Systémový farmakologický přístup k nekontrolovanému dětskému astmatu
Systémový farmakologický přístup k nekontrolovanému dětskému astmatu (SysPharmPediA)
Pozadí:
Astma je heterogenní respirační onemocnění a nejčastější chronické onemocnění u dětí. Malá podskupina dětí má trvale špatnou kontrolu astmatu navzdory náležité adherenci k léčbě astmatem. Existuje klinická potřeba identifikovat tyto děti co nejdříve, aby se optimalizovala léčba a/nebo byly nalezeny terapeutické alternativy. Proto byla vytvořena studie „Systems Pharmacology approach to uncontrolled pediatrického astmatu“ (SysPharmPediA).
Objektivní:
Vytvořit kohortu pediatrických středně těžkých až těžkých nekontrolovaných a kontrolovaných pacientů s astmatem s cílem prozkoumat patofyziologické mechanismy, které jsou základem nekontrolovaného středně těžkého až těžkého astmatu u dětí na udržovací léčbě, za použití přístupu multiomikální medicíny.
Metody:
V této multicentrické observační studii případ-kontrola byly děti se středně těžkým až těžkým astmatem (n=145, věk 6–17 let) zařazeny do specializovaných nemocnic ve čtyřech evropských zemích (Nizozemí, Německo, Španělsko a Slovinsko). Přijatí jedinci byli vybráni na základě dobré kontroly astmatu (kontrolovaní astmatici, n=54) nebo špatné kontroly astmatu / opakujících se exacerbací (nekontrolovaní astmatici, n=91). Byly shromážděny komplexní podrobnosti týkající se demografie, současné a minulé pacientské/rodinné anamnézy a klinických charakteristik. Kromě toho budou vyhodnoceny celosystémové omické vrstvy, včetně epi(genomiky), transkriptomiky, mikrobiomu, proteomiky a metabolomiky z více odebraných, relativně neinvazivních vzorků od rekrutovaných jedinců, jako jsou: krev, výkaly, sliny, výtěry z nosu a vydechovaný dech. Následné návštěvy byly provedeny 6 a 12 měsíců po zařazení.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Utrecht, Holandsko
- Utrecht University
-
-
-
-
-
Regensburg, Německo
- University Regensburg
-
-
-
-
-
Maribor, Slovinsko
- University of Maribor
-
-
-
-
-
San Sebastián, Španělsko
- University of the Basque Country
-
Santa Cruz De Tenerife, Španělsko
- Universidad de la Laguna
-
-
-
-
-
Stockholm, Švédsko
- Karolinska University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Všeobecné:
- Ve věku 6-17 let
- Doktor diagnóza astmatu
Kromě obecných kritérií by případ s nekontrolovaným astmatem (skupina případů A) měl splňovat:
Léčba astmatu Global INitiative of Asthma (GINA) krok 3 nebo vyšší
≥ 1 z následujících kritérií (na základě doporučení „Dětské astma“ sekce dětské pulmonologie Nizozemské společnosti pediatrů, 2007):
- Časté exacerbace vyžadující použití OCS (≥1 za poslední rok) a/nebo
- Těžké exacerbace vyžadující hospitalizaci nebo návštěvy na pohotovosti v posledním roce a/nebo
- ACQ/ACT skóre ukazující na nekontrolované astma
Kromě obecných kritérií by případ s akutní exacerbací (skupina případů B) měl splňovat:
- Léčba astmatu Global INitiative of Asthma (GINA) krok 2 nebo vyšší
- Současná těžká exacerbace astmatu vyžadující hospitalizaci
Kromě obecných kritérií pro zařazení by kontrola (kontrolované astma) měla splňovat následující kritéria:
- Léčba astmatu Global INitiative of Asthma (GINA) krok 3 nebo vyšší
- Nedostatek závažných exacerbací vyžadujících použití OCS nebo hospitalizace nebo návštěvy na pohotovosti v posledním roce
- ACQ/ACT skóre indikující dobře kontrolované astma nebo málo hlášených astmatických symptomů během kontrol astmatu v minulém roce.
Kritéria vyloučení:
- Nedávné užívání antibiotik (< 1 měsíc). To ovlivní analýzy mikrobiomů.
Pacient může být znovu vyšetřen 1 měsíc po ukončení léčby antibiotiky.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
kontrolovaných astmatiků
středně těžké až těžké astmatické děti s dobrou kontrolou astmatu
|
|
nekontrolovaných astmatiků
středně těžké až těžké astmatické děti se špatnou kontrolou astmatu / opakujícími se exacerbacemi
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Mikrobiom slin a stolice
Časové okno: Základní linie
|
Rozdíly v 16S rRNA mikrobiálních α- a ß- diverzitách mezi případy a kontrolami
|
Základní linie
|
|
Metabolom vydechovaného dechu
Časové okno: Základní linie
|
Rozdíly v přítomnosti a hladinách těkavých organických sloučenin mezi případy a kontrolami
|
Základní linie
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stáří
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
Věk v letech
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
Sex
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
Žena muž
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
BMI
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
kg/m2
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
Nekontrolované astma
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
podle dotazníku Asthma Control Test (ACT) (<19 skóre) a časté exacerbace během posledních 12 měsíců (>n exacerbací za posledních 12 měsíců
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
Exacerbace
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
Exacerbace vyžadující použití OCS, hospitalizaci nebo návštěvu ER
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
Spirometrie
Časové okno: Základní linie
|
FEV1 (L, procentuální předpokládaná hodnota)
|
Základní linie
|
|
Dotazník kvality života dětského astmatu (PAQLQ)
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
Dotazník obsahující 23 otázek ve 3 doménách (symptomy, omezení aktivity, emoční funkce) a 7bodovou škálu (7 = vůbec neobtěžován; 1 = extrémně obtěžován)
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
Atopie
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
Dotazník o anamnéze alergických onemocnění
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
Současný příjem léků na astma
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
IKS: inhalační kortikosteroidy, LTRA: antagonista leukotrienů, SABA: krátkodobě působící beta agonista, LABA: dlouhodobě působící beta agonista, OCS: perorální kortikosteroidy, Omalizumab, Mepolizumab
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
|
Závažnost astmatu
Časové okno: Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
Test kontroly astmatu (ACT)
|
Výchozí stav (+ sledování 6 a 12 měsíců po základním zařazení)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NL55788.041.15
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
V případě, že jiní výzkumníci mají zájem pracovat s daty shromážděnými v rámci SysPharmPediA; prosíme o kontaktování vedoucího studie (Prof. Dr. A.H. Maitland-van der Zee - a.h.maitland@amsterdamumc.nl)
- PI se budou odvolávat na seznam plánovaných publikací, který zahrnuje probíhající a plánovanou analytickou práci od partnerů SysPharmPediA a od těch, kterým byl udělen přístup ke konkrétním datům, aby bylo možné určit potenciální duplicitu práce.
- Aby skupiny, které plánují pracovat na datech SysPharmPediA, porozuměly a vyvodily spolehlivé vědecké výsledky, měly by se spojit s členy SysPharmPediA, kteří generovali příslušná data.
- K formuláři žádosti o přístup k datům musí být připojeno shrnutí plánu analýzy dat (DAP).
- Pokud se analýza podstatně odchyluje od souhrnného DAP nebo poskytuje výsledky, o kterých se skupina SysPharmPediA domnívá, že údaje zkreslují, může skupina SysPharmPediA vznést námitku vůči příslušné publikaci.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .