraverso una procedura di intervista per valutare l'impatto del tremore sulle attività della vita quotidiana. Il punteggio ADL UL del TETRAS era la somma di otto elementi ADL (sul tremore degli arti superiori [elementi 2-9]). Gli elementi sono stati valutati su una scala di risposta a 5 punti, ciascuno compreso tra 0 (stato normale/impatto) e 4 (stato grave/impatto). Il punteggio ADL UL variava da 0 a 32. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità del tremore.
Basale fino alla settimana 6
Periodo di trattamento unilaterale: Variazione dal basale alla settimana 6 nel punteggio di impatto funzionale sulle ADL TETRAS
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 6
Il punteggio di impatto funzionale ADL TETRAS era la somma dei seguenti tre elementi ADL: compromissione professionale (elemento 10), disabilità complessiva (elemento 11) e impatto sociale (elemento 12) di ET. Gli elementi sono valutati su una scala di risposta a 5 punti ciascuno che va da 0 (stato normale/impatto normale) a 4 (stato grave/impatto grave). Il punteggio di impatto funzionale ADL variava da 0 a 12. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità del tremore.
Dal basale fino alla settimana 6
Bilateral Treatment Period: Change From Cycle 2 Baseline to Week 6 in TETRAS Performance Dominant UL Score
Lasso di tempo: Basale del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
TETRAS era una scala clinica validata per la valutazione della gravità del tremore essenziale.
La sottoscala di performance TETRAS è stata utilizzata dagli investigatori qualificati per valutare la gravità del tremore.
Il punteggio TETRAS Performance dominante UL includeva gli item di TETRAS Performance 4 (inclusi i subitem a, b, c per 3 manovre), da 6 a 8 per l'arto superiore dominante.
Il punteggio di ogni singolo item variava da 0 a 4. Il punteggio di performance per l'arto superiore dominante variava da 0 a 24.
Punteggi più alti indicavano un tremore più grave.
Basale del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
Periodo di trattamento bilaterale: Variazione dal basale del Ciclo 2 alla Settimana 6 nel punteggio della sottoscala prestazionale TETRAS
Lasso di tempo: Basale del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
La scala TETRAS era una scala clinica validata per la valutazione della gravità del tremore essenziale.
La sottoscala prestazionale TETRAS è stata utilizzata dagli investigatori qualificati per valutare la gravità del tremore.
La sottoscala prestazionale TETRAS consisteva in 9 item: tremore della testa, del volto e della voce (item 1-3), tremore dell'arto superiore (UL) destro e sinistro (item 4) in tre compiti (tremore posturale con braccia protese in avanti, tremore posturale laterale "a battito d'ali", tremore cinetico), spirali di Archimede con entrambe le mani, scrittura a mano con la mano dominante per l'attività motoria e compito di approssimazione di punti con entrambe le mani (item 6-8), e tremore degli arti inferiori e tremore in posizione eretta (item 5 e 9).
Ogni item veniva valutato da 0 (nessun tremore) a 4 (tremore grave) con un punteggio prestazionale complessivo da 0 a 64, calcolato come somma degli item della sottoscala.
Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità del tremore.
Basale del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
Periodo di trattamento bilaterale: Variazione dal basale del Ciclo 2 alla settimana 6 nel punteggio TETRAS ADL UL
Lasso di tempo: Inizio del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
La sottoscala ADL del TETRAS era un altro componente del TETRAS. La sottoscala ADL del TETRAS è stata completata dai soggetti dello studio attraverso una procedura di intervista per valutare l'impatto del tremore sulle attività della vita quotidiana. Il punteggio ADL UL del TETRAS era la somma di otto item ADL sul tremore degli arti superiori (item 2-9). Gli item sono stati valutati su una scala di risposta a 5 punti, ciascuno variante da 0 (stato/impatto normale) a 4 (stato/impatto grave). Il punteggio ADL UL variava da 0 a 32. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità del tremore.
Inizio del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
Periodo di trattamento bilaterale: variazione dal basale del ciclo 2 alla settimana 6 nel punteggio dell'impatto funzionale TETRAS ADL
Lasso di tempo: Baseline del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
Il punteggio di impatto funzionale delle ADL TETRAS era la somma dei seguenti tre elementi ADL: compromissione occupazionale (elemento 10), disabilità generale (elemento 11) e impatto sociale (elemento 12) del tremore essenziale. Gli elementi sono valutati su una scala di risposta a 5 punti ciascuno che va da 0 (stato/impatto normale) a 4 (stato/impatto grave). Il punteggio di impatto funzionale delle ADL variava da 0 a 12. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità del tremore.
Baseline del Ciclo 2 fino alla Settimana 6 (durata del ciclo = 12 settimane)
Percentuale di soggetti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento correlato al trattamento (TEAEs)
Lasso di tempo: Periodo di trattamento unilaterale: Dalla prima iniezione nel periodo di trattamento unilaterale fino alla re-iniezione nel periodo di trattamento bilaterale (Settimana 24); Periodo di trattamento bilaterale: Dalla re-iniezione nel periodo di trattamento bilaterale alla Settimana 24 fino al termine dello studio (Settimana 36)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi occorrenza medica sfavorevole in un soggetto a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico. Gli EAET del periodo di trattamento unilaterale (Ciclo 1) = EA dalla prima iniezione fino all'iniezione nel periodo di trattamento bilaterale (Settimana 24). Gli EAET del periodo di trattamento bilaterale (Ciclo 2) = EA dall'iniezione nel periodo di trattamento bilaterale fino alla fine dello studio (Settimana 36).
Periodo di trattamento unilaterale: Dalla prima iniezione nel periodo di trattamento unilaterale fino alla re-iniezione nel periodo di trattamento bilaterale (Settimana 24); Periodo di trattamento bilaterale: Dalla re-iniezione nel periodo di trattamento bilaterale alla Settimana 24 fino al termine dello studio (Settimana 36)
Unilateral Treatment Period: Subject's Global Impression of Change Scale (GICS) Score of Motor-dominant UL at Week 6
Lasso di tempo: Week 6
The GICS was used to evaluate overall clinical impression of change after treatment by the subject. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6
Unilateral Treatment Period: Investigator's GICS Score of Motor-dominant UL at Week 6
Lasso di tempo: Week 6
The GICS was used to evaluate the overall clinical impression of change after treatment by the investigator. The response option was a common 9-point Likert scale ranged from -4 to +4, with the following values: +4 (very much improved); +3 (much improved); +2 (improved); +1 (minimally improved); 0 (no change); -1 (minimally worse); -2 (worse); -3 (much worse); -4 (very much worse). A higher score indicated improvements.
Week 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merz Pharmaceuticals GmbH

Investigatori

  • Direttore dello studio: Merz Medical Expert, Merz Pharmaceuticals GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 febbraio 2021

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • M602011069
  • 2021-001988-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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