ETMR One: Mezinárodní registr a výzkumná platforma pro děti s embryonálním nádorem s vícevrstvými růžicemi
Tento výzkum se provádí s cílem zjistit více informací o mozkovém nádoru zvaném Embryonal Tumor with Multilayer Roseettes (ETMR) shromažďováním lékařských informací od dětí, které mají toto onemocnění.
Účelem této výzkumné studie je vytvořit a udržovat výzkumnou databázi pro pacienty s ETMR. Databáze bude obsahovat informace o četnosti výskytu, informace o pacientech, informace o nádorové tkáni a reakci na léčbu. To pomůže posunout naše chápání této vzácné nemoci.
Kromě toho bude tato studie zahrnovat získání údajů o přežití a vyhodnocení terapeutické odpovědi na odbornou konsenzuální terapii a získání nádorové tkáně pacienta.
Přehled studie
Postavení
Detailní popis
Všichni pacienti s ETMR jsou způsobilí k zařazení do registru bez ohledu na jejich stav onemocnění nebo plán léčby. Epidemiologická, klinická a molekulární data od každého pacienta budou získána po zařazení. Pacienti budou poté dlouhodobě sledováni, aby se získala data o klinických výsledcích. Ve snaze co nejlépe dosáhnout sekundárních cílů registru je výhodné, ale není to nutné, aby byli pacienti registrováni brzy po stanovení diagnózy, před zahájením jakékoli terapie zaměřené na nádor.
Tento protokol registru obsahuje doporučení pro konsenzuální terapii odvozená z lékařské literatury ETMR, vlastních zkušeností zkoušejících a klinických dat z jiných protokolů o nádorech mozku u kojenců. Doporučenou terapii tak nelze chápat jako výzkumnou, ale spíše jako konsensuální doporučení odvozené z dostupných dat. I když to není nařízeno, důrazně se doporučuje, aby pacienti zařazení do registru byli léčeni podle doporučené konsenzuální terapie, protože to usnadní prospektivní hodnocení pacientů s ETMR pomocí jednotného léčebného přístupu.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Derek Hanson, MD
- Telefonní číslo: 551-996-8437
- E-mail: Derek.Hanson@HMHN.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Kellie Daniel, BA
- Telefonní číslo: 551-996-3654
- E-mail: Kellie.Daniel@HMHN.org
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Nábor
- Hackensack University Medical Center
-
Kontakt:
- Kellie Daniel, BA
- Telefonní číslo: 551-996-3654
- E-mail: Kellie.Daniel@HMHN.org
-
Kontakt:
- Elana Smilow Smilow, MSN
- Telefonní číslo: 551-996-5673
- E-mail: elana.smilow@HMHN.org
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti jakéhokoli věku
- Pacienti musí mít buď histologicky potvrzený primární intrakraniální embryonální nádor CNS s vícevrstvými rozetami (podle dohody centrálního hodnocení nebo místního patologa NEBO
- Pacienti musí mít nádorovou tkáň, která má amplifikaci C19MC. Centrální kontrola se nevyžaduje (ale důrazně se doporučuje), pokud nádor pacienta nevykazuje amplifikaci C19MC.
- Pacienti mohou být zařazeni v okamžiku po diagnóze
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Jeden registr ETMR
Časové okno: 10 let
|
Vytvořit a udržovat komplexní registr obsahující epidemiologická, klinická a molekulární data pacientů s embryonálním nádorem s vícevrstvými rozetami.
|
10 let
|
|
Účinnost konsenzuální terapie na medián přežití bez příhody
Časové okno: 10 let
|
Zkoumat účinnost konsenzuálního režimu chemoterapie, vysokodávkované chemoterapie s autologní záchranou kmenových buněk a radioterapie (jak je indikováno) po maximální proveditelné chirurgické resekci u pacientů s nově diagnostikovanou ETMR, měřeno mediánem bez příhody a celkovým přežitím v roce srovnání s historickými kontrolami.
|
10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Picard D, Miller S, Hawkins CE, Bouffet E, Rogers HA, Chan TS, Kim SK, Ra YS, Fangusaro J, Korshunov A, Toledano H, Nakamura H, Hayden JT, Chan J, Lafay-Cousin L, Hu P, Fan X, Muraszko KM, Pomeroy SL, Lau CC, Ng HK, Jones C, Van Meter T, Clifford SC, Eberhart C, Gajjar A, Pfister SM, Grundy RG, Huang A. Markers of survival and metastatic potential in childhood CNS primitive neuro-ectodermal brain tumours: an integrative genomic analysis. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):838-48. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70257-7. Epub 2012 Jun 11.
- Korshunov A, Sturm D, Ryzhova M, Hovestadt V, Gessi M, Jones DT, Remke M, Northcott P, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Antonelli M, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Woehrer A, Zheludkova O, Kumirova E, Puget S, Taylor MD, Giangaspero F, Peter Collins V, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pietsch T, Pfister SM, Kool M. Embryonal tumor with abundant neuropil and true rosettes (ETANTR), ependymoblastoma, and medulloepithelioma share molecular similarity and comprise a single clinicopathological entity. Acta Neuropathol. 2014 Aug;128(2):279-89. doi: 10.1007/s00401-013-1228-0. Epub 2013 Dec 14.
- Korshunov A, Ryzhova M, Jones DT, Northcott PA, van Sluis P, Volckmann R, Koster J, Versteeg R, Cowdrey C, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Giangaspero F, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Collins VP, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pfister SM, Kool M. LIN28A immunoreactivity is a potent diagnostic marker of embryonal tumor with multilayered rosettes (ETMR). Acta Neuropathol. 2012 Dec;124(6):875-81. doi: 10.1007/s00401-012-1068-3. Epub 2012 Nov 16.
- Zhu H, Shyh-Chang N, Segre AV, Shinoda G, Shah SP, Einhorn WS, Takeuchi A, Engreitz JM, Hagan JP, Kharas MG, Urbach A, Thornton JE, Triboulet R, Gregory RI; DIAGRAM Consortium; MAGIC Investigators; Altshuler D, Daley GQ. The Lin28/let-7 axis regulates glucose metabolism. Cell. 2011 Sep 30;147(1):81-94. doi: 10.1016/j.cell.2011.08.033.
- Li M, Lee KF, Lu Y, Clarke I, Shih D, Eberhart C, Collins VP, Van Meter T, Picard D, Zhou L, Boutros PC, Modena P, Liang ML, Scherer SW, Bouffet E, Rutka JT, Pomeroy SL, Lau CC, Taylor MD, Gajjar A, Dirks PB, Hawkins CE, Huang A. Frequent amplification of a chr19q13.41 microRNA polycistron in aggressive primitive neuroectodermal brain tumors. Cancer Cell. 2009 Dec 8;16(6):533-46. doi: 10.1016/j.ccr.2009.10.025.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Novotvary, neuroepiteliální
- Neuroektodermální nádory
- Novotvary, zárodečné buňky a embryonální
- Novotvary, nervová tkáň
- Novotvary nervového systému
- Novotvary centrálního nervového systému
- Neuroektodermální nádory, primitivní
Další identifikační čísla studie
- Pro2020-0391
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .