ETMR One: een internationaal registratie- en onderzoeksplatform voor kinderen met embryonale tumoren met meerlagige rozetten
Dit onderzoek wordt gedaan om meer informatie te vinden over een hersentumor genaamd Embryonal Tumor with Multilayer Rosettes (ETMR) door medische informatie te verzamelen van kinderen die deze ziekte hebben.
Het doel van dit onderzoek is het creëren en onderhouden van een onderzoeksdatabase voor patiënten met ETMR. De database zal informatie bevatten over het aantal gevallen, informatie over de patiënt, informatie over tumorweefsel en de respons op de behandeling. Dit zal ons begrip van deze zeldzame ziekte helpen vergroten.
Bovendien omvat deze studie het verkrijgen van overlevingsgegevens en het evalueren van de therapeutische respons op consensustherapie door experts, en het verkrijgen van tumorweefsel van de patiënt.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Alle patiënten met ETMR komen in aanmerking voor opname in het register, ongeacht hun ziektestatus of behandelplan. Epidemiologische, klinische en moleculaire gegevens van elke patiënt zullen na inschrijving worden verkregen. Patiënten zullen dan longitudinaal worden gevolgd om gegevens over klinische resultaten te verkrijgen. In een poging om de secundaire doelstellingen van het register zo goed mogelijk te bereiken, verdient het de voorkeur, maar is het niet vereist, dat patiënten kort na hun diagnose worden geregistreerd, voorafgaand aan de start van een tumorgerichte therapie.
Dit registerprotocol bevat aanbevelingen voor een consensustherapie die is afgeleid van de medische literatuur van ETMR, de eigen ervaring van de onderzoekers en klinische gegevens van andere protocollen voor hersentumoren bij zuigelingen. De aanbevolen therapie kan dus niet worden beschouwd als een onderzoek, maar eerder als een consensusaanbeveling die is afgeleid van beschikbare gegevens. Hoewel dit niet verplicht is, wordt het ten zeerste aanbevolen dat patiënten die in het register zijn opgenomen, worden behandeld volgens de aanbevolen consensustherapie, aangezien dit de prospectieve evaluatie van ETMR-patiënten met een uniforme behandelaanpak zal vergemakkelijken.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Derek Hanson, MD
- Telefoonnummer: 551-996-8437
- E-mail: Derek.Hanson@HMHN.org
Studie Contact Back-up
- Naam: Sherri Mayans, MSN
- Telefoonnummer: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
Studie Locaties
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Werving
- Hackensack University Medical Center
-
Contact:
- Sherri Mayans, MSN
- Telefoonnummer: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
-
Contact:
- Elana Smilow, MSN
- Telefoonnummer: 551-996-5673
- E-mail: Elana.Smilow@HMHN.org
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van elke leeftijd
- Patiënten moeten ofwel een histologisch bevestigde primaire intracraniale CZS-embryonale tumor met meerlagige rozetten hebben (zoals overeengekomen door centrale review of lokale patholoog OF
- Patiënten moeten tumorweefsel hebben met C19MC-amplificatie. Centrale beoordeling is niet vereist (maar wordt sterk aanbevolen) als de tumor van de patiënt geen C19MC-amplificatie vertoont.
- Patiënten kunnen worden ingeschreven op het moment na de diagnose
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
ETMR One-register
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Het creëren en onderhouden van een uitgebreid register met de epidemiologische, klinische en moleculaire gegevens van patiënten met een embryonale tumor met meerlagige rozetten.
|
10 jaar
|
|
Werkzaamheid van consensustherapie op mediane gebeurtenisvrije overleving
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Om de werkzaamheid te onderzoeken van het consensusregime van chemotherapie, hooggedoseerde chemotherapie met autologe stamcelredding en radiotherapie (zoals geïndiceerd) na maximaal haalbare chirurgische resectie voor patiënten met nieuw gediagnosticeerde ETMR, gemeten als mediane voorvalvrije en totale overleving in vergelijking met historische controles.
|
10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Picard D, Miller S, Hawkins CE, Bouffet E, Rogers HA, Chan TS, Kim SK, Ra YS, Fangusaro J, Korshunov A, Toledano H, Nakamura H, Hayden JT, Chan J, Lafay-Cousin L, Hu P, Fan X, Muraszko KM, Pomeroy SL, Lau CC, Ng HK, Jones C, Van Meter T, Clifford SC, Eberhart C, Gajjar A, Pfister SM, Grundy RG, Huang A. Markers of survival and metastatic potential in childhood CNS primitive neuro-ectodermal brain tumours: an integrative genomic analysis. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):838-48. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70257-7. Epub 2012 Jun 11.
- Korshunov A, Sturm D, Ryzhova M, Hovestadt V, Gessi M, Jones DT, Remke M, Northcott P, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Antonelli M, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Woehrer A, Zheludkova O, Kumirova E, Puget S, Taylor MD, Giangaspero F, Peter Collins V, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pietsch T, Pfister SM, Kool M. Embryonal tumor with abundant neuropil and true rosettes (ETANTR), ependymoblastoma, and medulloepithelioma share molecular similarity and comprise a single clinicopathological entity. Acta Neuropathol. 2014 Aug;128(2):279-89. doi: 10.1007/s00401-013-1228-0. Epub 2013 Dec 14.
- Korshunov A, Ryzhova M, Jones DT, Northcott PA, van Sluis P, Volckmann R, Koster J, Versteeg R, Cowdrey C, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Giangaspero F, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Collins VP, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pfister SM, Kool M. LIN28A immunoreactivity is a potent diagnostic marker of embryonal tumor with multilayered rosettes (ETMR). Acta Neuropathol. 2012 Dec;124(6):875-81. doi: 10.1007/s00401-012-1068-3. Epub 2012 Nov 16.
- Li M, Lee KF, Lu Y, Clarke I, Shih D, Eberhart C, Collins VP, Van Meter T, Picard D, Zhou L, Boutros PC, Modena P, Liang ML, Scherer SW, Bouffet E, Rutka JT, Pomeroy SL, Lau CC, Taylor MD, Gajjar A, Dirks PB, Hawkins CE, Huang A. Frequent amplification of a chr19q13.41 microRNA polycistron in aggressive primitive neuroectodermal brain tumors. Cancer Cell. 2009 Dec 8;16(6):533-46. doi: 10.1016/j.ccr.2009.10.025. Erratum In: Cancer Cell. 2010 Apr 13;17(4):413.
- Zhu H, Shyh-Chang N, Segre AV, Shinoda G, Shah SP, Einhorn WS, Takeuchi A, Engreitz JM, Hagan JP, Kharas MG, Urbach A, Thornton JE, Triboulet R, Gregory RI; DIAGRAM Consortium; MAGIC Investigators; Altshuler D, Daley GQ. The Lin28/let-7 axis regulates glucose metabolism. Cell. 2011 Sep 30;147(1):81-94. doi: 10.1016/j.cell.2011.08.033.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro2020-0391
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .