RWE de tratamiento de 1.ª línea con ATO/ATRA para APL en adultos
8 de enero de 2024 actualizado por: Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Evidencia del mundo real del tratamiento de primera línea con trióxido de arsénico más ácido transretinoico total en pacientes adultos con leucemia promielocítica aguda
Este es un ensayo clínico observacional multicéntrico del mundo real con seguimiento prospectivo que evaluará el resultado del tratamiento de pacientes con leucemia promielocítica aguda (LPA) en primera línea con trióxido de arsénico y todos los regímenes basados en ácido transretinoico (ATO/ATRA) en Argentina.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este ensayo es recopilar evidencia del mundo real de las características de los pacientes con APL en Argentina que reciben tratamiento basado en ATO/ATRA en primera línea siguiendo nuestras pautas nacionales. El criterio principal de valoración del estudio es evaluar la supervivencia libre de eventos y la supervivencia global de los pacientes diagnosticados con APL y tratados en primera línea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA) según la categoría de riesgo. Los criterios de valoración secundarios son la tasa de respuesta molecular completa (CMR), la toxicidad, la mortalidad temprana y la importancia pronóstica de FLT3.
Cada paciente de APL diagnosticado en nuestras instituciones seguirá nuestras pautas con respecto a los procedimientos de diagnóstico. La categoría de riesgo dependerá de los recuentos de glóbulos blancos (WBC), donde WBC> 10000 se considerará de alto riesgo (HR) y
Los pacientes recibirán inducción con ATO más ATRA diariamente hasta la remisión hematológica o por un máximo de 60 días, seguido de ATO 5 días a la semana, 4 semanas con 4 semanas de descanso, para un total de 4 ciclos y ATRA 2 semanas con y 2 semanas de descanso. para un total de 7 cursos.
Los pacientes con AR recibirán 2-3 dosis de IDA al comienzo de la inducción. Se contempla la profilaxis del sistema nervioso central para los pacientes con AR o aquellos que tienen hemorragia del SNC.
La respuesta molecular se evaluará al final de la consolidación mediante RQ-PCR. Los pacientes LR que logren CMR no necesitarán repetir las evaluaciones moleculares, pero los pacientes HR necesitarán una evaluación RQ-PCR cada 3 meses durante el primer año y cada 6 meses durante el segundo año.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Federico Sackmann, Dr.
- Número de teléfono: +5491149720765
- Correo electrónico: fsackmann@fundaleu.org.ar
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Paula Freigeiro
- Número de teléfono: +5491140470052
- Correo electrónico: gatla.ar@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Caba, Argentina
- Reclutamiento
- CEMIC
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Contacto:
- Nicolás Cazap, Dr.
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Caba, Argentina
- Reclutamiento
- Fundaleu
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Contacto:
- Federico Sackmann, Dr.
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Entre Ríos
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Paraná, Entre Ríos, Argentina
- Reclutamiento
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
-
Contacto:
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
-
Investigador principal:
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
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Misiones
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Posadas, Misiones, Argentina
- Reclutamiento
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
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Contacto:
- Diego Wolhein, Dr.
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Provincia De Buenos Aires
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La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentina
- Reclutamiento
- Hospital Italiano de La Plata
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Contacto:
- Hernán Dick, Dr.
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San Juan
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Rawson, San Juan, Argentina
- Reclutamiento
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
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Contacto:
- María Celina Vanina, Dr.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos con LPA en tratamiento de primera línea
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 18 años o más.
- Firma del formulario de consentimiento para la participación en el estudio.
- Diagnóstico de LPA (ya sea primaria o secundaria) según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS), sin tratamiento previo.
- Identificación de la alteración genética específica de APL por cariotipo convencional, hibridación in situ fluorescente (FISH), reacción en cadena de la polimerasa con transcriptasa inversa (RT-PCR o RQ-PCR). Se recomienda la identificación del transcrito en el momento del diagnóstico isoformas: bcr1, bcr2, bcr3 imprescindibles para documentar la respuesta terapéutica: Remisión molecular
Criterio de exclusión:
- Presencia de otros tumores malignos activos concomitantes que requieran tratamiento simultáneo.
- Haber recibido tratamiento previo para la APL.
Anomalías en el electrocardiograma:
- Pacientes con diagnóstico preexistente de Síndrome de QT largo
- Pacientes con QTc basal > 450mseg. Se debe utilizar la fórmula de Bazett para medir el intervalo QT corregido (intervalo QT en mseg dividido por la raíz cuadrada del intervalo RR en mseg).
- Pacientes con antecedentes o presencia de taquiarritmia ventricular o auricular significativa (Grado 3-4, CTCAE v5.2017).
- Pacientes con bloqueo de rama derecha más hemibloqueo anterior izquierdo. Se excluyen los bloqueos bifasciculares.
- Puntuación ECOG 4.
- Insuficiencia cardíaca en estadio III-IV.
- Creatinina sérica ≥ 2,5 mg/dL (≥ 250 μmol/L) a menos que se deba a APL.
- Bilirrubina ≥ 2,5 mg/dL, fosfatasa alcalina, GPT o GOT > 3 veces el límite normal salvo que sea por APL.
- Enfermedad psiquiátrica grave.
- Mujeres que están embarazadas o que han decidido continuar con la lactancia.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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APL adulto en primera línea
Pacientes >/= 18 años con diagnóstico reciente de leucemia promielocítica aguda que reciben tratamiento con ATO/ATRA de acuerdo con nuestras guías locales.
Los pacientes con AR recibirán 2-3 dosis adicionales de idarubicina.
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Evaluación del tratamiento de primera línea con resultado ATO/ATRA (supervivencia libre de eventos y supervivencia global y toxicidad) en pacientes adultos con LPA.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la supervivencia global de los pacientes diagnosticados de LPA y tratados en primera línea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA).
Periodo de tiempo: 36 meses
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Evaluar la supervivencia global de pacientes ≥ 18 años diagnosticados de LPA y tratados en primera línea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA) según categoría de riesgo.
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36 meses
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Evaluar la supervivencia libre de eventos de pacientes diagnosticados de LPA y tratados en primera línea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA).
Periodo de tiempo: 36 meses
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Evaluar la supervivencia libre de eventos de pacientes >/= 18 años diagnosticados de LPA y tratados en primera línea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA) según categoría de riesgo.
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36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la tasa de remisión molecular completa al final del tratamiento de consolidación.
Periodo de tiempo: 36 meses
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36 meses
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Evaluar la toxicidad del esquema ATO/ATRA (+/- IDA), medida según tipo, frecuencia, severidad y relación con el tratamiento de eventos adversos.
Periodo de tiempo: 36 meses
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36 meses
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Registrar la mortalidad temprana (dentro de los 30 días de la admisión).
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 días de la admisión
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Dentro de los 30 días de la admisión
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Evaluar si la presencia de FLT3 mutado tiene valor pronóstico en pacientes tratados con ATRA/ATO.
Periodo de tiempo: 36 meses
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El valor pronóstico se analizará comparando las tasas de remisión completa (RC), recaída hematológica, recaída molecular, PFS y OS.
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: María José Mela Osorio, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Silla de estudio: Isolda Fernández, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Investigador principal: Federico Sackmann, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de marzo de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
21 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GATLA 11-LPA-20
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Compartir protocolo de estudio
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos estarán disponibles en junio de 2021 y permanecerán disponibles hasta el final del ensayo clínico.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .