Systemfarmakologisk tilgang til ukontrolleret pædiatrisk astma
Systemfarmakologisk tilgang til ukontrolleret pædiatrisk astma (SysPharmPediA)
Baggrund:
Astma er en heterogen luftvejssygdom og den mest almindelige kroniske sygdom hos børn. En lille undergruppe af børn har kontinuerlig dårlig astmakontrol på trods af passende overholdelse af astmamedicin. Der er et klinisk behov for at identificere disse børn så tidligt som muligt for at optimere behandlingen og/eller finde terapeutiske alternativer. Derfor blev undersøgelsen "Systems Pharmacology-tilgang til ukontrolleret pædiatrisk astma" (SysPharmPediA) opstillet.
Objektiv:
At etablere en kohorte af pædiatriske moderat til svær ukontrollerede og kontrollerede patienter med astma for at undersøge patofysiologiske mekanismer, der ligger til grund for ukontrolleret moderat til svær astma hos børn i vedligeholdelsesbehandling, ved hjælp af en multi-omics-systemmedicinsk tilgang.
Metoder:
I dette multicenter observationelle case-kontrolstudie blev moderat til svær astmatiske børn (n=145, alderen 6-17 år) inkluderet på specialiserede hospitaler i fire europæiske lande (Holland, Tyskland, Spanien og Slovenien). Rekrutterede forsøgspersoner blev udvalgt baseret på god astmakontrol (kontrollerede astmatikere, n=54) eller dårlig astmakontrol/tilbagevendende eksacerbationer (ukontrollerede astmatikere, n=91). Omfattende detaljer vedrørende demografi, nuværende og tidligere patient/familiehistorie og kliniske karakteristika blev indsamlet. Derudover vil systemomfattende omics-lag, herunder epi(genomics), transcriptomics, microbiom, proteomics og metabolomics, blive evalueret fra flere indsamlede, relativt ikke-invasive, prøver af fra de rekrutterede individer, såsom: blod, fæces, spyt, næsepodninger og udåndet ånde. Opfølgningsbesøg blev udført 6 og 12 måneder efter inklusion.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Utrecht, Holland
- Utrecht University
-
-
-
-
-
Maribor, Slovenien
- University of Maribor
-
-
-
-
-
San Sebastián, Spanien
- University of the Basque Country
-
Santa Cruz De Tenerife, Spanien
- Universidad de La Laguna
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Regensburg, Tyskland
- University Regensburg
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Generel:
- Mellem 6-17 år
- Lægens diagnose af astma
Ud over de generelle kriterier skal et tilfælde med ukontrolleret astma (tilfældegruppe A) opfylde:
Astmabehandling Global Initiativ af Astma (GINA) trin 3 eller højere
≥ 1 af følgende kriterier (baseret på retningslinjen 'Childhood Asthma' fra sektionen pædiatrisk pulmonologi fra Dutch Society of Peediatricians, 2007):
- Hyppige eksacerbationer, der kræver OCS-brug (≥1 i det seneste år) og/eller
- Alvorlige eksacerbationer, der kræver hospitalsindlæggelse eller skadestuebesøg inden for det seneste år og/eller
- ACQ/ACT-score indikerer ukontrolleret astma
Ud over de generelle kriterier skal et tilfælde med en akut forværring (tilfældegruppe B) opfylde:
- Astmabehandling Global Initiativ af Astma (GINA) trin 2 eller højere
- Aktuel alvorlig astmaeksacerbation, der kræver indlæggelse
Ud over de generelle inklusionskriterier bør en kontrol (kontrolleret astma) opfylde følgende kriterier:
- Astmabehandling Global Initiativ af Astma (GINA) trin 3 eller højere
- Mangel på alvorlige eksacerbationer, der kræver OCS-brug eller hospitalsindlæggelser eller skadestuebesøg inden for det seneste år
- ACQ/ACT-score indikerer velkontrolleret astma eller få rapporterede astmasymptomer under astmakontrol i det seneste år.
Ekskluderingskriterier:
- Nylig brug af en antibiotikakur (< 1 måned). Dette vil påvirke mikrobiomanalyserne.
En patient kan genscreenes 1 måned efter endt brug af antibiotikabehandlingen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
kontrollerede astmatikere
moderat til svær astmatiske børn med god astmakontrol
|
|
ukontrollerede astmatikere
moderat til svær astmatiske børn med dårlig astmakontrol / tilbagevendende eksacerbationer
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Spyt og afføring mikrobiom
Tidsramme: Baseline
|
Forskelle i 16S rRNA mikrobielle α- og ß-diversiteter mellem tilfælde og kontroller
|
Baseline
|
|
Udåndet åndestof metabolom
Tidsramme: Baseline
|
Forskelle i tilstedeværelse og niveauer af flygtige organiske forbindelser mellem tilfælde og kontroller
|
Baseline
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alder
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
Alder i år
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
Køn
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
Kvinde mand
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
BMI
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
kg/m2
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
Ukontrolleret astma
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
ifølge Astma Control Test (ACT) spørgeskemaet (<19 score) og hyppig eksacerbation inden for de seneste 12 måneder (>n efter eksacerbation inden for de seneste 12 måneder
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
Eksacerbationer
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
Forværring, der kræver OCS-brug, hospitalsindlæggelse eller skadestuebesøg
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
Spirometri
Tidsramme: Baseline
|
FEV1 (L, procent forudsagt værdi)
|
Baseline
|
|
Pædiatrisk astma livskvalitetsspørgeskema (PAQLQ)
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
Spørgeskema med 23 spørgsmål i 3 domæner (symptomer, aktivitetsbegrænsning, følelsesmæssig funktion) og en 7-trins skala (7 = slet ikke generet; 1 = ekstremt generet)
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
Atopi
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
Spørgeskema om historie med allergiske sygdomme
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
Aktuelt indtag af astmamedicin
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
ICS: inhalerede kortikosteroider, LTRA: leukotrienantagonist, SABA: korttidsvirkende beta-agonist, LABA: langtidsvirkende beta-agonist, OCS: orale kortikosteroider, Omalizumab, Mepolizumab
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
|
Astma sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
Astmakontroltest (ACT)
|
Baseline (+ opfølgning 6 og 12 måneder efter baseline inklusion)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NL55788.041.15
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
I tilfælde af at andre forskere er interesseret i at arbejde med data, der er indsamlet i SysPharmPediA; Vi anmoder venligst om at kontakte undersøgelsens PI (Prof. dr. A.H. Maitland-van der Zee - a.h.maitland@amsterdamumc.nl)
- PI'erne vil referere til en up-to-liste over planlagte publikationer, som inkluderer igangværende og planlagt analysearbejde fra SysPharmPediA-partnere og fra dem, der har fået adgang til specifikke data, for at bestemme potentiel dobbeltarbejde.
- For at forstå og tegne sunde videnskabelige resultater, bør de grupper, der planlægger at arbejde med SysPharmPediA-data, engagere sig med SysPharmPediA-medlemmerne, som har genereret de pågældende data.
- Et resumé af Data Analysis Plan (DAP) skal vedlægges formularen til anmodning om dataadgang.
- Hvis analysen afviger væsentligt fra det sammenfattende DAP eller giver resultater, som SysPharmPediA-gruppen føler misviser dataene, kan SysPharmPediA-gruppen gøre indsigelse mod den pågældende publikation.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Pædiatrisk astma
-
Cairo UniversityRekrutteringSuprakondylær Humeral Fracture in PediatricEgypten