PBC-induceret træthed behandlet med thiamin (PIFT)

Primær biliær cholangitis (PBC) er en kronisk autoimmun leversygdom karakteriseret ved ødelæggelse af de intrahepatiske galdegange, der fører til leverbetændelse og fibrose, og i sidste ende levercirrhose og leversygdom i slutstadiet. Mere end 50 % af patienterne med PBC lider af kronisk træthed, og cirka 20 % lider af alvorlig træthed med negativ indflydelse på deres livskvalitet. Selvom træthed er et stort problem hos patienter med PBC, er der ingen effektive behandlinger tilgængelige.

Et dansk interventionsstudie har vist, at højdosis oral thiamin (Vitamin B1) var effektiv til behandling af kronisk træthed hos patienter med inflammatorisk tarmsygdom. I denne undersøgelse blev der kun observeret få og mindre bivirkninger ved thiaminbehandling. Selvom den præcise mekanisme for arbejdet forbliver ukendt, ser efterforskerne ingen grund til, at dette ikke kan overføres til patienter med PBC. Derfor sigter efterforskerne på at gennemføre en undersøgelse, der undersøger brugen af ​​oral thiamin hos kronisk trætte patienter med PBC.

Undersøgelsen vil blive udført som et dobbeltblindet, placebokontrolleret, randomiseret, crossover-forsøg med 36 patienter med PBC og med et højere træthedsniveau end i den generelle befolkning i mere end seks måneder. Patienterne vil blive randomiseret i en af ​​to 3x4 ugers opstillinger; 1) thiamin i fire uger efterfulgt af fire ugers udvaskning og til sidst fire ugers placebo eller 2) placebo i fire uger efterfulgt af fire ugers udvaskning og til sidst fire uger med thiamin. Det primære endepunkt er at undersøge træthedsniveauet før og efter behandling med thiamin og placebo ved at bruge hver patient som deres egen kontrol. Træthedsniveauet vil blive målt ved hjælp af internationale validerede spørgeskemaer. Doserne af thiamin beregnes ud fra patientens køn og vægt. Alle patienter vil blive inkluderet i ambulatoriet på Hepatologisk og Gastroenterologisk Afdeling på Aarhus Universitetshospital.