A kontrollálatlan gyermekasztma rendszerfarmakológiai megközelítése
A kontrollálatlan gyermekasztma rendszerfarmakológiai megközelítése (SysPharmPediA)
Háttér:
Az asztma heterogén légúti betegség, és a gyermekek leggyakoribb krónikus betegsége. A gyermekek egy kis csoportja folyamatosan gyenge asztmakontrollal rendelkezik az asztma elleni gyógyszeres kezelés megfelelő betartása ellenére. Klinikailag szükség van ezeknek a gyermekeknek a lehető legkorábbi azonosítására a kezelés optimalizálása és/vagy terápiás alternatívák megtalálása érdekében. Ezért létrehozták a "Systems Pharmacology megközelítés a kontrollálatlan gyermekasztmához" (SysPharmPediA) tanulmányt.
Célkitűzés:
Középsúlyostól súlyosig terjedő, nem kontrollált és kontrollált asztmás betegek csoportjának létrehozása a fenntartó kezelés alatt álló gyermekek kontrollálatlan, közepesen súlyos-súlyos asztmájának hátterében álló patofiziológiai mechanizmusok vizsgálata érdekében, multi-omika rendszeres orvosi megközelítés alkalmazásával.
Mód:
Ebben a többközpontú megfigyeléses eset-kontroll vizsgálatban középsúlyos-súlyos asztmás gyermekeket (n=145, 6-17 év közöttiek) négy európai ország (Hollandia, Németország, Spanyolország és Szlovénia) speciális kórházaiba vontak be. A felvett alanyokat a jó asztmakontroll (kontrollált asztmás betegek, n=54) vagy a rossz asztmakontroll/visszatérő exacerbációk (kontrollálatlan asztmások, n=91) alapján választottuk ki. Átfogó részleteket gyűjtöttünk össze a demográfiai adatokkal, a jelenlegi és múltbeli beteg/családi anamnézissel és klinikai jellemzőkkel kapcsolatban. Ezenkívül az egész rendszerre kiterjedő omikai rétegeket, beleértve az epi(genomikát), transzkriptomikát, mikrobiomot, proteomikát és metabolomikát, a toborzott egyedektől származó többszörös gyűjtött, viszonylag nem invazív mintákból értékelik, mint például: vér, széklet, nyál, orrtampon és kilélegzett levegő. Nyomon követési vizitekre 6 és 12 hónappal a felvétel után került sor.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Utrecht, Hollandia
- Utrecht University
-
-
-
-
-
Regensburg, Németország
- University Regensburg
-
-
-
-
-
San Sebastián, Spanyolország
- University of the Basque Country
-
Santa Cruz De Tenerife, Spanyolország
- Universidad de la Laguna
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Maribor, Szlovénia
- University of Maribor
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
Tábornok:
- 6-17 éves kor között
- Az asztma orvosi diagnózisa
Az általános kritériumokon kívül a kontrollálatlan asztmás esetnek (A esetcsoport) meg kell felelnie:
Asztma kezelés Global Initiative of Asthma (GINA) 3. vagy magasabb lépés
≥ 1 az alábbi kritériumok közül (a Holland Gyermekgyógyászok Társasága gyermekpulmonológiai szekciójának „Gyermekkori asztma” irányelve alapján, 2007):
- OCS-használatot igénylő gyakori exacerbációk (≥1 az elmúlt évben) és/vagy
- Súlyos exacerbációk, amelyek kórházi kezelést vagy sürgősségi látogatást igényelnek az elmúlt évben és/vagy
- Az ACQ/ACT pontszámok a kontrollálatlan asztmát jelzik
Az általános kritériumok mellett az akut exacerbációval járó esetnek (B esetcsoport) meg kell felelnie:
- Asztma kezelés Global Initiative of Asthma (GINA) 2. lépés vagy magasabb
- Jelenlegi súlyos asztma súlyosbodása, amely kórházi kezelést igényel
Az általános felvételi kritériumokon kívül a kontrollnak (kontrollált asztma) a következő kritériumoknak kell megfelelnie:
- Asztma kezelés Global Initiative of Asthma (GINA) 3. vagy magasabb lépés
- OCS-használatot, kórházi kezelést vagy sürgősségi látogatást igénylő súlyos exacerbációk hiánya az elmúlt évben
- Az ACQ/ACT pontszámok jól kontrollált asztmát jeleznek, vagy kevés jelentett asztmás tünetet az asztma ellenőrzése során az elmúlt évben.
Kizárási kritériumok:
- A közelmúltban alkalmazott antibiotikum-kúra (< 1 hónap). Ez hatással lesz a mikrobiomelemzésekre.
A beteg ismételt szűrésére az antibiotikum kezelés befejezése után 1 hónappal kerülhet sor.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
kontrollált asztmás
közepesen súlyos vagy súlyos asztmás gyermekek, akiknek jó asztmakontrolljuk van
|
|
kontrollálatlan asztmás betegek
közepesen súlyos vagy súlyos asztmás gyermekek, akiknek rossz asztmakontrollja / visszatérő exacerbációi
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nyál és a széklet mikrobióma
Időkeret: Alapvonal
|
Különbségek a 16S rRNS mikrobiális α- és ß-diverzitásában az esetek és a kontrollok között
|
Alapvonal
|
|
Kilélegzett lehelet metabolom
Időkeret: Alapvonal
|
Az illékony szerves vegyületek jelenléte és szintjei közötti különbségek esetek és kontrollok között
|
Alapvonal
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kor
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
Életkor években
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
Szex
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
Nő férfi
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
BMI
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
kg/m2
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
Kontrollálatlan asztma
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
az Asthma Control Test (ACT) kérdőíve szerint (<19 pontszám) és gyakori exacerbáció az elmúlt 12 hónapban (>n súlyosbodás az elmúlt 12 hónapban
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
Exacerbációk
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
OCS-használatot, kórházi kezelést vagy sürgősségi látogatást igénylő súlyosbodás
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
Spirometria
Időkeret: Alapvonal
|
FEV1 (L, százalékos előrejelzett érték)
|
Alapvonal
|
|
Gyermekkori asztmás életminőség kérdőív (PAQLQ)
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
A kérdőív 23 kérdést tartalmaz 3 területen (tünetek, aktivitáskorlátozás, érzelmi funkció) és egy 7 fokozatú skálát (7 = egyáltalán nem zavar; 1 = rendkívül zavart)
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
Atópia
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
Kérdőív az allergiás betegségek történetéről
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
Jelenlegi asztma elleni gyógyszerbevitel
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
ICS: inhalációs kortikoszteroidok, LTRA: leukotrién antagonista, SABA: rövid hatású béta agonista, LABA: hosszú hatású béta agonista, OCS: orális kortikoszteroidok, Omalizumab, Mepolizumab
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
|
Az asztma súlyossága
Időkeret: Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
Asztma kontroll teszt (ACT)
|
Kiindulási állapot (+ követés 6 és 12 hónappal az alapvonal felvétele után)
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NL55788.041.15
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Abban az esetben, ha más kutatók érdeklődnek a SysPharmPediA-n belül gyűjtött adatokkal való munka iránt; Kérjük, hogy vegyék fel a kapcsolatot a tanulmány vezetőjével (Prof. dr. A.H. Maitland-van der Zee – a.h.maitland@amsterdamumc.nl)
- A PI-k a tervezett publikációk legfrissebb listájára hivatkoznak, amely magában foglalja a SysPharmPediA partnerek és a konkrét adatokhoz hozzáféréssel rendelkezők folyamatban lévő és tervezett elemzési munkáját, hogy meghatározzák a munka lehetséges megkettőzését.
- A megalapozott tudományos eredmények megértéséhez és levonásához azoknak a csoportoknak, amelyek a SysPharmPediA adatokkal foglalkozni szeretnének, kapcsolatba kell lépniük a kérdéses adatokat előállító SysPharmPediA tagokkal.
- Az adatelérési igénylőlaphoz csatolni kell az adatelemzési terv (DAP) összefoglalóját.
- Ha az elemzés lényegesen eltér az összefoglaló DAP-tól, vagy olyan eredményeket ad, amelyekről a SysPharmPediA csoport úgy érzi, hogy tévesen ábrázolja az adatokat, a SysPharmPediA csoport kifogást emelhet az érintett kiadvány ellen.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .