ETMR One: kansainvälinen rekisteri- ja tutkimusalusta lapsille, joilla on alkiokasvain monikerroksisilla ruusukeilla
Tämä tutkimus tehdään saadakseen lisätietoja aivokasvaimesta nimeltä Embryonal Tumor with Multilayer Rosettes (ETMR) keräämällä lääketieteellisiä tietoja lapsilta, joilla on tämä sairaus.
Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on luoda ja ylläpitää tutkimustietokantaa ETMR-potilaille. Tietokanta sisältää tietoa esiintymistiheydestä, potilastiedot, kasvainkudostiedot ja hoitovaste. Tämä auttaa ymmärtämään tätä harvinaista sairautta.
Lisäksi tähän tutkimukseen sisältyy selviytymistietojen hankkiminen ja terapeuttisen vasteen arviointi asiantuntijakonsensusterapiassa sekä potilaan kasvainkudoksen hankkiminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikki ETMR-potilaat ovat oikeutettuja sisällyttämään rekisteriin sairauden tilasta tai hoitosuunnitelmasta riippumatta. Epidemiologiset, kliiniset ja molekyylitiedot saadaan jokaisesta potilaasta ilmoittautumisen jälkeen. Potilaita seurataan sitten pituussuunnassa kliinisen tulostietojen saamiseksi. Rekisterin toissijaisten tavoitteiden saavuttamiseksi parhaalla mahdollisella tavalla on suositeltavaa, mutta ei pakollista, että potilaat rekisteröidään pian diagnoosin jälkeen ennen minkään kasvaimeen kohdistetun hoidon aloittamista.
Tämä rekisteriprotokolla sisältää suosituksia konsensushoitoon, jotka on johdettu ETMR-lääketieteellisestä kirjallisuudesta, tutkijoiden omasta kokemuksesta ja kliinisistä tiedoista muista pikkulasten aivokasvainprotokollista. Suositeltua hoitoa ei näin ollen voida pitää tutkimuksellisena, vaan pikemminkin konsensussuosituksena, joka on johdettu käytettävissä olevista tiedoista. Vaikka se ei ole pakollista, on erittäin suositeltavaa, että rekisteriin merkittyjä potilaita hoidetaan suositellun konsensushoidon mukaisesti, koska tämä helpottaa ETMR-potilaiden tulevaa arviointia käyttämällä yhtenäistä hoitomenetelmää.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Derek Hanson, MD
- Puhelinnumero: 551-996-8437
- Sähköposti: Derek.Hanson@HMHN.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Sherri Mayans, MSN
- Puhelinnumero: 551-996-2283
- Sähköposti: Sherri.Mayans@HMHN.org
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Rekrytointi
- Hackensack University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Sherri Mayans, MSN
- Puhelinnumero: 551-996-2283
- Sähköposti: Sherri.Mayans@HMHN.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Elana Smilow, MSN
- Puhelinnumero: 551-996-5673
- Sähköposti: Elana.Smilow@HMHN.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaiken ikäiset potilaat
- Potilailla on oltava joko histologisesti vahvistettu primaarinen kallonsisäinen keskushermoston alkion kasvain, jossa on monikerroksisia ruusukkeita (keskitarkastelun tai paikallisen patologin sovitulla tavalla TAI
- Potilailla on oltava kasvainkudosta, jossa on C19MC-monistumista. Keskitettyä tarkistusta ei vaadita (mutta se on erittäin suositeltavaa), jos potilaan kasvain ei osoita C19MC-amplifikaatiota.
- Potilaat voidaan ottaa mukaan diagnoosin jälkeen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ETMR One -rekisteri
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Luoda ja ylläpitää kattavaa rekisteriä, joka sisältää epidemiologiset, kliiniset ja molekyylitiedot potilaista, joilla on monikerroksisia ruusukkeita.
|
10 vuotta
|
|
Konsensushoidon tehokkuus tapahtumattoman eloonjäämisen mediaaniin
Aikaikkuna: 10 vuotta
|
Selvitetään kemoterapian, suuriannoksisen kemoterapian ja autologisten kantasolujen pelastuksen sekä sädehoidon (tarkoituksen mukaan) tehokkuuden maksimaalisen mahdollisen kirurgisen resektion jälkeen potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu ETMR mitattuna tapahtumien vapaan ja kokonaiseloonjäämisen mediaanilla vertailu historiallisiin kontrolleihin.
|
10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Picard D, Miller S, Hawkins CE, Bouffet E, Rogers HA, Chan TS, Kim SK, Ra YS, Fangusaro J, Korshunov A, Toledano H, Nakamura H, Hayden JT, Chan J, Lafay-Cousin L, Hu P, Fan X, Muraszko KM, Pomeroy SL, Lau CC, Ng HK, Jones C, Van Meter T, Clifford SC, Eberhart C, Gajjar A, Pfister SM, Grundy RG, Huang A. Markers of survival and metastatic potential in childhood CNS primitive neuro-ectodermal brain tumours: an integrative genomic analysis. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):838-48. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70257-7. Epub 2012 Jun 11.
- Korshunov A, Sturm D, Ryzhova M, Hovestadt V, Gessi M, Jones DT, Remke M, Northcott P, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Antonelli M, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Woehrer A, Zheludkova O, Kumirova E, Puget S, Taylor MD, Giangaspero F, Peter Collins V, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pietsch T, Pfister SM, Kool M. Embryonal tumor with abundant neuropil and true rosettes (ETANTR), ependymoblastoma, and medulloepithelioma share molecular similarity and comprise a single clinicopathological entity. Acta Neuropathol. 2014 Aug;128(2):279-89. doi: 10.1007/s00401-013-1228-0. Epub 2013 Dec 14.
- Korshunov A, Ryzhova M, Jones DT, Northcott PA, van Sluis P, Volckmann R, Koster J, Versteeg R, Cowdrey C, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Giangaspero F, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Collins VP, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pfister SM, Kool M. LIN28A immunoreactivity is a potent diagnostic marker of embryonal tumor with multilayered rosettes (ETMR). Acta Neuropathol. 2012 Dec;124(6):875-81. doi: 10.1007/s00401-012-1068-3. Epub 2012 Nov 16.
- Li M, Lee KF, Lu Y, Clarke I, Shih D, Eberhart C, Collins VP, Van Meter T, Picard D, Zhou L, Boutros PC, Modena P, Liang ML, Scherer SW, Bouffet E, Rutka JT, Pomeroy SL, Lau CC, Taylor MD, Gajjar A, Dirks PB, Hawkins CE, Huang A. Frequent amplification of a chr19q13.41 microRNA polycistron in aggressive primitive neuroectodermal brain tumors. Cancer Cell. 2009 Dec 8;16(6):533-46. doi: 10.1016/j.ccr.2009.10.025. Erratum In: Cancer Cell. 2010 Apr 13;17(4):413.
- Zhu H, Shyh-Chang N, Segre AV, Shinoda G, Shah SP, Einhorn WS, Takeuchi A, Engreitz JM, Hagan JP, Kharas MG, Urbach A, Thornton JE, Triboulet R, Gregory RI; DIAGRAM Consortium; MAGIC Investigators; Altshuler D, Daley GQ. The Lin28/let-7 axis regulates glucose metabolism. Cell. 2011 Sep 30;147(1):81-94. doi: 10.1016/j.cell.2011.08.033.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro2020-0391
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .