PBC indukovaná únava léčená thiaminem (PIFT)
PBC indukovaná únava léčená thiaminem (PIFT) – účinek perorálního thiaminového doplňku za 4 týdny u pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC) a chronickou únavou. Randomizovaná zkřížená studie řízená placebem
Primární biliární cholangitida (PBC) je chronické autoimunitní onemocnění jater charakterizované destrukcí intrahepatálních žlučovodů vedoucí k zánětu jater a fibróze a nakonec k cirhóze jater a konečnému stádiu onemocnění jater. Více než 50 % pacientů s PBC trpí chronickou únavou a přibližně 20 % trpí těžkou únavou s negativním dopadem na kvalitu jejich života. Přestože únava je u pacientů s PBC velkým problémem, nejsou k dispozici žádné účinné léčby.
Dánská intervenční studie ukázala, že vysoké dávky perorálního thiaminu (vitamín B1) byly účinné při léčbě chronické únavy u pacientů se zánětlivým onemocněním střev. V této studii bylo pozorováno pouze několik málo nežádoucích účinků léčby thiaminem. Přestože přesný mechanismus účinku zůstává neznámý, vyšetřovatelé nevidí důvod, proč by to nemohlo být přeneseno na pacienty s PBC. Výzkumníci se proto zaměřují na provedení studie zkoumající použití perorálního thiaminu u chronicky unavených pacientů s PBC.
Studie bude provedena jako dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná, zkřížená studie zahrnující 36 pacientů s PBC a s vyšší úrovní únavy než u běžné populace po dobu delší než šest měsíců. Pacienti budou randomizováni do jednoho ze dvou nastavení 3x4 týdny; 1) thiamin po dobu čtyř týdnů, po kterých následovaly čtyři týdny vymývání a nakonec čtyři týdny placeba nebo 2) placebo po dobu čtyř týdnů, po nichž následovaly čtyři týdny vymytí a nakonec čtyři týdny thiaminu. Primárním cílem je prozkoumat úroveň únavy před a po léčbě thiaminem a placebem s použitím každého pacienta jako jeho vlastní kontroly. Úroveň únavy bude měřena pomocí mezinárodně ověřených dotazníků. Dávky thiaminu se vypočítají na základě pohlaví a hmotnosti pacienta. Všichni pacienti budou zařazeni do ambulance na Klinice hepatologie a gastroenterologie Fakultní nemocnice Aarhus.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Henning Grønbæk, Professor
- Telefonní číslo: +45 21679281
- E-mail: henngroe@rm.dk
Studijní místa
-
-
Region Midtjylland
-
Aarhus N, Region Midtjylland, Dánsko, 8200
- Nábor
- Department of Hepatology and Gastroenterology, Aarhus University Hospital, Denmark
-
Kontakt:
- Henning Grønbæk, Professor
- Telefonní číslo: +45 21679281
- E-mail: henngroe@rm.dk
-
Kontakt:
- Lars Bossen, MD
- Telefonní číslo: +45 22800676
- E-mail: larsbossen@clin.au.dk
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Palle Bager, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Rasmus Gantzel, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- PBC déle než 3 měsíce
- Skóre únavy PBC-40 >32
- Únava minimálně 6 měsíců
Kritéria vyloučení:
- Komorbidita, která může vysvětlit únavu
- Neposlušní pacienti
- Těhotenství
- Očekávané chirurgické intervence během sledovaného období
- Chronické onemocnění ledvin (eGFR<60)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Thiamin-Placebo
12 týdnů: 4 týdny s Thiaminem, 4 týdny vymývání, 4 týdny placebo Placebo i thiamin jsou perorální tablety po 300 mg pr. tableta. Dávkování závisí na pohlaví a hmotnosti účastníků, s maximálním příjmem 1800 mg pr. den. |
Tablety.
300 mg/tableta.
Dávkování závisí na pohlaví a hmotnosti
Tablety.
Stejný počet tablet jako Thiamin
|
|
Jiný: Placebo-thiamin
12 týdnů: 4 týdny placebo, 4 týdny vymývání, 4 týdny thiamin Placebo i thiamin jsou perorální tablety po 300 mg pr. tableta. Dávkování závisí na pohlaví a hmotnosti účastníků, s maximálním příjmem 1800 mg pr. den. |
Tablety.
300 mg/tableta.
Dávkování závisí na pohlaví a hmotnosti
Tablety.
Stejný počet tablet jako Thiamin
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Únava
Časové okno: Po 4 týdnech aktivní léčby
|
Změna úrovně únavy měřená doménou únavy primární biliární cholangitidy-40 (PBC-40).
Doména únavy měří závažnost únavy na stupnici od 11 do 55, kde 55 je maximální únava.
Změna v doméně únavy PBC-40 o 5 bodů nebo více se považuje za klinicky relevantní změnu.
|
Po 4 týdnech aktivní léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvalita života specifická pro onemocnění
Časové okno: 4., 8. a 12. týden
|
Změny v kvalitě života související se zdravím, měřené primární biliární cholangitidou-40 (PBC-40) specifickou pro dané onemocnění.
|
4., 8. a 12. týden
|
|
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: 4., 8. a 12. týden
|
Změny v kvalitě života související se zdravím, měřené generickým nástrojem EQ-5D-5L (hlavně stupnice VAS od 0 do 100, kde 100 je nejlepší).
|
4., 8. a 12. týden
|
|
Únava
Časové okno: 8. a 12. týden
|
Změna úrovně únavy měřená doménou únavy primární biliární cholangitidy-40 (PBC-40).
Doména únavy měří závažnost únavy na stupnici od 11 do 55, kde 55 je maximální únava.
Změna v doméně únavy PBC-40 o 5 bodů nebo více se považuje za klinicky relevantní změnu.
|
8. a 12. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PIFT AU
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .