ETMR One: Uma plataforma internacional de registro e pesquisa para crianças com tumor embrionário com rosetas multicamadas
Esta pesquisa está sendo feita para obter mais informações sobre um tumor cerebral chamado Tumor Embrionário com Rosetas Multicamadas (ETMR), coletando informações médicas de crianças que têm essa doença.
O objetivo deste estudo de pesquisa é criar e manter um banco de dados de pesquisa para pacientes com ETMR. O banco de dados incluirá informações sobre taxas de ocorrência, informações sobre pacientes, informações sobre tecidos tumorais e resposta ao tratamento. Isso ajudará a melhorar nossa compreensão dessa doença rara.
Além disso, este estudo incluirá a obtenção de dados de sobrevivência e a avaliação da resposta terapêutica à terapia de consenso de especialistas e a aquisição de tecido tumoral do paciente.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Todos os pacientes com ETMR são elegíveis para inclusão no registro, independentemente do estado da doença ou plano de tratamento. Dados epidemiológicos, clínicos e moleculares de cada paciente serão obtidos após a inscrição. Os pacientes serão então acompanhados longitudinalmente para obter dados de resultados clínicos. Em um esforço para melhor atingir os objetivos secundários do registro, é preferível, mas não obrigatório, que os pacientes sejam registrados logo após o diagnóstico, antes do início de qualquer terapia dirigida ao tumor.
Este protocolo de registro contém recomendações para uma terapia de consenso derivada da literatura médica ETMR, da própria experiência dos investigadores e de dados clínicos de outros protocolos de tumor cerebral infantil. A terapia recomendada não pode, portanto, ser vista como experimental, mas sim como uma recomendação de consenso derivada dos dados disponíveis. Embora não seja obrigatório, é fortemente encorajado que os pacientes inscritos no registro sejam tratados de acordo com a terapia de consenso recomendada, pois isso facilitará a avaliação prospectiva de pacientes com ETMR usando uma abordagem de tratamento uniforme.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Derek Hanson, MD
- Número de telefone: 551-996-8437
- E-mail: Derek.Hanson@HMHN.org
Estude backup de contato
- Nome: Sherri Mayans, MSN
- Número de telefone: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
Locais de estudo
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Recrutamento
- Hackensack University Medical Center
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Contato:
- Sherri Mayans, MSN
- Número de telefone: 551-996-2283
- E-mail: Sherri.Mayans@HMHN.org
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Contato:
- Elana Smilow, MSN
- Número de telefone: 551-996-5673
- E-mail: Elana.Smilow@HMHN.org
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes de qualquer idade
- Os pacientes devem ter um tumor embrionário primário intracraniano do SNC confirmado histologicamente com rosetas multicamadas (conforme acordado pela revisão central ou patologista local OU
- Os pacientes devem ter tecido tumoral que possua amplificação C19MC. A revisão central não é necessária (mas é fortemente recomendada) se o tumor do paciente não demonstrar amplificação de C19MC.
- Os pacientes podem ser inscritos no ponto seguinte ao diagnóstico
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Registro Único ETMR
Prazo: 10 anos
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Criar e manter um registro abrangente contendo dados epidemiológicos, clínicos e moleculares de pacientes com tumor embrionário com rosetas multicamadas.
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10 anos
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Eficácia da terapia de consenso na sobrevida mediana livre de eventos
Prazo: 10 anos
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Investigar a eficácia do regime de consenso de quimioterapia, quimioterapia de alta dose com resgate de células-tronco autólogas e radioterapia (conforme indicado) após ressecção cirúrgica máxima viável para pacientes com ETMR recém-diagnosticada, conforme medido pela mediana livre de eventos e sobrevida global em comparação com controles históricos.
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Derek Hanson, MD, Hackensack Meridian Health
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Picard D, Miller S, Hawkins CE, Bouffet E, Rogers HA, Chan TS, Kim SK, Ra YS, Fangusaro J, Korshunov A, Toledano H, Nakamura H, Hayden JT, Chan J, Lafay-Cousin L, Hu P, Fan X, Muraszko KM, Pomeroy SL, Lau CC, Ng HK, Jones C, Van Meter T, Clifford SC, Eberhart C, Gajjar A, Pfister SM, Grundy RG, Huang A. Markers of survival and metastatic potential in childhood CNS primitive neuro-ectodermal brain tumours: an integrative genomic analysis. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):838-48. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70257-7. Epub 2012 Jun 11.
- Korshunov A, Sturm D, Ryzhova M, Hovestadt V, Gessi M, Jones DT, Remke M, Northcott P, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Antonelli M, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Woehrer A, Zheludkova O, Kumirova E, Puget S, Taylor MD, Giangaspero F, Peter Collins V, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pietsch T, Pfister SM, Kool M. Embryonal tumor with abundant neuropil and true rosettes (ETANTR), ependymoblastoma, and medulloepithelioma share molecular similarity and comprise a single clinicopathological entity. Acta Neuropathol. 2014 Aug;128(2):279-89. doi: 10.1007/s00401-013-1228-0. Epub 2013 Dec 14.
- Korshunov A, Ryzhova M, Jones DT, Northcott PA, van Sluis P, Volckmann R, Koster J, Versteeg R, Cowdrey C, Perry A, Picard D, Rosenblum M, Giangaspero F, Aronica E, Schuller U, Hasselblatt M, Collins VP, von Deimling A, Lichter P, Huang A, Pfister SM, Kool M. LIN28A immunoreactivity is a potent diagnostic marker of embryonal tumor with multilayered rosettes (ETMR). Acta Neuropathol. 2012 Dec;124(6):875-81. doi: 10.1007/s00401-012-1068-3. Epub 2012 Nov 16.
- Li M, Lee KF, Lu Y, Clarke I, Shih D, Eberhart C, Collins VP, Van Meter T, Picard D, Zhou L, Boutros PC, Modena P, Liang ML, Scherer SW, Bouffet E, Rutka JT, Pomeroy SL, Lau CC, Taylor MD, Gajjar A, Dirks PB, Hawkins CE, Huang A. Frequent amplification of a chr19q13.41 microRNA polycistron in aggressive primitive neuroectodermal brain tumors. Cancer Cell. 2009 Dec 8;16(6):533-46. doi: 10.1016/j.ccr.2009.10.025. Erratum In: Cancer Cell. 2010 Apr 13;17(4):413.
- Zhu H, Shyh-Chang N, Segre AV, Shinoda G, Shah SP, Einhorn WS, Takeuchi A, Engreitz JM, Hagan JP, Kharas MG, Urbach A, Thornton JE, Triboulet R, Gregory RI; DIAGRAM Consortium; MAGIC Investigators; Altshuler D, Daley GQ. The Lin28/let-7 axis regulates glucose metabolism. Cell. 2011 Sep 30;147(1):81-94. doi: 10.1016/j.cell.2011.08.033.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro2020-0391
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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