Approccio di Farmacologia dei Sistemi all'Asma Pediatrico Incontrollato
Approccio di Farmacologia dei Sistemi all'Asma Pediatrico Incontrollato (SysPharmPediA)
Sfondo:
L'asma è una malattia respiratoria eterogenea e la malattia cronica più comune nei bambini. Un piccolo sottogruppo di bambini ha un continuo scarso controllo dell'asma nonostante un'adeguata aderenza ai farmaci per l'asma. Esiste la necessità clinica di identificare questi bambini il prima possibile per ottimizzare il trattamento e/o trovare alternative terapeutiche. Pertanto, è stato istituito lo studio "Systems Pharmacology approach to uncontrollated Pediatric Asthma" (SysPharmPediA).
Obbiettivo:
Stabilire una coorte di pazienti pediatrici con asma da moderato a grave non controllati e controllati al fine di indagare i meccanismi fisiopatologici alla base dell'asma da moderato a grave non controllato nei bambini in trattamento di mantenimento, utilizzando un approccio di medicina dei sistemi multi-omici.
Metodi:
In questo studio multicentrico osservazionale caso-controllo, bambini con asma da moderato a grave (n=145, età 6-17 anni) sono stati inclusi in ospedali specializzati in quattro paesi europei (Paesi Bassi, Germania, Spagna e Slovenia). I soggetti reclutati sono stati selezionati sulla base di un buon controllo dell'asma (asmatici controllati, n=54) o di uno scarso controllo dell'asma/riacutizzazioni ricorrenti (asmatici non controllati, n=91). Sono stati raccolti dettagli completi riguardanti i dati demografici, la storia attuale e passata del paziente/familiare e le caratteristiche cliniche. Inoltre, gli strati omici a livello di sistema, tra cui epi (genomica), trascrittomica, microbioma, proteomica e metabolomica saranno valutati da più campioni raccolti, relativamente non invasivi, dagli individui reclutati, come: sangue, feci, saliva, tamponi nasali e respiro espirato. Le visite di follow-up sono state effettuate 6 e 12 mesi dopo l'inclusione.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Regensburg, Germania
- University Regensburg
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Utrecht, Olanda
- Utrecht University
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Maribor, Slovenia
- University of Maribor
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San Sebastián, Spagna
- University of the Basque Country
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Santa Cruz De Tenerife, Spagna
- Universidad de la Laguna
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Stockholm, Svezia
- Karolinska University Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Generale:
- Tra i 6 e i 17 anni
- Diagnosi medica dell'asma
Oltre ai criteri generali, un caso con asma non controllato (gruppo di casi A) dovrebbe soddisfare:
Trattamento dell'asma Global INitiative of Asthma (GINA) fase 3 o superiore
≥ 1 dei seguenti criteri (basati sulla linea guida "Childhood Asthma" della sezione di pneumologia pediatrica della Dutch Society of Pediatricians, 2007):
- Riacutizzazioni frequenti che richiedono l'uso di OCS (≥1 nell'ultimo anno) e/o
- Gravi riacutizzazioni che hanno richiesto il ricovero in ospedale o visite al pronto soccorso nell'ultimo anno e/o
- Punteggi ACQ/ACT che indicano asma non controllato
Oltre ai criteri generali, un caso con riacutizzazione acuta (gruppo di casi B) deve soddisfare:
- Trattamento dell'asma Global INitiative of Asthma (GINA) fase 2 o superiore
- Attuale grave esacerbazione dell'asma che richiede il ricovero in ospedale
Oltre ai criteri generali di inclusione, un controllo (asma controllato) dovrebbe soddisfare i seguenti criteri:
- Trattamento dell'asma Global INitiative of Asthma (GINA) fase 3 o superiore
- Mancanza di gravi esacerbazioni che richiedono l'uso di OCS o ricoveri o visite di pronto soccorso nell'ultimo anno
- Punteggi ACQ/ACT che indicano asma ben controllato o pochi sintomi di asma segnalati durante i controlli dell'asma nell'ultimo anno.
Criteri di esclusione:
- Uso recente di un ciclo di antibiotici (< 1 mese). Ciò influenzerà le analisi del microbioma.
Un paziente può essere nuovamente sottoposto a screening 1 mese dopo il termine dell'uso del trattamento antibiotico.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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asmatici controllati
bambini asmatici da moderati a gravi con un buon controllo dell'asma
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asmatici non controllati
bambini asmatici da moderati a gravi con scarso controllo dell'asma / esacerbazioni ricorrenti
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Microbioma della saliva e delle feci
Lasso di tempo: Linea di base
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Differenze nelle diversità microbiche α- e ß- del 16S rRNA tra casi e controlli
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Linea di base
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Metaboloma del respiro espirato
Lasso di tempo: Linea di base
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Differenze di presenza e livelli di composti organici volatili tra casi e controlli
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Linea di base
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Età
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Età in anni
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Sesso
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Femmina maschio
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Indice di massa corporea
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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kg/m2
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Asma non controllato
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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secondo il questionario Asthma Control Test (ACT) (punteggio <19) e frequenti riacutizzazioni negli ultimi 12 mesi (>n di riacutizzazioni negli ultimi 12 mesi
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Esacerbazioni
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Esacerbazione che richiede l'uso di OCS, il ricovero in ospedale o la visita al pronto soccorso
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Spirometria
Lasso di tempo: Linea di base
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FEV1 (L, valore percentuale previsto)
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Linea di base
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Questionario sulla qualità della vita sull'asma pediatrico (PAQLQ)
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Questionario comprendente 23 domande in 3 domini (sintomi, limitazione dell'attività, funzione emotiva) e una scala a 7 punti (7 = per niente infastidito; 1 = estremamente infastidito)
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Atopia
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Questionario sulla storia delle malattie allergiche
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Attuale assunzione di farmaci per l'asma
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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ICS: corticosteroidi inalatori, LTRA: antagonisti dei leucotrieni, SABA: beta agonisti a breve durata d'azione, LABA: beta agonisti a lunga durata d'azione, OCS: corticosteroidi orali, Omalizumab, Mepolizumab
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Gravità dell'asma
Lasso di tempo: Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Test di controllo dell'asma (ACT)
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Basale (+ follow-up a 6 e 12 mesi dopo l'inclusione al basale)
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NL55788.041.15
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Nel caso in cui altri ricercatori siano interessati a lavorare con i dati raccolti all'interno di SysPharmPediA; si prega di contattare il PI dello studio (Prof. dott. A.H. Maitland-van der Zee - a.h.maitland@amsterdamumc.nl)
- I PI faranno riferimento a un elenco completo di pubblicazioni pianificate, che include il lavoro di analisi in corso e pianificato dei partner di SysPharmPediA e di coloro a cui è stato concesso l'accesso a dati specifici, per determinare la potenziale duplicazione del lavoro.
- Per comprendere e trarre validi risultati scientifici, quei gruppi che intendono lavorare sui dati SysPharmPediA dovrebbero impegnarsi con i membri di SysPharmPediA che hanno generato i dati in questione.
- Al modulo di richiesta di accesso ai dati deve essere allegato un riepilogo del Piano di Analisi dei Dati (DAP).
- Se l'analisi si discosta sostanzialmente dal riassunto DAP o fornisce risultati che il gruppo SysPharmPediA ritiene rappresentino in modo errato i dati, il gruppo SysPharmPediA può sollevare un'obiezione alla pubblicazione in questione.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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