不受控制的小儿哮喘的系统药理学方法

背景：

哮喘是一种异质性呼吸系统疾病，是儿童中最常见的慢性疾病。 尽管适当地坚持了哮喘药物治疗，但仍有一小部分儿童的哮喘控制持续不佳。 临床需要尽早识别这些儿童以优化治疗和/或寻找治疗替代方案。 因此，“未控制的小儿哮喘的系统药理学方法”（SysPharmPediA）研究成立。

客观的：

建立一个儿童中度至重度不受控制和控制的哮喘患者队列，以使用多组学系统医学方法研究维持治疗儿童中不受控制的中度至重度哮喘的病理生理机制。

方法：

在这项多中心观察性病例对照研究中，四个欧洲国家（荷兰、德国、西班牙和斯洛文尼亚）的专科医院纳入了中度至重度哮喘儿童（n=145，年龄 6-17 岁）。 招募的受试者是根据良好的哮喘控制（控制的哮喘患者，n=54）或不良的哮喘控制/复发性恶化（未控制的哮喘患者，n=91）来选择的。 收集了有关人口统计学、当前和过去患者/家族史和临床特征的全面详细信息。 此外，系统范围的组学层，包括表观（基因组学）、转录组学、微生物组学、蛋白质组学和代谢组学，将从招募个体的多个收集的、相对无创的样本中进行评估，例如：血液、粪便、唾液、鼻拭子和呼出的气。 入组后 6 个月和 12 个月进行随访。