ETMR One:具有多层玫瑰花结的胚胎性肿瘤儿童的国际登记和研究平台
2024年3月12日 更新者:Hackensack Meridian Health
正在进行这项研究,以通过收集患有这种疾病的儿童的医疗信息来了解有关称为多层玫瑰花结胚胎瘤 (ETMR) 的脑瘤的更多信息。
本研究的目的是为 ETMR 患者创建和维护研究数据库。 该数据库将包括有关发生率、患者信息、肿瘤组织信息和治疗反应的信息。 这将有助于增进我们对这种罕见疾病的了解。
此外,这项研究将包括获取生存数据和评估对专家共识治疗的治疗反应,以及获取患者肿瘤组织。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
所有 ETMR 患者都有资格纳入登记,无论他们的疾病状态或治疗计划如何。 入组后将获得每位患者的流行病学、临床和分子学数据。 然后将纵向跟踪患者以获得临床结果数据。 为了最好地实现登记的次要目标,最好(但不是必须)让患者在诊断后尽快登记,然后再开始任何针对肿瘤的治疗。
该注册协议包含来自 ETMR 医学文献、研究人员自身经验和其他婴儿脑肿瘤协议的临床数据的共识治疗建议。 因此,推荐的治疗不能被视为研究性的,而是来自现有数据的共识建议。 虽然不是强制性的,但强烈鼓励登记注册的患者根据推荐的共识治疗进行治疗,因为这将有助于使用统一治疗方法对 ETMR 患者进行前瞻性评估。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Derek Hanson, MD
- 电话号码:551-996-8437
- 邮箱:Derek.Hanson@HMHN.org
研究联系人备份
- 姓名:Sherri Mayans, MSN
- 电话号码:551-996-2283
- 邮箱:Sherri.Mayans@HMHN.org
学习地点
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、美国、07601
- 招聘中
- Hackensack University Medical Center
-
接触:
- Sherri Mayans, MSN
- 电话号码:551-996-2283
- 邮箱:Sherri.Mayans@HMHN.org
-
接触:
- Elana Smilow, MSN
- 电话号码:551-996-5673
- 邮箱:Elana.Smilow@HMHN.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
该登记将包括任何年龄的患者群体,这些患者具有经组织学证实的原发性颅内 CNS 胚胎肿瘤,具有多层玫瑰花结或具有 C19MC 扩增的肿瘤组织。
患者可在诊断后的任何时候入组。
为了最好地实现登记的次要目标,最好(但不是必须)让患者在诊断后尽快登记,然后再开始任何针对肿瘤的治疗。
可以登记已故患者以帮助收集历史数据。
描述
纳入标准:
- 任何年龄的患者
- 患者必须患有经组织学证实的原发性颅内中枢神经系统胚胎性肿瘤,伴有多层玫瑰花结(经中央审查或当地病理学家同意,或
- 患者必须具有具有 C19MC 扩增的肿瘤组织。 如果患者的肿瘤未显示 C19MC 扩增,则不需要(但强烈建议)中央审查。
- 患者可在诊断后入组
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 观测模型:队列
- 时间观点:预期
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
ETMR 统一注册
大体时间:10年
|
创建和维护包含多层玫瑰花结胚胎性肿瘤患者的流行病学、临床和分子数据的综合登记。
|
10年
|
共识治疗对中位无事件生存期的疗效
大体时间:10年
|
研究最大可行手术切除后化疗、大剂量化疗联合自体干细胞拯救和放疗(如有指征)的共识方案对新诊断 ETMR 患者的疗效,以中位无事件生存期和总生存期衡量与历史对照的比较。
|
10年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员:Derek Hanson, MD、Hackensack Meridian Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Picard D, Miller S, Hawkins CE, Bouffet E, Rogers HA, Chan TS, Kim SK, Ra YS, Fangusaro J, Korshunov A, Toledano H, Nakamura H, Hayden JT, Chan J, Lafay-Cousin L, Hu P, Fan X, Muraszko KM, Pomeroy SL, Lau CC, Ng HK, Jones C, Van Meter T, Clifford SC, Eberhart C, Gajjar A, Pfister SM, Grundy RG, Huang A. Markers of survival and metastatic potential in childhood CNS primitive neuro-ectodermal brain tumours: an integrative genomic analysis. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):838-48. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70257-7. Epub 2012 Jun 11.
- Korshunov A, Sturm D, Ryzhova M, Hovestadt V, Gessi M, Jones DT, Remke M, Northcott P, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Antonelli M, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Woehrer A, Zheludkova O, Kumirova E, Puget S, Taylor MD, Giangaspero F, Peter Collins V, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pietsch T, Pfister SM, Kool M. Embryonal tumor with abundant neuropil and true rosettes (ETANTR), ependymoblastoma, and medulloepithelioma share molecular similarity and comprise a single clinicopathological entity. Acta Neuropathol. 2014 Aug;128(2):279-89. doi: 10.1007/s00401-013-1228-0. Epub 2013 Dec 14.
- Korshunov A, Ryzhova M, Jones DT, Northcott PA, van Sluis P, Volckmann R, Koster J, Versteeg R, Cowdrey C, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Giangaspero F, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Collins VP, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pfister SM, Kool M. LIN28A immunoreactivity is a potent diagnostic marker of embryonal tumor with multilayered rosettes (ETMR). Acta Neuropathol. 2012 Dec;124(6):875-81. doi: 10.1007/s00401-012-1068-3. Epub 2012 Nov 16.
- Li M, Lee KF, Lu Y, Clarke I, Shih D, Eberhart C, Collins VP, Van Meter T, Picard D, Zhou L, Boutros PC, Modena P, Liang ML, Scherer SW, Bouffet E, Rutka JT, Pomeroy SL, Lau CC, Taylor MD, Gajjar A, Dirks PB, Hawkins CE, Huang A. Frequent amplification of a chr19q13.41 microRNA polycistron in aggressive primitive neuroectodermal brain tumors. Cancer Cell. 2009 Dec 8;16(6):533-46. doi: 10.1016/j.ccr.2009.10.025. Erratum In: Cancer Cell. 2010 Apr 13;17(4):413.
- Zhu H, Shyh-Chang N, Segre AV, Shinoda G, Shah SP, Einhorn WS, Takeuchi A, Engreitz JM, Hagan JP, Kharas MG, Urbach A, Thornton JE, Triboulet R, Gregory RI; DIAGRAM Consortium; MAGIC Investigators; Altshuler D, Daley GQ. The Lin28/let-7 axis regulates glucose metabolism. Cell. 2011 Sep 30;147(1):81-94. doi: 10.1016/j.cell.2011.08.033.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月12日
初级完成 (估计的)
2030年7月12日
研究完成 (估计的)
2030年7月12日
研究注册日期
首次提交
2021年3月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月9日
首次发布 (实际的)
2021年3月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月12日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.