Podejście farmakologiczne systemów do niekontrolowanej astmy dziecięcej
Systemowe podejście farmakologiczne do niekontrolowanej astmy dziecięcej (SysPharmPediA)
Tło:
Astma jest heterogenną chorobą układu oddechowego i najczęstszą chorobą przewlekłą u dzieci. Niewielka podgrupa dzieci ma ciągłą słabą kontrolę astmy pomimo odpowiedniego przestrzegania zaleceń lekarskich dotyczących astmy. Istnieje kliniczna potrzeba identyfikacji tych dzieci tak wcześnie, jak to możliwe, aby zoptymalizować leczenie i/lub znaleźć alternatywy terapeutyczne. W związku z tym zorganizowano badanie „Podejście Farmakologii Systemów do niekontrolowanej astmy u dzieci” (SysPharmPediA).
Cel:
Ustalenie kohorty pediatrycznych pacjentów z niekontrolowaną i kontrolowaną astmą o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego w celu zbadania mechanizmów patofizjologicznych leżących u podstaw niekontrolowanej astmy o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego u dzieci leczonych podtrzymująco, z wykorzystaniem wieloomicznej medycyny systemowej.
Metody:
W tym wieloośrodkowym obserwacyjnym badaniu kliniczno-kontrolnym dzieci z astmą od umiarkowanej do ciężkiej (n=145, w wieku 6-17 lat) umieszczono w specjalistycznych szpitalach w czterech krajach europejskich (Holandia, Niemcy, Hiszpania i Słowenia). Rekrutowani pacjenci zostali wybrani na podstawie dobrej kontroli astmy (choroby z astmą kontrolowaną, n=54) lub słabej kontroli astmy/nawracających zaostrzeń (astmaty niekontrolowane, n=91). Zebrano szczegółowe informacje dotyczące danych demograficznych, aktualnej i przeszłej historii pacjenta/rodziny oraz charakterystyki klinicznej. Ponadto warstwy omiczne całego systemu, w tym epi(genomika), transkryptomika, mikrobiom, proteomika i metabolomika, zostaną ocenione na podstawie wielu zebranych, względnie nieinwazyjnych próbek pobranych od rekrutowanych osób, takich jak: krew, kał, ślina, wymazy z nosa i wydychane powietrze. Wizyty kontrolne przeprowadzono po 6 i 12 miesiącach od włączenia.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
San Sebastián, Hiszpania
- University of the Basque Country
-
Santa Cruz De Tenerife, Hiszpania
- Universidad de la Laguna
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia
- Utrecht University
-
-
-
-
-
Regensburg, Niemcy
- University Regensburg
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Maribor, Słowenia
- University of Maribor
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Ogólny:
- Między 6 a 17 rokiem życia
- Lekarz rozpoznaje astmę
Oprócz kryteriów ogólnych, przypadek z niekontrolowaną astmą (grupa przypadków A) powinien spełniać:
Leczenie astmy Global INitiative of Asthma (GINA) stopień 3 lub wyższy
≥ 1 z następujących kryteriów (na podstawie wytycznych „Astma dziecięca” sekcji pulmonologii dziecięcej Holenderskiego Towarzystwa Pediatrów, 2007):
- Częste zaostrzenia wymagające stosowania OCS (≥1 w ciągu ostatniego roku) i/lub
- Ciężkie zaostrzenia wymagające hospitalizacji lub wizyt na ostrym dyżurze w ciągu ostatniego roku i/lub
- Wyniki ACQ/ACT wskazujące na niekontrolowaną astmę
Oprócz kryteriów ogólnych przypadek z ostrym zaostrzeniem (grupa przypadków B) powinien spełniać:
- Leczenie astmy Global INitiative of Asthma (GINA) stopień 2 lub wyższy
- Aktualne ciężkie zaostrzenie astmy wymagające hospitalizacji
Oprócz ogólnych kryteriów włączenia, grupa kontrolna (astma kontrolowana) powinna spełniać następujące kryteria:
- Leczenie astmy Global INitiative of Asthma (GINA) stopień 3 lub wyższy
- Brak ciężkich zaostrzeń wymagających stosowania OCS lub hospitalizacji lub wizyt na SOR w ciągu ostatniego roku
- Wyniki ACQ/ACT wskazujące na dobrze kontrolowaną astmę lub kilka zgłoszonych objawów astmy podczas kontroli astmy w ciągu ostatniego roku.
Kryteria wyłączenia:
- Niedawne stosowanie kursu antybiotyków (< 1 miesiąca). Wpłynie to na analizy mikrobiomu.
Pacjent może zostać ponownie przebadany po 1 miesiącu od zakończenia antybiotykoterapii.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
kontrolowani astmatycy
dzieci z astmą umiarkowaną do ciężkiej z dobrą kontrolą astmy
|
|
niekontrolowani astmatycy
dzieci z astmą umiarkowaną do ciężkiej ze słabą kontrolą astmy / nawracającymi zaostrzeniami
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Mikrobiom śliny i kału
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w mikrobiologicznej różnorodności α- i ß- 16S rRNA między przypadkami i kontrolami
|
Linia bazowa
|
|
Metabolom wydychanego powietrza
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w obecności i poziomach lotnych związków organicznych między przypadkami a kontrolami
|
Linia bazowa
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wiek
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
Wiek w latach
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
Seks
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
Kobieta/Mężczyzna
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
BMI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
kg/m2
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
Niekontrolowana astma
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
według kwestionariusza Asthma Control Test (ACT) (<19 punktów) i częste zaostrzenia w ciągu ostatnich 12 miesięcy (>n zaostrzeń w ciągu ostatnich 12 miesięcy
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
Zaostrzenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
Zaostrzenie wymagające zastosowania OCS, hospitalizacji lub wizyty na ostrym dyżurze
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
Spirometria
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
FEV1 (L, procent wartości przewidywanej)
|
Linia bazowa
|
|
Kwestionariusz Jakości Życia Astmy Dziecięcej (PAQLQ)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
Kwestionariusz zawierający 23 pytania w 3 domenach (objawy, ograniczenie aktywności, funkcje emocjonalne) i 7-stopniową skalę (7 = w ogóle nie przeszkadza; 1 = bardzo przeszkadza)
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
Atopia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
Kwestionariusz historii chorób alergicznych
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
Aktualne przyjmowanie leków na astmę
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
ICS: wziewne kortykosteroidy, LTRA: antagonista leukotrienów, SABA: krótko działający beta-agonista, LABA: długo działający beta-agonista, OCS: doustne kortykosteroidy, Omalizumab, Mepolizumab
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
|
Nasilenie astmy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
Test kontroli astmy (ACT)
|
Wartość wyjściowa (+ obserwacja po 6 i 12 miesiącach od włączenia wartości początkowej)
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NL55788.041.15
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
W przypadku, gdy inni badacze są zainteresowani pracą z danymi zebranymi w ramach SysPharmPediA; uprzejmie prosimy o kontakt z kierownikiem badania (prof. dr. A.H. Maitland-van der Zee - a.h.maitland@amsterdamumc.nl)
- PI będą odnosić się do aktualnej listy planowanych publikacji, która obejmuje bieżące i planowane prace analityczne partnerów SysPharmPediA oraz tych, którym udzielono dostępu do określonych danych, w celu określenia potencjalnego powielania pracy.
- Aby zrozumieć i wyciągnąć solidne wyniki naukowe, grupy planujące pracę na danych SysPharmPediA powinny współpracować z członkami SysPharmPediA, którzy wygenerowali dane dane.
- Podsumowanie planu analizy danych (DAP) należy dołączyć do formularza wniosku o dostęp do danych.
- Jeśli analiza znacznie odbiega od podsumowującego DAP lub dostarcza wyników, które zdaniem grupy SysPharmPediA błędnie przedstawiają dane, grupa SysPharmPediA może zgłosić sprzeciw do danej publikacji.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .