ETMR One: En internationell register- och forskningsplattform för barn med embryonal tumör med flerskiktsrosetter

Alla patienter med ETMR är kvalificerade för inkludering i registret, oavsett deras sjukdomsstatus eller behandlingsplan. Epidemiologiska, kliniska och molekylära data från varje patient kommer att erhållas efter inskrivningen. Patienterna kommer sedan att följas longitudinellt för att få kliniska resultatdata. I ett försök att på bästa sätt uppnå registrets sekundära mål är det att föredra, men inte nödvändigt, att patienter registreras kort efter diagnosen, innan någon tumörriktad behandling påbörjas.

Detta registerprotokoll innehåller rekommendationer för en konsensusterapi härledd från ETMR medicinsk litteratur, utredarnas egen erfarenhet och kliniska data från andra hjärntumörprotokoll för spädbarn. Den rekommenderade behandlingen kan därför inte ses som en undersökning, utan snarare som en konsensusrekommendation härledd från tillgängliga data. Även om det inte är obligatoriskt, uppmuntras det starkt att patienter som är inskrivna i registret behandlas enligt den rekommenderade konsensusterapin, eftersom detta kommer att underlätta den framtida utvärderingen av ETMR-patienter med en enhetlig behandlingsmetod.