PBC-indusert tretthet behandlet med tiamin (PIFT)
PBC-indusert tretthet behandlet med tiamin (PIFT) - Effekten av oral tiamintilskudd på 4 uker til pasienter med primær biliær kolangitt (PBC) og kronisk tretthet. En randomisert placebokontrollert crossover-studie
Primær biliær kolangitt (PBC) er en kronisk autoimmun leversykdom karakterisert ved ødeleggelse av de intrahepatiske gallegangene som fører til leverbetennelse og fibrose, og til slutt levercirrhose og leversykdom i sluttstadiet. Mer enn 50 % av pasientene med PBC lider av kronisk tretthet, og omtrent 20 % lider av alvorlig tretthet med negativ innvirkning på livskvaliteten. Selv om tretthet er et stort problem hos pasienter med PBC, er ingen effektive behandlinger tilgjengelige.
En dansk intervensjonsstudie har vist at høydose oral tiamin (vitamin B1) var effektive i behandling av kronisk tretthet hos pasienter med inflammatorisk tarmsykdom. I denne studien ble det kun observert få og mindre bivirkninger ved tiaminbehandling. Selv om den nøyaktige mekanismen for arbeidet fortsatt er ukjent, ser etterforskerne ingen grunn til at dette ikke kan overføres til pasienter med PBC. Derfor tar etterforskerne sikte på å gjennomføre en studie som undersøker bruken av oral tiamin hos kronisk utmattede pasienter med PBC.
Studien vil bli utført som en dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert, crossover-studie som inkluderer 36 pasienter med PBC og med et høyere utmattelsesnivå enn i den generelle befolkningen i mer enn seks måneder. Pasientene vil bli randomisert til ett av to 3x4 ukers oppsett; 1) tiamin i fire uker etterfulgt av fire uker utvasking og til slutt fire uker med placebo eller 2) placebo i fire uker etterfulgt av fire uker utvasking og til slutt fire uker med tiamin. Det primære endepunktet er å undersøke tretthetsnivået før og etter behandling med tiamin og placebo ved å bruke hver pasient som sin egen kontroll. Tretthetsnivå vil bli målt ved hjelp av internasjonale validerte spørreskjemaer. Dosene av tiamin beregnes basert på pasientens kjønn og vekt. Alle pasienter vil bli inkludert i poliklinikken ved Hepatologisk og Gastroenterologisk avdeling ved Aarhus Universitetssykehus.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Henning Grønbæk, Professor
- Telefonnummer: +45 21679281
- E-post: henngroe@rm.dk
Studiesteder
-
-
Region Midtjylland
-
Aarhus N, Region Midtjylland, Danmark, 8200
- Rekruttering
- Department of Hepatology and Gastroenterology, Aarhus University Hospital, Denmark
-
Ta kontakt med:
- Henning Grønbæk, Professor
- Telefonnummer: +45 21679281
- E-post: henngroe@rm.dk
-
Ta kontakt med:
- Lars Bossen, MD
- Telefonnummer: +45 22800676
- E-post: larsbossen@clin.au.dk
-
Underetterforsker:
- Palle Bager, PhD
-
Underetterforsker:
- Rasmus Gantzel, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- PBC i mer enn 3 måneder
- PBC-40 fatigue score >32
- Trøtt i minst 6 måneder
Ekskluderingskriterier:
- Komorbiditet som kan forklare tretthet
- Ikke-kompatible pasienter
- Svangerskap
- Forventet kirurgiske inngrep i studieperioden
- Kronisk nyresykdom (eGFR<60)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Tiamin-Placebo
12 uker: 4 uker med tiamin, 4 uker utvasking, 4 uker placebo Både placebo og tiamin er orale tabletter på 300mg pr. tablett. Doseringen avhenger av kjønn og vekt på deltakerne, med maksimalt 1800mg inntak pr. dag. |
Nettbrett.
300mg/tablett.
Dosering avhenger av kjønn og vekt
Nettbrett.
Samme antall tabletter som tiamin
|
|
Annen: Placebo-tiamin
12 uker: 4 uker placebo, 4 uker utvasking, 4 uker med tiamin Både placebo og tiamin er orale tabletter på 300mg pr. tablett. Doseringen avhenger av kjønn og vekt på deltakerne, med maksimalt 1800mg inntak pr. dag. |
Nettbrett.
300mg/tablett.
Dosering avhenger av kjønn og vekt
Nettbrett.
Samme antall tabletter som tiamin
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utmattelse
Tidsramme: Etter 4 uker aktiv behandling
|
Endring i nivåer av utmattelse målt ved Primær biliær kolangitt-40 (PBC-40) utmattelsesdomene.
Fatigue-domenet måler alvorlighetsgraden av fatigue på en skala fra 11-55, hvor 55 er maksimal utmattelse.
En endring i PBC-40 fatigue domene på 5 poeng eller mer anses som en klinisk relevant endring.
|
Etter 4 uker aktiv behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsspesifikk livskvalitet
Tidsramme: Uke 4, 8 og 12
|
Endringer i helserelatert livskvalitet, målt ved den sykdomsspesifikke Primær biliær Cholangitis-40 (PBC-40).
|
Uke 4, 8 og 12
|
|
Helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Uke 4, 8 og 12
|
Endringer i helserelatert livskvalitet, målt med det generiske EQ-5D-5L-verktøyet (hovedsakelig VAS-skalaen fra 0-100, hvor 100 er best).
|
Uke 4, 8 og 12
|
|
Utmattelse
Tidsramme: Uke 8 og 12
|
Endring i nivåer av utmattelse målt ved Primær biliær kolangitt-40 (PBC-40) utmattelsesdomene.
Fatigue-domenet måler alvorlighetsgraden av fatigue på en skala fra 11-55, hvor 55 er maksimal utmattelse.
En endring i PBC-40 fatigue domene på 5 poeng eller mer anses som en klinisk relevant endring.
|
Uke 8 og 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PIFT AU
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .