RWE léčby 1. linie s ATO/ATRA pro APL pro dospělé
8. ledna 2024 aktualizováno: Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Skutečný světový důkaz o léčbě první linie s oxidem arsenovým plus kyselinou transretinovou u dospělých pacientů s akutní promyelocytární leukémií
Jedná se o multicentrickou observační klinickou studii v reálném světě s prospektivním sledováním, která bude hodnotit výsledky léčby pacientů s akutní promyelocytární leukémií (APL) v první linii s režimem na bázi oxidu arzenitého a všech trans retinové kyseliny (ATO/ATRA) v Argentině.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účelem této studie je shromáždit skutečné důkazy o charakteristikách pacientů s APL v Argentině, kteří dostávají léčbu založenou na ATO/ATRA v první linii podle našich národních doporučení. Primárním cílem studie je zhodnotit přežití bez příhody a celkové přežití pacientů s diagnostikovanou APL a léčených v první linii ATO/ATRA nebo ATO/ATRA/idarubicinem (IDA) v závislosti na kategorii rizika. Sekundárními cílovými parametry jsou míra kompletní molekulární odpovědi (CMR), toxicita, časná mortalita a prognostický význam FLT3.
Každý pacient s APL diagnostikovaným v našich zařízeních se bude řídit našimi pokyny s ohledem na diagnostické postupy. Kategorie rizika bude záviset na počtu bílých krvinek (WBC), kde WBC >10 000 bude považováno za vysoce rizikové (HR) a
Pacienti budou dostávat indukci ATO plus ATRA denně až do hematologické remise nebo po dobu maximálně 60 dnů, poté ATO 5 dní/týden, 4 týdny na 4 týdny bez, celkem 4 cykly a ATRA 2 týdny na a 2 týdny bez celkem 7 kurzů.
Pacienti s HR dostanou 2-3 dávky IDA na začátku indukce. Profylaxe centrálního nervového systému je zvažována u pacientů s HR nebo u těch, kteří mají krvácení do SNC.
Molekulární odezva bude vyhodnocena na konci konsolidace pomocí RQ-PCR. Pacienti s LR, kteří dosáhnou CMR, nebudou muset opakovat molekulární hodnocení, ale pacienti s HR budou potřebovat hodnocení RQ-PCR každé 3 měsíce během prvního roku a každých 6 měsíců během druhého roku.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
50
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Federico Sackmann, Dr.
- Telefonní číslo: +5491149720765
- E-mail: fsackmann@fundaleu.org.ar
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Paula Freigeiro
- Telefonní číslo: +5491140470052
- E-mail: gatla.ar@gmail.com
Studijní místa
-
-
-
Caba, Argentina
- Nábor
- CEMIC
-
Kontakt:
- Nicolás Cazap, Dr.
-
Caba, Argentina
- Nábor
- Fundaleu
-
Kontakt:
- Federico Sackmann, Dr.
-
-
Entre Ríos
-
Paraná, Entre Ríos, Argentina
- Nábor
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
-
Kontakt:
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
-
-
Misiones
-
Posadas, Misiones, Argentina
- Nábor
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
-
Kontakt:
- Diego Wolhein, Dr.
-
-
Provincia De Buenos Aires
-
La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentina
- Nábor
- Hospital Italiano de La Plata
-
Kontakt:
- Hernán Dick, Dr.
-
-
San Juan
-
Rawson, San Juan, Argentina
- Nábor
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
-
Kontakt:
- María Celina Vanina, Dr.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí pacienti s APL v léčbě první linie
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti starší 18 let.
- Podpis formuláře souhlas s účastí ve studii.
- Diagnostika APL (buď primární nebo sekundární) podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO), bez předchozí léčby.
- Identifikace specifické genetické alterace APL konvenčním karyotypem, fluorescenční in situ hybridizací (FISH), reverzní transkriptázovou polymerázovou řetězovou reakcí (RT-PCR nebo RQ-PCR). V době diagnózy se doporučuje identifikace transkriptu. izoformy: bcr1, bcr2, bcr3 nezbytné pro dokumentaci terapeutické odpovědi: Molekulární remise
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost dalších souběžných aktivních maligních nádorů, které vyžadují současnou léčbu.
- Po předchozí léčbě APL.
Abnormality elektrokardiogramu:
- Pacienti s již existující diagnózou syndromu dlouhého QT intervalu
- Pacienti s výchozí hodnotou QTc > 450 msec. K měření korigovaného intervalu QT (interval QT v ms dělený druhou odmocninou intervalu RR v ms) by se měl použít Bazettův vzorec.
- Pacienti s anamnézou nebo přítomností významné ventrikulární nebo síňové tachyarytmie (3.–4. stupeň, CTCAE v5.2017).
- Pacienti s blokádou pravého raménka plus levý přední hemiblok. Bifascikulární bloky jsou vyloučeny.
- ECOG skóre 4.
- Srdeční selhání stadia III-IV.
- Sérový kreatinin ≥ 2,5 mg / dl (≥ 250 μmol / l), pokud není způsoben APL.
- Bilirubin ≥ 2,5 mg / dl, alkalická fosfatáza, GPT nebo GOT > 3násobek normálního limitu, pokud se nejedná o APL.
- Těžké psychiatrické onemocnění.
- Ženy, které jsou těhotné nebo se rozhodly pokračovat v kojení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
APL pro dospělé v první linii
Pacienti >/= 18 let s nedávnou diagnózou akutní promyelocytární leukémie, kteří dostávají léčbu ATO/ATRA podle našich místních doporučení.
Pacienti s HR dostanou 2-3 další dávky idarubicinu.
|
Hodnocení léčby první linie s výsledkem ATO/ATRA (o přežití bez příhody a celkové přežití a toxicita) u dospělých pacientů s APL.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zhodnoťte celkové přežití pacientů s diagnostikovanou APL a léčených v první linii ATO/ATRA nebo ATO/ATRA/idarubicinem (IDA).
Časové okno: 36 měsíců
|
Zhodnoťte celkové přežití pacientů ve věku >/= 18 let s diagnostikovanou APL a léčených v první linii ATO/ATRA nebo ATO/ATRA/idarubicinem (IDA) v závislosti na kategorii rizika.
|
36 měsíců
|
|
Vyhodnoťte přežití bez příhody u pacientů s diagnostikovanou APL a léčených v první linii ATO/ATRA nebo ATO/ATRA/idarubicinem (IDA).
Časové okno: 36 měsíců
|
Vyhodnoťte přežití bez příhody u pacientů ve věku >/= 18 let s diagnostikovanou APL a léčených v první linii ATO/ATRA nebo ATO/ATRA/idarubicinem (IDA) v závislosti na kategorii rizika.
|
36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte míru úplné molekulární remise na konci konsolidační léčby.
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Vyhodnoťte toxicitu schématu ATO/ATRA (+/- IDA), měřenou podle typu, frekvence, závažnosti a vztahu k léčbě nežádoucích účinků.
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Zaznamenejte časnou mortalitu (do 30 dnů od přijetí).
Časové okno: Do 30 dnů od přijetí
|
Do 30 dnů od přijetí
|
|
|
Vyhodnoťte, zda má přítomnost mutovaného FLT3 prognostickou hodnotu u pacientů léčených ATRA/ATO.
Časové okno: 36 měsíců
|
Prognostická hodnota bude analyzována porovnáním míry kompletní remise (CR), hematologického relapsu, molekulárního relapsu, PFS a OS.
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: María José Mela Osorio, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Studijní židle: Isolda Fernández, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Vrchní vyšetřovatel: Federico Sackmann, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. března 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. května 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. května 2021
První zveřejněno (Aktuální)
21. května 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GATLA 11-LPA-20
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Sdílejte protokol studie
Časový rámec sdílení IPD
Data budou k dispozici v červnu 2021 a zůstanou dostupná až do konce klinického hodnocení.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .