Fatica indotta da PBC trattata con tiamina (PIFT)

La colangite biliare primitiva (PBC) è una malattia epatica autoimmune cronica caratterizzata dalla distruzione dei dotti biliari intraepatici che porta a infiammazione e fibrosi epatica e, infine, cirrosi epatica e malattia epatica allo stadio terminale. Più del 50% dei pazienti con PBC soffre di affaticamento cronico e circa il 20% soffre di grave affaticamento con un impatto negativo sulla qualità della vita. Sebbene l'affaticamento sia un grosso problema nei pazienti con CBP, non sono disponibili trattamenti efficaci.

Uno studio di intervento danese ha dimostrato che la tiamina orale ad alte dosi (vitamina B1) era efficace nel trattamento dell'affaticamento cronico nei pazienti con malattia infiammatoria intestinale. In questo studio sono stati osservati solo pochi e minori eventi avversi al trattamento con tiamina. Sebbene il preciso meccanismo di lavoro rimanga sconosciuto, i ricercatori non vedono alcun motivo per cui questo non possa essere trasferito ai pazienti con CBP. Pertanto, i ricercatori mirano a condurre uno studio che indaghi sull'uso della tiamina orale nei pazienti con affaticamento cronico con PBC.

Lo studio sarà condotto come studio crossover in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, che includerà 36 pazienti con PBC e con un livello di affaticamento più elevato rispetto alla popolazione generale per più di sei mesi. I pazienti saranno randomizzati in una delle due configurazioni di 3x4 settimane; 1) tiamina per quattro settimane seguite da quattro settimane di sospensione e infine quattro settimane di placebo o 2) placebo per quattro settimane seguite da quattro settimane di sospensione e infine quattro settimane di tiamina. L'endpoint primario è quello di indagare il livello di affaticamento prima e dopo il trattamento con tiamina e placebo utilizzando ogni paziente come proprio controllo. Il livello di fatica sarà misurato utilizzando questionari validati a livello internazionale. Le dosi di tiamina sono calcolate in base al sesso e al peso del paziente. Tutti i pazienti saranno inclusi nella clinica ambulatoriale presso il Dipartimento di epatologia e gastroenterologia dell'ospedale universitario di Aarhus.