Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Bewegingsholter bij patiënten met SMA die worden behandeld.

6 oktober 2023 bijgewerkt door: Dr. Stéphanie Delstanche

Holter van beweging bij patiënten met type 2 of 3 spinale spieratrofie bij het starten van een behandeling met Spinraza ° of Risdiplam. Acti-SMA-studie.

Acti-SMA is een multicentrische academische studie. Het heeft tot doel de voortgang te volgen van patiënten met spinale musculaire atrofie die worden behandeld met Spinraza° of risdiplam. Ten eerste willen we de verbetering van zowel ambulante als niet-ambulante patiënten in behandeling kwantificeren. Een secundair doel zou ook zijn om geschikte versnellingsmetingen te identificeren die gevoelig zijn voor verandering, maar ook goed gecorreleerd zijn met andere klinische scores.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Liège, België, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Citadelle

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde spinale musculaire atrofie.
  • Behandeling door Spinraza ° of door risdiplam gepland.
  • Ruim 6 jaar oud.
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

- Patiënten met overmatige cognitieve stoornissen, die het begrip van de taak beperken of met kennelijke communicatieproblemen die het verzamelen van gegevens belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SMA-patiënten
Patiënten met type 2 of 3 spinale musculaire atrofie die behandeling met Spinraza° of risdiplam ondergaan.
Apparaat: Actief
Actimyo° is een innovatief apparaat dat bedoeld is voor gebruik in een thuisomgeving. Het is samengesteld uit twee horlogeachtige sensoren, elk met magneto-traagheidssensoren die de lineaire versnelling, de hoeksnelheid, het magnetische veld van de beweging in alle richtingen registreren. De twee horloges kunnen als polshorloge worden gedragen of bij de enkel worden geplaatst .

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
95e centiel van passnelheid
Tijdsspanne: 39 maanden

95 centiel van passnelheid verkregen met een magneto-traagheidssensor (Actimyo°) in het echte leven.

(meter per seconde).
39 maanden
50e centiel van passnelheid
Tijdsspanne: 39 maanden
50 centiel van passnelheid verkregen met een magneto-traagheidssensor (Actimyo°) in het echte leven (meter per seconde).
39 maanden
95e centiel van paslengte
Tijdsspanne: 39 maanden
95 centiel van paslengte verkregen met een magneto-inertiesensor (Actimyo°) in het echt (meter).
39 maanden
50e centiel van paslengte
Tijdsspanne: 39 maanden
50e centiel van paslengte verkregen met een magneto-inertiesensor (Actimyo°) in het echt (meter).
39 maanden
Evolutie van de functie van de bovenste ledematen bij een patiënt met SMA die wordt behandeld
Tijdsspanne: 39 maanden
Functie van de bovenste ledematen beoordeeld met een magneto-inertiesensor (Actimyo°) in het echte leven.
39 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6 minuten looptest
Tijdsspanne: 39 maanden
De Zes Minuten Wandeltest is een functionele looptest waarbij onderzoekers bepalen hoeveel de patiënt kan lopen in zes minuten (meter).
39 maanden
Dynamometrische maatregelen
Tijdsspanne: 39 maanden
Beoordeling van de sterkte van de bovenste ledematen met myogrip en myopinch (kg).
39 maanden
10 meter looptest
Tijdsspanne: 39 maanden
De 10 meter looptest is een functionele looptest waarbij onderzoekers de tijd beoordelen die de patiënt nodig heeft om 10 meter (seconde) te lopen.
39 maanden
opstaan ​​van de vloer
Tijdsspanne: 39 maanden
Het opstaan ​​vanaf de vloer is een functionele test waarbij onderzoekers de tijd beoordelen die de patiënt nodig heeft om op te staan ​​vanaf de vloer (seconde).
39 maanden
4 trappen beklimmen
Tijdsspanne: 39 maanden
De 4-traps klimmer is een functionele test waarbij onderzoekers beoordelen hoe lang de patiënt erover doet om een ​​trap met vier treden te beklimmen (tweede).
39 maanden
herziene bovenste ledematen module (RULM)
Tijdsspanne: 39 maanden
Revised Upper Limb Module (RULM) is een beoordeling die speciaal is ontworpen voor de functie van de bovenste ledematen bij spinale spieratrofie.
39 maanden
Hamersmith functionele motorschaal (HFMS)
Tijdsspanne: 39 maanden
HFMS is een schaal die speciaal is ontworpen als uitkomstmaat voor mensen met Spinale Musculaire Atrofie.
39 maanden
motorische functiemeting (MFM)
Tijdsspanne: 39 maanden
Motor Function Measure is een wereldwijde kwantitatieve schaal die is gemaakt om de functionele motorische vermogens te meten van een persoon die is getroffen door een neuromusculaire aandoening.
39 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dr. Stéphanie Delstanche

Medewerkers

Queen Fabiola Children's University Hospital
Erasme University Hospital
SYSNAV
Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 augustus 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

30 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ActiSMA.

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie

Klinische onderzoeken op Actief

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren