Bewegingsholter bij patiënten met SMA die worden behandeld.
10 februari 2025 bijgewerkt door: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Holter van beweging bij patiënten met type 2 of 3 spinale spieratrofie bij het starten van een behandeling met Spinraza ° of Risdiplam. Acti-SMA-studie.
Acti-SMA is een multicentrische academische studie.
Het heeft tot doel de voortgang te volgen van patiënten met spinale musculaire atrofie die worden behandeld met Spinraza° of risdiplam.
Ten eerste willen we de verbetering van zowel ambulante als niet-ambulante patiënten in behandeling kwantificeren.
Een secundair doel zou ook zijn om geschikte versnellingsmetingen te identificeren die gevoelig zijn voor verandering, maar ook goed gecorreleerd zijn met andere klinische scores.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
30
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Genetisch bevestigde spinale musculaire atrofie.
- Behandeling door Spinraza ° of door risdiplam gepland.
- Ruim 6 jaar oud.
- Ondertekende geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met overmatige cognitieve stoornissen, die het begrip van de taak beperken of met kennelijke communicatieproblemen die het verzamelen van gegevens belemmeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SMA-patiënten
Patiënten met type 2 of 3 spinale musculaire atrofie die behandeling met Spinraza° of risdiplam ondergaan.
|
Actimyo° is een innovatief apparaat dat bedoeld is voor gebruik in een thuisomgeving.
Het is samengesteld uit twee horlogeachtige sensoren, elk met magneto-traagheidssensoren die de lineaire versnelling, de hoeksnelheid, het magnetische veld van de beweging in alle richtingen registreren. De twee horloges kunnen als polshorloge worden gedragen of bij de enkel worden geplaatst .
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
95e centiel van passnelheid
Tijdsspanne: 39 maanden
|
95 centiel van passnelheid verkregen met een magneto-traagheidssensor (Actimyo°) in het echte leven. (meter per seconde). |
39 maanden
|
|
50e centiel van passnelheid
Tijdsspanne: 39 maanden
|
50 centiel van passnelheid verkregen met een magneto-traagheidssensor (Actimyo°) in het echte leven (meter per seconde).
|
39 maanden
|
|
95e centiel van paslengte
Tijdsspanne: 39 maanden
|
95 centiel van paslengte verkregen met een magneto-inertiesensor (Actimyo°) in het echt (meter).
|
39 maanden
|
|
50e centiel van paslengte
Tijdsspanne: 39 maanden
|
50e centiel van paslengte verkregen met een magneto-inertiesensor (Actimyo°) in het echt (meter).
|
39 maanden
|
|
Evolutie van de functie van de bovenste ledematen bij een patiënt met SMA die wordt behandeld
Tijdsspanne: 39 maanden
|
Functie van de bovenste ledematen beoordeeld met een magneto-inertiesensor (Actimyo°) in het echte leven.
|
39 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
6 minuten looptest
Tijdsspanne: 39 maanden
|
De Zes Minuten Wandeltest is een functionele looptest waarbij onderzoekers bepalen hoeveel de patiënt kan lopen in zes minuten (meter).
|
39 maanden
|
|
Dynamometrische maatregelen
Tijdsspanne: 39 maanden
|
Beoordeling van de sterkte van de bovenste ledematen met myogrip en myopinch (kg).
|
39 maanden
|
|
10 meter looptest
Tijdsspanne: 39 maanden
|
De 10 meter looptest is een functionele looptest waarbij onderzoekers de tijd beoordelen die de patiënt nodig heeft om 10 meter (seconde) te lopen.
|
39 maanden
|
|
opstaan van de vloer
Tijdsspanne: 39 maanden
|
Het opstaan vanaf de vloer is een functionele test waarbij onderzoekers de tijd beoordelen die de patiënt nodig heeft om op te staan vanaf de vloer (seconde).
|
39 maanden
|
|
4 trappen beklimmen
Tijdsspanne: 39 maanden
|
De 4-traps klimmer is een functionele test waarbij onderzoekers beoordelen hoe lang de patiënt erover doet om een trap met vier treden te beklimmen (tweede).
|
39 maanden
|
|
herziene bovenste ledematen module (RULM)
Tijdsspanne: 39 maanden
|
Revised Upper Limb Module (RULM) is een beoordeling die speciaal is ontworpen voor de functie van de bovenste ledematen bij spinale spieratrofie.
|
39 maanden
|
|
Hamersmith functionele motorschaal (HFMS)
Tijdsspanne: 39 maanden
|
HFMS is een schaal die speciaal is ontworpen als uitkomstmaat voor mensen met Spinale Musculaire Atrofie.
|
39 maanden
|
|
motorische functiemeting (MFM)
Tijdsspanne: 39 maanden
|
Motor Function Measure is een wereldwijde kwantitatieve schaal die is gemaakt om de functionele motorische vermogens te meten van een persoon die is getroffen door een neuromusculaire aandoening.
|
39 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 augustus 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 januari 2025
Studie voltooiing (Geschat)
30 mei 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 mei 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 mei 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- Motor Neuron Ziekte
- Atrofie
- Spieratrofie
- Spieratrofie, Spinaal
Andere studie-ID-nummers
- ActiSMA.
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .