Holter of Movement hos patienter med SMA som genomgår behandling.
10 februari 2025 uppdaterad av: Margaux POLEUR, Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Holter of Movement hos patienter med typ 2 eller 3 spinal muskelatrofi när behandling med Spinraza ° eller Risdiplam påbörjas. Acti-SMA-studie.
Acti-SMA är en multicentrisk akademisk studie.
Det syftar till att övervaka utvecklingen hos patienter med spinal muskelatrofi under behandling med Spinraza° eller risdiplam.
Först vill vi kvantifiera förbättringen av både ambulanta och icke-ambulanta patienter under behandling.
Ett sekundärt mål skulle också vara att identifiera lämpliga accelerometriska mätningar som är känsliga för förändringar men också väl korrelerade med andra kliniska poäng.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
30
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genetiskt bekräftad spinal muskelatrofi.
- Behandling med Spinraza ° eller med risdiplam planerad.
- Över 6 år gammal.
- Undertecknat informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Patienter med överdriven kognitiva störningar, begränsad förståelse av uppgiften eller med uppenbara kommunikationssvårigheter som hindrar datainsamling.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SMA-patienter
Patienter med typ 2 eller 3 spinal muskelatrofi som genomgår behandling med Spinraza° eller risdiplam.
|
Actimyo° är en innovativ enhet avsedd att användas i en hemmiljö.
Den är sammansatt av två klockliknande sensorer, som var och en innehåller en magneto-tröghetssensor som registrerar den linjära accelerationen, vinkelhastigheten, magnetfältet för rörelsen i alla riktningar. De två klockorna kan bäras som armbandsur eller placeras nära ankeln .
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
95:e centilen av steghastighet
Tidsram: 39 månader
|
95:e centilen av steghastighet erhållen med en magneto-tröghetssensor (Actimyo°) i verkligheten. (meter per sekund). |
39 månader
|
|
50:e centilen av steghastighet
Tidsram: 39 månader
|
50:e centilen av steghastighet erhållen med en magneto-tröghetssensor (Actimyo°) i verkligheten (meter per sekund).
|
39 månader
|
|
95:e centilen av steglängd
Tidsram: 39 månader
|
95:e centilen av steglängd erhållen med en magneto-tröghetssensor (Actimyo°) i verkligheten (meter).
|
39 månader
|
|
50:e centilen av steglängd
Tidsram: 39 månader
|
50:e centilen av steglängd erhållen med en magneto-tröghetssensor (Actimyo°) i verkligheten (meter).
|
39 månader
|
|
Funktionsutveckling i övre extremiteter hos patient med SMA som genomgår behandling
Tidsram: 39 månader
|
Övre extremiteternas funktion utvärderad med en magneto-tröghetssensor (Actimyo°) i verkligheten.
|
39 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
6 minuters promenadtest
Tidsram: 39 månader
|
Sexminuters gångtestet är ett funktionellt gångtest där utredarna bedömer avståndet som patienten kan gå på sex minuter (meter).
|
39 månader
|
|
Dynamometriska mått
Tidsram: 39 månader
|
Bedömning av styrka i övre extremiteterna med myogrip och myopinch (kg).
|
39 månader
|
|
10-meters gångtest
Tidsram: 39 månader
|
10-meters gångtestet är ett funktionellt gångtest där utredarna bedömer den tid det tar för patienten att gå 10 meter (sekund).
|
39 månader
|
|
stiga upp från golvet
Tidsram: 39 månader
|
Stigningen från golvet är ett funktionstest där utredarna bedömer den tid det tar för patienten att resa sig från golvet (andra).
|
39 månader
|
|
4-trappa klättring
Tidsram: 39 månader
|
4-trappsklättringen är ett funktionstest där utredarna bedömer den tid det tar för patienten att klättra en fyrastegstrappa (andra).
|
39 månader
|
|
reviderad övre extremitetsmodul (RULM)
Tidsram: 39 månader
|
Revised Upper Limb Module (RULM) är en bedömning speciellt utformad för funktion av övre extremiteter vid spinal muskelatrofi.
|
39 månader
|
|
Hamersmith funcitonnal motor scale (HFMS)
Tidsram: 39 månader
|
HFMS är en skala som är speciellt utformad för resultatmått för personer som drabbats av spinal muskelatrofi.
|
39 månader
|
|
motorfunktionsmått (MFM)
Tidsram: 39 månader
|
Motor Function Measure är en global kvantitativ skala skapad för att mäta de funktionella motoriska förmågorna hos en person som drabbats av en neuromuskulär sjukdom.
|
39 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Margaux Poleur, CHR Citadelle-CHU liège
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 augusti 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
30 januari 2025
Avslutad studie (Beräknad)
30 maj 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 maj 2021
Första postat (Faktisk)
17 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2025
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ActiSMA.
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .