Holter of Movement hos pasienter med SMA som undergår behandling.
10. februar 2025 oppdatert av: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Holter of Movement hos pasienter med type 2 eller 3 spinal muskelatrofi ved oppstart av behandling med Spinraza ° eller Risdiplam. Acti-SMA-studie.
Acti-SMA er en multisentrisk akademisk studie.
Den tar sikte på å overvåke fremgangen til pasienter med spinal muskelatrofi under behandling med Spinraza° eller risdiplam.
For det første ønsker vi å kvantifisere forbedring av både ambulante og ikke-ambulante pasienter under behandling.
Et sekundært mål vil også være å identifisere passende akselerometriske målinger som er følsomme for endringer, men også godt korrelert med andre kliniske skårer.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bekreftet spinal muskelatrofi.
- Behandling med Spinraza ° eller med risdiplam planlagt.
- Over 6 år gammel.
- Signert informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med overdreven kognitive forstyrrelser, begrensende forståelse av oppgaven eller med tilsynelatende kommunikasjonsvansker som hindrer datainnsamling.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SMA pasienter
Pasienter med type 2 eller 3 spinal muskelatrofi som gjennomgår behandling med Spinraza° eller risdiplam.
|
Actimyo° er en innovativ enhet beregnet på å brukes i et hjemmebasert miljø.
Den er sammensatt av to klokkelignende sensorer, som hver inneholder en magneto-treghetssensor som registrerer den lineære akselerasjonen, vinkelhastigheten, magnetfeltet til bevegelsen i alle retninger. De to klokkene kan brukes som armbåndsur eller plasseres nær ankelen .
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
95. centil av skritthastighet
Tidsramme: 39 måneder
|
95. centil av skritthastighet oppnådd med en magneto-treghetssensor (Actimyo°) i det virkelige liv. (meter per sekund). |
39 måneder
|
|
50. centil av skritthastighet
Tidsramme: 39 måneder
|
50. centil av skritthastighet oppnådd med en magneto-treghetssensor (Actimyo°) i virkeligheten (meter per sekund).
|
39 måneder
|
|
95. centil av skrittlengde
Tidsramme: 39 måneder
|
95. centil av skrittlengde oppnådd med en magneto-treghetssensor (Actimyo°) i virkeligheten (meter).
|
39 måneder
|
|
50. centil av skrittlengde
Tidsramme: 39 måneder
|
50. centil av skrittlengde oppnådd med en magneto-treghetssensor (Actimyo°) i virkeligheten (meter).
|
39 måneder
|
|
Funksjonsutvikling i øvre lemmer hos pasienter med SMA som er under behandling
Tidsramme: 39 måneder
|
Overekstremitetsfunksjon vurdert med en magneto-treghetssensor (Actimyo°) i det virkelige liv.
|
39 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
6-minutters gåtest
Tidsramme: 39 måneder
|
Six-Minute Walk Test er en funksjonell gangtest der etterforskere vurderer avstanden pasienten kan gå på seks minutter (meter).
|
39 måneder
|
|
Dynamometriske mål
Tidsramme: 39 måneder
|
Vurdering av overekstremitetsstyrke med myogrip og myopinch (kg).
|
39 måneder
|
|
10-meters gangprøve
Tidsramme: 39 måneder
|
10-meters gangtesten er en funksjonell gangtest der etterforskerne vurderer tiden pasienten bruker på å gå 10 meter (sekund).
|
39 måneder
|
|
stige fra gulvet
Tidsramme: 39 måneder
|
Stigningen fra gulvet er en funksjonstest der etterforskerne vurderer tiden pasienten bruker på å reise seg fra gulvet (andre).
|
39 måneder
|
|
4-trapper klatring
Tidsramme: 39 måneder
|
4-trinns klatre er en funksjonstest der etterforskere vurderer tiden pasienten bruker på å klatre en fire-trinns trapp (andre).
|
39 måneder
|
|
revidert øvre lemmermodul (RULM)
Tidsramme: 39 måneder
|
Revised Upper Limb Module (RULM) er en vurdering spesielt utviklet for funksjon av øvre lemmer ved spinal muskelatrofi.
|
39 måneder
|
|
Hamersmith funksjonell motorvekt (HFMS)
Tidsramme: 39 måneder
|
HFMS er en skala som er spesielt utviklet for utfallsmål for personer som er rammet av spinal muskelatrofi.
|
39 måneder
|
|
motorfunksjonsmål (MFM)
Tidsramme: 39 måneder
|
Motor Function Measure er en global kvantitativ skala laget for å måle funksjonelle motoriske evner til en person som er rammet av en nevromuskulær sykdom.
|
39 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. august 2018
Primær fullføring (Faktiske)
30. januar 2025
Studiet fullført (Antatt)
30. mai 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
17. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2025
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ActiSMA.
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .