成人 APL 的 ATO/ATRA 第一线治疗的 RWE
2024年1月8日 更新者：Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
三氧化二砷加全反式维甲酸一线治疗急性早幼粒细胞白血病成人患者的真实世界证据
这是一项具有前瞻性随访的多中心、观察性真实世界临床试验，将评估阿根廷急性早幼粒细胞白血病 (APL) 患者在一线使用三氧化二砷和全反式维甲酸 (ATO/ATRA) 方案的治疗结果。
研究概览
详细说明
该试验的目的是收集阿根廷 APL 患者特征的真实世界证据，这些患者按照我们的国家指南在一线接受基于 ATO/ATRA 的治疗。 研究的主要终点是评估诊断为 APL 并根据风险类别接受 ATO/ATRA 或 ATO/ATRA/伊达比星 (IDA) 一线治疗的患者的无事件生存期和总生存期。 次要终点是 FLT3 的完全分子反应 (CMR) 率、毒性、早期死亡率和预后意义。
在我们机构诊断出的每位 APL 患者都将遵循我们关于诊断程序的指南。 风险类别将取决于白细胞计数 (WBC)，其中 WBC >10000 将被视为高风险 (HR) 和
患者将每天接受 ATO 加 ATRA 诱导，直至血液学缓解或最多 60 天，然后每周接受 ATO 5 天，4 周休息 4 周，总共 4 个疗程，ATRA 服用 2 周，休息 2 周总共7门课程。
HR 患者将在诱导开始时接受 2-3 剂 IDA。 中枢神经系统预防被考虑用于 HR 患者或有 SNC 出血的患者。
分子反应将在巩固结束时通过 RQ-PCR 进行评估。 达到 CMR 的 LR 患者不需要重复分子评估，但 HR 患者将需要在第一年每 3 个月和第二年每 6 个月进行一次 RQ-PCR 评估。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Federico Sackmann, Dr.
- 电话号码：+5491149720765
- 邮箱：fsackmann@fundaleu.org.ar
研究联系人备份
- 姓名：Paula Freigeiro
- 电话号码：+5491140470052
- 邮箱：gatla.ar@gmail.com
学习地点
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Caba、阿根廷
- 招聘中
- CEMIC
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接触：
- Nicolás Cazap, Dr.
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Caba、阿根廷
- 招聘中
- Fundaleu
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接触：
- Federico Sackmann, Dr.
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Entre Ríos
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Paraná、Entre Ríos、阿根廷
- 招聘中
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
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接触：
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
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首席研究员：
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
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Misiones
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Posadas、Misiones、阿根廷
- 招聘中
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
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接触：
- Diego Wolhein, Dr.
-
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Provincia De Buenos Aires
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La Plata、Provincia De Buenos Aires、阿根廷
- 招聘中
- Hospital Italiano de La Plata
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接触：
- Hernán Dick, Dr.
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San Juan
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Rawson、San Juan、阿根廷
- 招聘中
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
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接触：
- María Celina Vanina, Dr.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
一线治疗中的成年 APL 患者
描述
纳入标准：
- 18 岁或以上的患者。
- 签署同意参与研究的表格。
- 根据世界卫生组织 (WHO) 的标准诊断 APL（原发性或继发性），无需事先治疗。
- 通过常规核型、荧光原位杂交（FISH）、逆转录酶聚合酶链反应（RT-PCR或RQ-PCR）鉴定APL的特异性遗传改变。 建议在诊断亚型时鉴定转录物：bcr1、bcr2、bcr3 对记录治疗反应至关重要：分子缓解
排除标准：
- 存在其他需要同时治疗的伴随活动性恶性肿瘤。
- 之前接受过 APL 治疗。
心电图异常：
- 预先诊断为长 QT 综合征的患者
- 基线 QTc > 450 毫秒的患者。 Bazett 公式应用于测量校正后的 QT 间期（以毫秒为单位的 QT 间期除以以毫秒为单位的 RR 间期的平方根）。
- 有明显室性或房性心动过速病史或存在的患者（3-4 级，CTCAE v5.2017）。
- 右束支传导阻滞加左前半传导阻滞的患者。 双分支块被排除在外。
- ECOG 评分 4。
- III-IV 期心力衰竭。
- 血清肌酐≥ 2.5 mg / dL（≥ 250 μmol / L）除非是由于 APL。
- 胆红素 ≥ 2.5 mg/dL，碱性磷酸酶，GPT 或 GOT> 正常限度的 3 倍，除非是针对 APL。
- 严重的精神疾病。
- 怀孕或决定继续母乳喂养的妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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一线成人 APL
年龄 >/= 18 岁且最近被诊断为急性早幼粒细胞白血病并根据我们当地指南接受 ATO/ATRA 治疗的患者。
HR 患者将接受 2-3 次额外剂量的伊达比星。
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成人 APL 患者一线治疗 ATO/ATRA 结果（o 无事件生存期和总生存期和毒性）的评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估诊断为 APL 并接受一线 ATO/ATRA 或 ATO/ATRA/伊达比星 (IDA) 治疗的患者的总生存期。
大体时间：36个月
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评估 >/= 18 岁诊断为 APL 并根据风险类别接受 ATO/ATRA 或 ATO/ATRA/伊达比星 (IDA) 一线治疗的患者的总生存期。
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36个月
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评估诊断为 APL 并接受一线 ATO/ATRA 或 ATO/ATRA/伊达比星 (IDA) 治疗的患者的无事件生存期。
大体时间：36个月
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评估≥18 岁诊断为 APL 并根据风险类别接受 ATO/ATRA 或 ATO/ATRA/伊达比星 (IDA) 一线治疗的患者的无事件生存期。
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36个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估巩固治疗结束时的完全分子缓解率。
大体时间：36个月
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36个月
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评估 ATO/ATRA 方案的毒性 (+/- IDA)，根据不良事件的类型、频率、严重程度和与治疗的关系进行测量。
大体时间：36个月
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36个月
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记录早期死亡率（入院后 30 天内）。
大体时间：入院后30天内
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入院后30天内
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评估突变的 FLT3 的存在是否对接受 ATRA/ATO 治疗的患者具有预后价值。
大体时间：36个月
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将通过比较完全缓解率 (CR)、血液学复发率、分子复发率、PFS 和 OS 来分析预后价值。
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36个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：María José Mela Osorio, Dr.、Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- 学习椅：Isolda Fernández, Dr.、Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- 首席研究员：Federico Sackmann, Dr.、Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年3月1日
初级完成 (估计的)
2026年7月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2021年5月18日
首先提交符合 QC 标准的
2021年5月20日
首次发布 (实际的)
2021年5月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月8日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- GATLA 11-LPA-20
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
分享学习协议
IPD 共享时间框架
数据将于 2021 年 6 月可用，并将一直可用到临床试验结束。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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