- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04794686
ETMR One : un registre international et une plate-forme de recherche pour les enfants atteints de tumeur embryonnaire avec rosettes multicouches
Cette recherche est en cours pour obtenir plus d'informations sur une tumeur cérébrale appelée tumeur embryonnaire avec rosettes multicouches (ETMR) en collectant des informations médicales auprès d'enfants atteints de cette maladie.
Le but de cette étude de recherche est de créer et de maintenir une base de données de recherche pour les patients atteints d'ETMR. La base de données comprendra des informations sur les taux d'occurrence, des informations sur les patients, des informations sur les tissus tumoraux et la réponse au traitement. Cela contribuera à faire progresser notre compréhension de cette maladie rare.
En outre, cette étude comprendra l'obtention de données de survie et l'évaluation de la réponse thérapeutique à la thérapie par consensus d'experts, ainsi que l'obtention de tissus tumoraux de patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Tous les patients atteints d'ETMR peuvent être inclus dans le registre, quel que soit leur état pathologique ou leur plan de traitement. Les données épidémiologiques, cliniques et moléculaires de chaque patient seront obtenues après l'inscription. Les patients seront ensuite suivis longitudinalement pour obtenir des données sur les résultats cliniques. Afin d'atteindre au mieux les objectifs secondaires du registre, il est préférable, mais pas obligatoire, que les patients soient enregistrés peu de temps après leur diagnostic, avant le début de tout traitement dirigé contre la tumeur.
Ce protocole de registre contient des recommandations pour une thérapie consensuelle dérivées de la littérature médicale ETMR, de la propre expérience des chercheurs et des données cliniques d'autres protocoles de tumeurs cérébrales infantiles. La thérapie recommandée ne peut donc pas être considérée comme expérimentale, mais plutôt comme une recommandation consensuelle dérivée des données disponibles. Bien que cela ne soit pas obligatoire, il est fortement recommandé que les patients inscrits au registre soient traités selon la thérapie consensuelle recommandée, car cela facilitera l'évaluation prospective des patients ETMR en utilisant une approche de traitement uniforme.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Derek Hanson, MD
- Numéro de téléphone: 551-996-8437
- E-mail: Derek.Hanson@HMHN.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Sherri Mayans, MSN
- Numéro de téléphone: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
Lieux d'étude
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Recrutement
- Hackensack University Medical Center
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Contact:
- Sherri Mayans, MSN
- Numéro de téléphone: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
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Contact:
- Elana Smilow, MSN
- Numéro de téléphone: 551-996-5673
- E-mail: Elana.Smilow@HMHN.org
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients de tout âge
- Les patients doivent avoir soit une tumeur embryonnaire intracrânienne primaire du SNC confirmée histologiquement avec des rosettes multicouches (comme convenu par l'examen central ou le pathologiste local OU
- Les patients doivent avoir un tissu tumoral qui possède une amplification C19MC. L'examen central n'est pas nécessaire (mais est fortement recommandé) si la tumeur du patient ne présente pas d'amplification C19MC.
- Les patients peuvent être inscrits au moment suivant le diagnostic
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Registre ETMR One
Délai: 10 années
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Créer et maintenir un registre complet contenant les données épidémiologiques, cliniques et moléculaires des patients atteints d'une tumeur embryonnaire avec des rosettes multicouches.
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10 années
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Efficacité de la thérapie consensuelle sur la survie médiane sans événement
Délai: 10 années
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Étudier l'efficacité du schéma consensuel de chimiothérapie, de chimiothérapie à haute dose avec sauvetage de cellules souches autologues et de radiothérapie (selon les indications) après une résection chirurgicale maximale réalisable pour les patients atteints d'ETMR nouvellement diagnostiquée, telle que mesurée par la survie médiane sans événement et globale dans comparaison avec les contrôles historiques.
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10 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Publications et liens utiles
Publications générales
- Picard D, Miller S, Hawkins CE, Bouffet E, Rogers HA, Chan TS, Kim SK, Ra YS, Fangusaro J, Korshunov A, Toledano H, Nakamura H, Hayden JT, Chan J, Lafay-Cousin L, Hu P, Fan X, Muraszko KM, Pomeroy SL, Lau CC, Ng HK, Jones C, Van Meter T, Clifford SC, Eberhart C, Gajjar A, Pfister SM, Grundy RG, Huang A. Markers of survival and metastatic potential in childhood CNS primitive neuro-ectodermal brain tumours: an integrative genomic analysis. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):838-48. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70257-7. Epub 2012 Jun 11.
- Korshunov A, Sturm D, Ryzhova M, Hovestadt V, Gessi M, Jones DT, Remke M, Northcott P, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Antonelli M, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Woehrer A, Zheludkova O, Kumirova E, Puget S, Taylor MD, Giangaspero F, Peter Collins V, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pietsch T, Pfister SM, Kool M. Embryonal tumor with abundant neuropil and true rosettes (ETANTR), ependymoblastoma, and medulloepithelioma share molecular similarity and comprise a single clinicopathological entity. Acta Neuropathol. 2014 Aug;128(2):279-89. doi: 10.1007/s00401-013-1228-0. Epub 2013 Dec 14.
- Korshunov A, Ryzhova M, Jones DT, Northcott PA, van Sluis P, Volckmann R, Koster J, Versteeg R, Cowdrey C, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Giangaspero F, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Collins VP, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pfister SM, Kool M. LIN28A immunoreactivity is a potent diagnostic marker of embryonal tumor with multilayered rosettes (ETMR). Acta Neuropathol. 2012 Dec;124(6):875-81. doi: 10.1007/s00401-012-1068-3. Epub 2012 Nov 16.
- Li M, Lee KF, Lu Y, Clarke I, Shih D, Eberhart C, Collins VP, Van Meter T, Picard D, Zhou L, Boutros PC, Modena P, Liang ML, Scherer SW, Bouffet E, Rutka JT, Pomeroy SL, Lau CC, Taylor MD, Gajjar A, Dirks PB, Hawkins CE, Huang A. Frequent amplification of a chr19q13.41 microRNA polycistron in aggressive primitive neuroectodermal brain tumors. Cancer Cell. 2009 Dec 8;16(6):533-46. doi: 10.1016/j.ccr.2009.10.025. Erratum In: Cancer Cell. 2010 Apr 13;17(4):413.
- Zhu H, Shyh-Chang N, Segre AV, Shinoda G, Shah SP, Einhorn WS, Takeuchi A, Engreitz JM, Hagan JP, Kharas MG, Urbach A, Thornton JE, Triboulet R, Gregory RI; DIAGRAM Consortium; MAGIC Investigators; Altshuler D, Daley GQ. The Lin28/let-7 axis regulates glucose metabolism. Cell. 2011 Sep 30;147(1):81-94. doi: 10.1016/j.cell.2011.08.033.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro2020-0391
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
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