RWE af 1. linje behandling med ATO/ATRA for voksen APL
8. januar 2024 opdateret af: Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Virkelige beviser på førstelinjebehandling med arsentrioxid plus al transretinsyre hos voksne patienter med akut promyelocytisk leukæmi
Dette er et multicenter, observationelt klinisk forsøg fra den virkelige verden med prospektiv opfølgning, der vil evaluere behandlingsresultatet for patienter med akut promyelocytisk leukæmi (APL) i første linje med arsentrioxid og alle transretinsyre (ATO/ATRA)-baserede regimer i Argentina.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Formålet med dette forsøg er at indsamle beviser fra den virkelige verden for egenskaberne hos APL-patienter i Argentina, som modtager ATO/ATRA-baseret behandling i første linje efter vores nationale retningslinjer. Studiets primære endepunkt er at evaluere hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse af patienter diagnosticeret med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) afhængigt af risikokategori. Sekundære endepunkter er fuldstændig molekylær respons (CMR) rate, toksicitet, tidlig dødelighed og prognostisk betydning af FLT3.
Hver APL-patient diagnosticeret i vores institutioner vil følge vores retningslinjer med hensyn til diagnoseprocedurer. Risikokategori vil afhænge af antallet af hvide blodlegemer (WBC), hvor WBC >10000 vil blive betragtet som højrisiko (HR) og
Patienter vil modtage induktion med ATO plus ATRA dagligt indtil hæmatologisk remission eller i maksimalt 60 dage, efterfulgt af ATO 5 dage/uge, 4 uger på 4 ugers fri, i alt 4 forløb og ATRA 2 uger on og 2 uger fri for i alt 7 kurser.
HR-patienter vil modtage 2-3 doser IDA i begyndelsen af induktion. Centralnervesystemprofylakse overvejes for HR-pkter eller dem, der har SNC-blødning.
Molekylær respons vil blive evalueret ved slutningen af konsolideringen ved hjælp af RQ-PCR. LR-patienter, der opnår CMR, behøver ikke at gentage molekylære evalueringer, men HR-patienter vil have behov for RQ-PCR-evaluering hver 3. måned i løbet af det første år og hver 6. måned i det andet år.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
50
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Federico Sackmann, Dr.
- Telefonnummer: +5491149720765
- E-mail: fsackmann@fundaleu.org.ar
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Paula Freigeiro
- Telefonnummer: +5491140470052
- E-mail: gatla.ar@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina
- Rekruttering
- CEMIC
-
Kontakt:
- Nicolás Cazap, Dr.
-
Caba, Argentina
- Rekruttering
- Fundaleu
-
Kontakt:
- Federico Sackmann, Dr.
-
-
Entre Ríos
-
Paraná, Entre Ríos, Argentina
- Rekruttering
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
-
Kontakt:
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
-
Ledende efterforsker:
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
-
-
Misiones
-
Posadas, Misiones, Argentina
- Rekruttering
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
-
Kontakt:
- Diego Wolhein, Dr.
-
-
Provincia De Buenos Aires
-
La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentina
- Rekruttering
- Hospital Italiano de La Plata
-
Kontakt:
- Hernán Dick, Dr.
-
-
San Juan
-
Rawson, San Juan, Argentina
- Rekruttering
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
-
Kontakt:
- María Celina Vanina, Dr.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Voksne patienter med APL i førstelinjebehandling
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter 18 år eller ældre.
- Underskrift af samtykkeerklæringen for deltagelse i undersøgelsen.
- Diagnose af APL (enten primær eller sekundær) i henhold til kriterierne fra Verdenssundhedsorganisationen (WHO), uden forudgående behandling.
- Identifikation af den specifikke genetiske ændring af APL ved konventionel karyotype, fluorescerende in situ hybridisering (FISH), revers transkriptase polymerase kædereaktion (RT-PCR eller RQ-PCR). Identifikation af transkriptet anbefales på tidspunktet for diagnosen isoformer: bcr1, bcr2, bcr3 afgørende for at dokumentere den terapeutiske respons: Molekylær remission
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af andre samtidige aktive maligne tumorer, der kræver samtidig behandling.
- Efter at have modtaget forudgående behandling for APL.
Elektrokardiogram abnormiteter:
- Patienter med en allerede eksisterende diagnose Lang QT-syndrom
- Patienter med en baseline QTc på > 450 msek. Bazett-formlen skal bruges til at måle det korrigerede QT-interval (QT-interval i msec divideret med kvadratroden af RR-intervallet i msec).
- Patienter med en anamnese eller tilstedeværelse af signifikant ventrikulær eller atriel takyarytmi (grad 3-4, CTCAE v5.2017).
- Patienter med højre grenblok plus venstre forreste hemiblok. Bifascikulære blokke er udelukket.
- ECOG-score 4.
- Trin III-IV hjertesvigt.
- Serumkreatinin ≥ 2,5 mg/dL (≥ 250 μmol/L), medmindre det skyldes APL.
- Bilirubin ≥ 2,5 mg/dL, alkalisk fosfatase, GPT eller GOT> 3 gange den normale grænse, medmindre det er for APL.
- Alvorlig psykiatrisk sygdom.
- Kvinder, der er gravide, eller som har besluttet at fortsætte med at amme.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Voksen APL i første linje
Patienter >/= 18 år med nylig diagnose af akut promyelocytisk leukæmi, som modtager behandling med ATO/ATRA i henhold til vores lokale retningslinjer.
HR-patienter vil modtage 2-3 yderligere doser idarubicin.
|
Evaluering af førstelinjebehandling med ATO/ATRA-resultat (o hændelsesfri overlevelse og samlet overlevelse og toksicitet) hos voksne patienter med APL.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer den samlede overlevelse af patienter diagnosticeret med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA).
Tidsramme: 36 måneder
|
Evaluer den samlede overlevelse af patienter >/= 18 år diagnosticeret med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) afhængigt af risikokategori.
|
36 måneder
|
|
Evaluer hændelsesfri overlevelse af patienter diagnosticeret med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA).
Tidsramme: 36 måneder
|
Evaluer hændelsesfri overlevelse af patienter >/= 18 år diagnosticeret med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) afhængigt af risikokategori.
|
36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer fuldstændig molekylær remissionshastighed ved afslutningen af konsolideringsbehandlingen.
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Evaluer toksiciteten af ATO/ATRA-skemaet (+/- IDA), målt efter type, hyppighed, sværhedsgrad og sammenhæng med behandling af uønskede hændelser.
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Registrer tidlig dødelighed (inden for 30 dage efter indlæggelsen).
Tidsramme: Inden for 30 dage efter indlæggelsen
|
Inden for 30 dage efter indlæggelsen
|
|
|
Evaluer, om tilstedeværelsen af muteret FLT3 har prognostisk værdi hos patienter behandlet med ATRA/ATO.
Tidsramme: 36 måneder
|
Den prognostiske værdi vil blive analyseret ved at sammenligne rater af fuldstændig remission (CR), hæmatologisk tilbagefald, molekylært tilbagefald, PFS og OS.
|
36 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: María José Mela Osorio, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Studiestol: Isolda Fernández, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Ledende efterforsker: Federico Sackmann, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. marts 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juli 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. maj 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. maj 2021
Først opslået (Faktiske)
21. maj 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GATLA 11-LPA-20
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Del undersøgelsesprotokol
IPD-delingstidsramme
Dataene bliver tilgængelige i juni 2021 og vil forblive tilgængelige indtil slutningen af det kliniske forsøg.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .