Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Holter of Movement hos patienter med SMA under behandling.

10. februar 2025 opdateret af: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Holter af bevægelse hos patienter med type 2 eller 3 spinal muskelatrofi, når behandling med Spinraza ° eller Risdiplam påbegyndes. Acti-SMA undersøgelse.

Acti-SMA er en multi-centrisk akademisk undersøgelse. Det har til formål at overvåge udviklingen hos patienter med spinal muskelatrofi under behandling med Spinraza° eller risdiplam. For det første ønsker vi at kvantificere forbedring af både ambulante og ikke-ambulante patienter under behandling. Et sekundært mål ville også være at identificere egnede accelerometriske målinger, der er følsomme over for ændringer, men som også er godt korrelerede med andre kliniske scores.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1000
        • Erasme Hospital - Cliniques universitaires de Bruxelles
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • National Clinical Hospital for Children Neurohabilitation "Dr Nicolae Robanescu"

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet spinal muskelatrofi.
  • Behandling med Spinraza ° eller med risdiplam planlagt.
  • Over 6 år gammel.
  • Underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

- Patienter med overdreven kognitive lidelser, begrænsende forståelse af opgaven eller med tilsyneladende kommunikationsvanskeligheder, der hindrer dataindsamling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SMA patienter
Patienter med type 2 eller 3 spinal muskelatrofi, der gennemgår behandling med Spinraza° eller risdiplam.
Enhed: Actimyo
Actimyo° er en innovativ enhed beregnet til at blive brugt i et hjemmebaseret miljø. Det er sammensat af to urlignende sensorer, der hver indeholder en magneto-inertial sensorer, der registrerer den lineære acceleration, vinkelhastigheden, magnetfeltet i bevægelsen i alle retninger. De to ure kan bæres som armbåndsur eller placeres nær anklen .

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
95. centil af skridthastighed
Tidsramme: 39 måneder

95. centil af skridthastighed opnået med en magneto-inertial sensor (Actimyo°) i det virkelige liv.

(meter i sekundet).
39 måneder
50. centil af skridthastighed
Tidsramme: 39 måneder
50. centil af skridthastighed opnået med en magneto-inertial sensor (Actimyo°) i det virkelige liv (meter pr. sekund).
39 måneder
95. centil af skridtlængde
Tidsramme: 39 måneder
95. centil af skridtlængde opnået med en magneto-inertial sensor (Actimyo°) i virkeligheden (meter).
39 måneder
50. centil af skridtlængde
Tidsramme: 39 måneder
50. centil af skridtlængde opnået med en magneto-inertial sensor (Actimyo°) i virkeligheden (meter).
39 måneder
Funktionsudvikling i øvre lemmer hos patient med SMA under behandling
Tidsramme: 39 måneder
Overekstremitetsfunktion vurderet med en magneto-inertial sensor (Actimyo°) i det virkelige liv.
39 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gangtest
Tidsramme: 39 måneder
Seks-minutters gangtesten er en funktionel gangtest, hvor efterforskere vurderer den distance, patienten kan gå på seks minutter (meter).
39 måneder
Dynamiske mål
Tidsramme: 39 måneder
Vurdering af overekstremitetsstyrke med myogrip og myopinch (kg).
39 måneder
10 meter gangtest
Tidsramme: 39 måneder
10-meter gangtesten er en funktionel gangtest, hvor efterforskere vurderer den tid, patienten tager på at gå 10 meter (sekund).
39 måneder
stige fra gulvet
Tidsramme: 39 måneder
Stigningen fra gulvet er en funktionstest, hvor forskere vurderer den tid, det tager patienten at rejse sig fra gulvet (sekund).
39 måneder
4-trappe stigning
Tidsramme: 39 måneder
4-trappe-stigningen er en funktionstest, hvor efterforskere vurderer den tid, det tager patienten at forcere en fire-trins trappe (anden).
39 måneder
revideret øvre ekstremitetsmodul (RULM)
Tidsramme: 39 måneder
Revised Upper Limb Module (RULM) er en vurdering, der er specielt designet til funktion af øvre lemmer ved spinal muskelatrofi.
39 måneder
Hamersmith Funcitonnal Motor Scale (HFMS)
Tidsramme: 39 måneder
HFMS er en skala, der er specifikt designet resultatmål for personer, der er ramt af spinal muskelatrofi.
39 måneder
motorisk funktionsmål (MFM)
Tidsramme: 39 måneder
Motor Function Measure er en global kvantitativ skala skabt til at måle de funktionelle motoriske evner hos en person, der er ramt af en neuromuskulær sygdom.
39 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Samarbejdspartnere

Queen Fabiola Children's University Hospital
Erasme University Hospital
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

17. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2025

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ActiSMA.

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Actimyo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner