Enfoque de farmacología de sistemas para el asma pediátrica no controlada
Enfoque de farmacología de sistemas para el asma pediátrica no controlada (SysPharmPediA)
Fondo:
El asma es una enfermedad respiratoria heterogénea y la enfermedad crónica más común en niños. Un pequeño subgrupo de niños tiene un mal control continuo del asma a pesar de la adherencia adecuada a la medicación para el asma. Existe una necesidad clínica de identificar a estos niños lo antes posible para optimizar el tratamiento y/o encontrar alternativas terapéuticas. Por lo tanto, se puso en marcha el estudio SysPharmPediA (Enfoque de farmacología de sistemas para el asma pediátrica no controlada).
Objetivo:
Establecer una cohorte de pacientes pediátricos con asma no controlada y controlada de moderada a grave para investigar los mecanismos fisiopatológicos subyacentes al asma de moderada a grave no controlada en niños en tratamiento de mantenimiento, utilizando un enfoque de medicina de sistemas multiómica.
Métodos:
En este estudio observacional multicéntrico de casos y controles, se incluyeron niños con asma de moderada a grave (n=145, de 6 a 17 años de edad) en hospitales especializados en cuatro países europeos (Holanda, Alemania, España y Eslovenia). Los sujetos reclutados se seleccionaron en función del buen control del asma (asmáticos controlados, n=54) o del mal control del asma/exacerbaciones recurrentes (asmáticos no controlados, n=91). Se recopilaron detalles completos sobre la demografía, el historial actual y pasado del paciente/familiar y las características clínicas. Además, las capas ómicas de todo el sistema, incluidas la epi(genómica), la transcriptómica, el microbioma, la proteómica y la metabolómica, se evaluarán a partir de múltiples muestras recolectadas, relativamente no invasivas, de los individuos reclutados, tales como: sangre, heces, saliva, hisopos nasales y aliento exhalado. Las visitas de seguimiento se realizaron a los 6 y 12 meses después de la inclusión.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Regensburg, Alemania
- University Regensburg
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Maribor, Eslovenia
- University of Maribor
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San Sebastián, España
- University of the Basque Country
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Santa Cruz De Tenerife, España
- Universidad de la Laguna
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Utrecht, Países Bajos
- Utrecht University
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Stockholm, Suecia
- Karolinska University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
General:
- Entre 6-17 años de edad
- Diagnóstico médico de asma
Además de los criterios generales, un caso con asma no controlada (grupo de casos A) debe cumplir:
Tratamiento del asma Global INitiative of Asthma (GINA) paso 3 o superior
≥ 1 de los siguientes criterios (basado en la directriz 'Childhood Asthma' de la sección de neumología pediátrica de la Sociedad Holandesa de Pediatras, 2007):
- Exacerbaciones frecuentes que requieren uso de OCS (≥1 en el último año) y/o
- Exacerbaciones graves que requirieron hospitalización o visitas a la sala de emergencias en el último año y/o
- Puntuaciones ACQ/ACT que indican asma no controlada
Además de los criterios generales, un caso con una exacerbación aguda (grupo de casos B) debe cumplir:
- Tratamiento del asma Global INitiative of Asthma (GINA) paso 2 o superior
- Exacerbación grave actual del asma que requiere hospitalización
Además de los criterios generales de inclusión, un control (asma controlada) debe cumplir los siguientes criterios:
- Tratamiento del asma Global INitiative of Asthma (GINA) paso 3 o superior
- Ausencia de exacerbaciones graves que requieran uso de OCS u hospitalizaciones o visitas a la sala de emergencias en el último año
- Puntajes ACQ/ACT que indican asma bien controlada o pocos síntomas de asma informados durante los controles de asma en el último año.
Criterio de exclusión:
- Uso reciente de un curso de antibióticos (< 1 mes). Esto afectará los análisis del microbioma.
Un paciente puede ser reevaluado 1 mes después de haber terminado el uso del tratamiento antibiótico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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asmáticos controlados
niños asmáticos moderados a severos con buen control del asma
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asmáticos no controlados
niños asmáticos de moderados a graves con mal control del asma/exacerbaciones recurrentes
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Microbioma de saliva y heces
Periodo de tiempo: Base
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Diferencias en las diversidades microbianas α- y ß- del ARNr 16S entre casos y controles
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Base
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Metaboloma de la respiración exhalada
Periodo de tiempo: Base
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Diferencias en presencia y niveles de compuestos orgánicos volátiles entre casos y controles
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Base
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Edad
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Edad en años
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Sexo
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Mujer hombre
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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IMC
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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kg/m2
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Asma no controlada
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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según el cuestionario Asthma Control Test (ACT) (puntuación <19) y exacerbación frecuente en los últimos 12 meses (>n de exacerbaciones en los últimos 12 meses
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Exacerbaciones
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Exacerbación que requiere uso de OCS, hospitalización o visita a la sala de emergencias
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Espirometría
Periodo de tiempo: Base
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FEV1 (L, porcentaje del valor predicho)
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Base
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Cuestionario de calidad de vida del asma pediátrica (PAQLQ)
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Cuestionario que incluye 23 preguntas en 3 dominios (síntomas, limitación de actividad, función emocional) y una escala de 7 puntos (7 = nada molesto; 1 = extremadamente molesto)
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Atopia
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Cuestionario sobre antecedentes de enfermedades alérgicas
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Ingesta actual de medicamentos para el asma
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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ICS: corticosteroides inhalados, LTRA: antagonista de los leucotrienos, SABA: agonista beta de acción corta, LABA: agonista beta de acción prolongada, OCS: corticosteroides orales, Omalizumab, Mepolizumab
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Gravedad del asma
Periodo de tiempo: Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Prueba de control del asma (ACT)
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Línea de base (+ seguimiento a los 6 y 12 meses después de la inclusión de la línea de base)
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NL55788.041.15
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
En caso de que otros investigadores estén interesados en trabajar con datos recopilados dentro de SysPharmPediA; Solicitamos amablemente contactar al PI del estudio (Prof. dr. AH Maitland-van der Zee - a.h.maitland@amsterdamuc.nl)
- Los PI se referirán a una lista actualizada de publicaciones planificadas, que incluye el trabajo de análisis en curso y planificado de los socios de SysPharmPediA y de aquellos a los que se les otorgó acceso a datos específicos, para determinar la posible duplicación del trabajo.
- Para comprender y extraer resultados científicos sólidos, los grupos que planean trabajar con los datos de SysPharmPediA deben comprometerse con los miembros de SysPharmPediA que generaron los datos en cuestión.
- Se debe adjuntar un resumen del Plan de análisis de datos (DAP) al formulario de solicitud de acceso a datos.
- Si el análisis se desvía sustancialmente del resumen DAP o proporciona resultados que el grupo SysPharmPediA considera que tergiversan los datos, el grupo SysPharmPediA puede presentar una objeción con la publicación en cuestión.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .