Holter del movimento in pazienti con SMA sottoposti a trattamento.
10 febbraio 2025 aggiornato da: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Holter del movimento in pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3 all'inizio del trattamento con Spinraza° o Risdiplam. Studio Acti-SMA.
Acti-SMA è uno studio accademico multicentrico.
Ha lo scopo di monitorare i progressi dei pazienti con atrofia muscolare spinale in trattamento con Spinraza° o risdiplam.
In primo luogo, vogliamo quantificare il miglioramento dei pazienti ambulanti e non ambulanti in trattamento.
Un obiettivo secondario sarebbe anche quello di identificare misurazioni accelerometriche adeguate che siano sensibili al cambiamento ma anche ben correlate ad altri punteggi clinici.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
30
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Atrofia muscolare spinale geneticamente confermata.
- Previsto trattamento con Spinraza° o con risdiplam.
- Oltre 6 anni.
- Consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
- Pazienti con disturbi cognitivi eccessivi, che limitano la comprensione del compito o con apparenti difficoltà di comunicazione che ostacolano la raccolta dei dati.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Pazienti SMA
Pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3 sottoposti a trattamento con Spinraza° o risdiplam.
|
Actimyo° è un dispositivo innovativo destinato ad essere utilizzato in un ambiente domestico.
E' composto da due sensori a forma di orologio, ciascuno contenente un sensore magneto-inerziale che registra l'accelerazione lineare, la velocità angolare, il campo magnetico del movimento in tutte le direzioni. I due orologi possono essere indossati come orologio da polso o posizionati vicino alla caviglia .
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
95° percentile della velocità del passo
Lasso di tempo: 39 mesi
|
95° percentile della velocità del passo ottenuta con un sensore magneto-inerziale (Actimyo°) nella vita reale. (metro al secondo). |
39 mesi
|
|
50° percentile della velocità del passo
Lasso di tempo: 39 mesi
|
50° percentile della velocità del passo ottenuta con un sensore magneto-inerziale (Actimyo°) nella vita reale (metri al secondo).
|
39 mesi
|
|
95° percentile della lunghezza del passo
Lasso di tempo: 39 mesi
|
95° percentile della lunghezza del passo ottenuto con un sensore magneto-inerziale (Actimyo°) nella vita reale (metro).
|
39 mesi
|
|
50° percentile della lunghezza del passo
Lasso di tempo: 39 mesi
|
50° percentile della lunghezza del passo ottenuto con un sensore magneto-inerziale (Actimyo°) nella vita reale (metro).
|
39 mesi
|
|
Evoluzione della funzione dell'arto superiore nel paziente con SMA in trattamento
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Funzionalità dell'arto superiore valutata con un sensore magneto-inerziale (Actimyo°) nella vita reale.
|
39 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Il Six-Minute Walk Test è un test funzionale del cammino in cui gli investigatori valutano la distanza che il paziente può percorrere in sei minuti (metro).
|
39 mesi
|
|
Misure dinamometriche
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Valutazione della forza degli arti superiori con myogrip e myopinch (kg).
|
39 mesi
|
|
Test del cammino sui 10 metri
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Il test del cammino di 10 metri è un test del cammino funzionale in cui gli investigatori valutano il tempo impiegato dal paziente per percorrere 10 metri (secondi).
|
39 mesi
|
|
alzarsi dal pavimento
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Il sollevamento dal pavimento è un test funzionale in cui gli investigatori valutano il tempo impiegato dal paziente per alzarsi dal pavimento (secondo).
|
39 mesi
|
|
Salita di 4 gradini
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Il 4-stair climbr è un test funzionale in cui gli investigatori valutano il tempo impiegato dal paziente per salire una scala a quattro gradini (secondo).
|
39 mesi
|
|
modulo dell'arto superiore rivisto (RULM)
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Il Revised Upper Limb Module (RULM) è una valutazione specificamente progettata per la funzione dell'arto superiore nell'atrofia muscolare spinale.
|
39 mesi
|
|
Scala motorizzata funzionale Hamersmith (HFMS)
Lasso di tempo: 39 mesi
|
HFMS è una scala è una misura di esito specificamente progettata per le persone affette da atrofia muscolare spinale.
|
39 mesi
|
|
misura della funzione motoria (MFM)
Lasso di tempo: 39 mesi
|
Motor Function Measure è una scala quantitativa globale creata per misurare le capacità motorie funzionali di una persona affetta da una malattia neuromuscolare.
|
39 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 agosto 2018
Completamento primario (Effettivo)
30 gennaio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 maggio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 marzo 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 maggio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
17 maggio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 febbraio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia
- Atrofia muscolare
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- ActiSMA.
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .