ETMR One: Międzynarodowa platforma rejestracyjna i badawcza dla dzieci z guzem zarodka z wielowarstwowymi rozetami
Badania te są prowadzone w celu uzyskania dodatkowych informacji na temat guza mózgu zwanego guzem zarodkowym z wielowarstwowymi rozetami (ETMR) poprzez zbieranie informacji medycznych od dzieci cierpiących na tę chorobę.
Celem tego badania jest stworzenie i utrzymanie bazy danych badań dla pacjentów z ETMR. Baza danych będzie zawierać informacje o częstości występowania, informacje o pacjencie, informacje o tkance nowotworowej i odpowiedzi na leczenie. Pomoże to pogłębić naszą wiedzę na temat tej rzadkiej choroby.
Ponadto badanie to obejmie uzyskanie danych dotyczących przeżycia i ocenę odpowiedzi terapeutycznej na terapię opartą na konsensusie ekspertów oraz pobranie tkanki nowotworowej pacjenta.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Wszyscy pacjenci z ETMR kwalifikują się do włączenia do rejestru, niezależnie od statusu choroby lub planu leczenia. Dane epidemiologiczne, kliniczne i molekularne od każdego pacjenta zostaną uzyskane po rejestracji. Pacjenci będą następnie obserwowani wzdłużnie w celu uzyskania danych dotyczących wyników klinicznych. Aby jak najlepiej osiągnąć drugorzędne cele rejestru, zaleca się, ale nie jest to wymagane, aby pacjenci byli rejestrowani wkrótce po postawieniu diagnozy, przed rozpoczęciem jakiejkolwiek terapii ukierunkowanej na nowotwór.
Ten protokół rejestru zawiera zalecenia dotyczące konsensusu terapeutycznego, pochodzące z literatury medycznej ETMR, własnego doświadczenia badaczy i danych klinicznych z innych protokołów dotyczących guzów mózgu u niemowląt. Zalecanej terapii nie można zatem postrzegać jako eksperymentalnej, ale raczej jako rekomendację konsensusu opartą na dostępnych danych. Chociaż nie jest to obowiązkowe, zdecydowanie zaleca się, aby pacjenci wpisani do rejestru byli leczeni zgodnie z zalecaną konsensusową terapią, ponieważ ułatwi to prospektywną ocenę pacjentów z ETMR przy użyciu jednolitego podejścia do leczenia.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Derek Hanson, MD
- Numer telefonu: 551-996-8437
- E-mail: Derek.Hanson@HMHN.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Sherri Mayans, MSN
- Numer telefonu: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Rekrutacyjny
- Hackensack University Medical Center
-
Kontakt:
- Sherri Mayans, MSN
- Numer telefonu: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
-
Kontakt:
- Elana Smilow, MSN
- Numer telefonu: 551-996-5673
- E-mail: Elana.Smilow@HMHN.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w każdym wieku
- Pacjenci muszą mieć histologicznie potwierdzonego pierwotnego wewnątrzczaszkowego guza zarodkowego OUN z wielowarstwowymi rozetami (zgodnie z ustaleniami centralnej oceny lub lokalnego patologa LUB
- Pacjenci muszą mieć tkankę nowotworową z amplifikacją C19MC. Centralny przegląd nie jest wymagany (ale jest zdecydowanie zalecany), jeśli guz pacjenta nie wykazuje amplifikacji C19MC.
- Pacjenci mogą być zapisani w momencie po postawieniu diagnozy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Jeden rejestr ETMR
Ramy czasowe: 10 lat
|
Stworzenie i prowadzenie obszernego rejestru zawierającego dane epidemiologiczne, kliniczne i molekularne pacjentów z guzem zarodka z wielowarstwowymi rozetami.
|
10 lat
|
|
Skuteczność terapii konsensusowej na medianę przeżycia wolnego od zdarzeń
Ramy czasowe: 10 lat
|
Aby zbadać skuteczność uzgodnionego schematu chemioterapii, chemioterapii wysokodawkowej z autologicznym ratowaniem komórek macierzystych i radioterapii (zgodnie ze wskazaniami) po maksymalnej możliwej resekcji chirurgicznej u pacjentów z nowo zdiagnozowanym ETMR, mierzoną medianą przeżycia wolnego od zdarzeń i przeżycia całkowitego w porównanie z kontrolami historycznymi.
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Picard D, Miller S, Hawkins CE, Bouffet E, Rogers HA, Chan TS, Kim SK, Ra YS, Fangusaro J, Korshunov A, Toledano H, Nakamura H, Hayden JT, Chan J, Lafay-Cousin L, Hu P, Fan X, Muraszko KM, Pomeroy SL, Lau CC, Ng HK, Jones C, Van Meter T, Clifford SC, Eberhart C, Gajjar A, Pfister SM, Grundy RG, Huang A. Markers of survival and metastatic potential in childhood CNS primitive neuro-ectodermal brain tumours: an integrative genomic analysis. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):838-48. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70257-7. Epub 2012 Jun 11.
- Korshunov A, Sturm D, Ryzhova M, Hovestadt V, Gessi M, Jones DT, Remke M, Northcott P, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Antonelli M, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Woehrer A, Zheludkova O, Kumirova E, Puget S, Taylor MD, Giangaspero F, Peter Collins V, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pietsch T, Pfister SM, Kool M. Embryonal tumor with abundant neuropil and true rosettes (ETANTR), ependymoblastoma, and medulloepithelioma share molecular similarity and comprise a single clinicopathological entity. Acta Neuropathol. 2014 Aug;128(2):279-89. doi: 10.1007/s00401-013-1228-0. Epub 2013 Dec 14.
- Korshunov A, Ryzhova M, Jones DT, Northcott PA, van Sluis P, Volckmann R, Koster J, Versteeg R, Cowdrey C, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Giangaspero F, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Collins VP, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pfister SM, Kool M. LIN28A immunoreactivity is a potent diagnostic marker of embryonal tumor with multilayered rosettes (ETMR). Acta Neuropathol. 2012 Dec;124(6):875-81. doi: 10.1007/s00401-012-1068-3. Epub 2012 Nov 16.
- Li M, Lee KF, Lu Y, Clarke I, Shih D, Eberhart C, Collins VP, Van Meter T, Picard D, Zhou L, Boutros PC, Modena P, Liang ML, Scherer SW, Bouffet E, Rutka JT, Pomeroy SL, Lau CC, Taylor MD, Gajjar A, Dirks PB, Hawkins CE, Huang A. Frequent amplification of a chr19q13.41 microRNA polycistron in aggressive primitive neuroectodermal brain tumors. Cancer Cell. 2009 Dec 8;16(6):533-46. doi: 10.1016/j.ccr.2009.10.025. Erratum In: Cancer Cell. 2010 Apr 13;17(4):413.
- Zhu H, Shyh-Chang N, Segre AV, Shinoda G, Shah SP, Einhorn WS, Takeuchi A, Engreitz JM, Hagan JP, Kharas MG, Urbach A, Thornton JE, Triboulet R, Gregory RI; DIAGRAM Consortium; MAGIC Investigators; Altshuler D, Daley GQ. The Lin28/let-7 axis regulates glucose metabolism. Cell. 2011 Sep 30;147(1):81-94. doi: 10.1016/j.cell.2011.08.033.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro2020-0391
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .