Systemfarmakologi tillvägagångssätt för okontrollerad pediatrisk astma
Systemfarmakologi till okontrollerad pediatrisk astma (SysPharmPediA)
Bakgrund:
Astma är en heterogen luftvägssjukdom och den vanligaste kroniska sjukdomen hos barn. En liten undergrupp av barn har kontinuerligt dålig astmakontroll trots lämplig efterlevnad av astmamedicin. Det finns ett kliniskt behov av att identifiera dessa barn så tidigt som möjligt för att optimera behandlingen och/eller hitta terapeutiska alternativ. Därför inrättades studien "Systems Pharmacology approach to uncontrolled Pediatric Asthma" (SysPharmPediA).
Mål:
Att etablera en kohort av pediatriska måttlig till svår okontrollerade och kontrollerade patienter med astma för att undersöka patofysiologiska mekanismer bakom okontrollerad måttlig till svår astma hos barn på underhållsbehandling, med hjälp av en multi-omics-systemmedicinsk metod.
Metoder:
I denna multicenter observationsfall-kontrollstudie inkluderades måttliga till svåra astmatiska barn (n=145, ålder 6-17 år), på specialiserade sjukhus i fyra europeiska länder (Nederländerna, Tyskland, Spanien och Slovenien). Rekryterade försökspersoner valdes ut utifrån god astmakontroll (kontrollerade astmatiker, n=54) eller dålig astmakontroll/återkommande exacerbationer (okontrollerade astmatiker, n=91). Omfattande information om demografi, nuvarande och tidigare patient/familjehistoria och kliniska egenskaper samlades in. Dessutom kommer systemomfattande omikskikt, inklusive epi(genomik), transkriptomik, mikrobiom, proteomik och metabolomik att utvärderas från flera insamlade, relativt icke-invasiva, prover från de rekryterade individerna, såsom: blod, avföring, saliv, näspinnar och utandning. Uppföljningsbesök gjordes 6 och 12 månader efter inkluderingen.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Utrecht, Nederländerna
- Utrecht University
-
-
-
-
-
Maribor, Slovenien
- University of Maribor
-
-
-
-
-
San Sebastián, Spanien
- University of the Basque Country
-
Santa Cruz De Tenerife, Spanien
- Universidad de la Laguna
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital
-
-
-
-
-
Regensburg, Tyskland
- University Regensburg
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Allmän:
- Mellan 6-17 år
- Läkarens diagnos av astma
Utöver de allmänna kriterierna bör ett fall med okontrollerad astma (fallgrupp A) uppfylla:
Astmabehandling Global Initiative of Asthma (GINA) steg 3 eller högre
≥ 1 av följande kriterier (baserat på riktlinjen 'Childhood Asthma' från avsnittet pediatric pulmonology av Dutch Society of Pediatricians, 2007):
- Frekventa exacerbationer som kräver OCS-användning (≥1 under det senaste året) och/eller
- Allvarliga exacerbationer som kräver sjukhusvistelse eller akutbesök under det senaste året och/eller
- ACQ/ACT-poäng indikerar okontrollerad astma
Utöver de allmänna kriterierna bör ett fall med en akut exacerbation (fallgrupp B) uppfylla:
- Astmabehandling Global Initiativ av Astma (GINA) steg 2 eller högre
- Aktuell allvarlig astmaexacerbation som kräver sjukhusvistelse
Utöver de allmänna inklusionskriterierna bör en kontroll (kontrollerad astma) uppfylla följande kriterier:
- Astmabehandling Global Initiative of Asthma (GINA) steg 3 eller högre
- Brist på allvarliga exacerbationer som kräver OCS-användning eller sjukhusinläggningar eller akutbesök under det senaste året
- ACQ/ACT-poäng indikerar välkontrollerad astma eller få rapporterade astmasymtom under astmakontroller under det senaste året.
Exklusions kriterier:
- Nylig användning av en antibiotikakur (< 1 månad). Detta kommer att påverka mikrobiomanalyserna.
En patient kan screenas på nytt 1 månad efter avslutad användning av antibiotikabehandlingen.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
kontrollerade astmatiker
måttlig till svår astmatiska barn med god astmakontroll
|
|
okontrollerade astmatiker
måttlig till svår astmatiska barn med dålig astmakontroll / återkommande exacerbationer
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Saliv och avföringsmikrobiom
Tidsram: Baslinje
|
Skillnader i 16S rRNA mikrobiell α- och ß-diversitet mellan fall och kontroller
|
Baslinje
|
|
Utandad andedräkt metabolom
Tidsram: Baslinje
|
Skillnader i närvaro och nivåer av flyktiga organiska föreningar mellan fall och kontroller
|
Baslinje
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ålder
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
Ålder i år
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
Sex
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
Kvinna man
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
BMI
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
kg/m2
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
Okontrollerad astma
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
enligt frågeformuläret Astma Control Test (ACT) (<19 poäng) och frekvent exacerbation under de senaste 12 månaderna (>n efter exacerbation under de senaste 12 månaderna
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
Exacerbationer
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
Exacerbation som kräver OCS-användning, sjukhusvistelse eller akutbesök
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
Spirometri
Tidsram: Baslinje
|
FEV1 (L, procentuellt beräknat värde)
|
Baslinje
|
|
Pediatric Astma Quality of Life Questionnaire (PAQLQ)
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
Frågeformulär med 23 frågor i 3 domäner (symtom, aktivitetsbegränsning, emotionell funktion) och en 7-gradig skala (7 = inte besvärad alls; 1 = extremt besvärad)
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
Atopi
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
Frågeformulär om historia av allergiska sjukdomar
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
Aktuellt intag av astmamedicin
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
ICS: inhalerade kortikosteroider, LTRA: leukotrienantagonist, SABA: kortverkande beta-agonist, LABA: långverkande beta-agonist, OCS: orala kortikosteroider, Omalizumab, Mepolizumab
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
|
Astmas svårighetsgrad
Tidsram: Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
Astmakontrolltest (ACT)
|
Baslinje (+ uppföljning vid 6 och 12 månader efter inkludering av baslinjen)
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NL55788.041.15
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Om andra forskare är intresserade av att arbeta med data som samlas in inom SysPharmPediA; vi ber vänligen att kontakta PI för studien (Prof. dr. A.H. Maitland-van der Zee - a.h.maitland@amsterdamumc.nl)
- PI:erna kommer att hänvisa till en lista över planerade publikationer, som inkluderar pågående och planerat analysarbete från SysPharmPediA-partners och från de som beviljats tillgång till specifik data, för att fastställa potentiell dubbelarbete.
- För att förstå och dra sunda vetenskapliga resultat bör de grupper som planerar att arbeta med SysPharmPediA-data samarbeta med SysPharmPediA-medlemmarna som har genererat data i fråga.
- En sammanfattning av Data Analysis Plan (DAP) måste bifogas formuläret för begäran om dataåtkomst.
- Om analysen avviker väsentligt från sammanfattningen av DAP eller ger resultat som SysPharmPediA-gruppen anser att uppgifterna är felaktiga, kan SysPharmPediA-gruppen göra en invändning mot den berörda publikationen.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .