RWE del trattamento di prima linea con ATO/ATRA per adulti APL
8 gennaio 2024 aggiornato da: Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Prove nel mondo reale del trattamento di prima linea con triossido di arsenico più tutto l'acido trans retinoico in pazienti adulti con leucemia promielocitica acuta
Si tratta di uno studio clinico osservazionale multicentrico nel mondo reale con follow-up prospettico che valuterà l'esito del trattamento dei pazienti affetti da leucemia promielocitica acuta (APL) in prima linea con triossido di arsenico e tutti i regimi a base di acido trans retinoico (ATO/ATRA) in Argentina.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio è raccogliere prove del mondo reale delle caratteristiche dei pazienti con APL in Argentina che ricevono un trattamento basato su ATO/ATRA in prima linea seguendo le nostre linee guida nazionali. L'endpoint primario dello studio è valutare la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale dei pazienti con diagnosi di APL e trattati in prima linea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA) a seconda della categoria di rischio. Gli endpoint secondari sono il tasso di risposta molecolare completa (CMR), la tossicità, la mortalità precoce e il significato prognostico di FLT3.
Ogni paziente APL diagnosticato nelle nostre istituzioni seguirà le nostre linee guida rispetto alle procedure di diagnosi. La categoria di rischio dipenderà dalla conta leucocitaria (WBC), dove WBC >10000 sarà considerato ad alto rischio (HR) e
I pazienti riceveranno l'induzione con ATO più ATRA ogni giorno fino alla remissione ematologica o per un massimo di 60 giorni, seguita da ATO 5 giorni/settimana, 4 settimane su 4 settimane senza, per un totale di 4 cicli e ATRA 2 settimane e 2 settimane senza per un totale di 7 portate.
I pazienti HR riceveranno 2-3 dosi di IDA all'inizio dell'induzione. La profilassi del sistema nervoso centrale è contemplata per i pazienti HR o per coloro che hanno sanguinamento del SNC.
La risposta molecolare sarà valutata al termine del consolidamento mediante RQ-PCR. I pazienti LR che raggiungono la CMR non avranno bisogno di ripetere le valutazioni molecolari, ma i pazienti HR avranno bisogno di una valutazione RQ-PCR ogni 3 mesi durante il primo anno e ogni 6 mesi durante il secondo anno.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
50
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Federico Sackmann, Dr.
- Numero di telefono: +5491149720765
- Email: fsackmann@fundaleu.org.ar
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Paula Freigeiro
- Numero di telefono: +5491140470052
- Email: gatla.ar@gmail.com
Luoghi di studio
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Caba, Argentina
- Reclutamento
- CEMIC
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Contatto:
- Nicolás Cazap, Dr.
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Caba, Argentina
- Reclutamento
- Fundaleu
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Contatto:
- Federico Sackmann, Dr.
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Entre Ríos
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Paraná, Entre Ríos, Argentina
- Reclutamento
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
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Contatto:
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
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Investigatore principale:
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
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Misiones
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Posadas, Misiones, Argentina
- Reclutamento
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
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Contatto:
- Diego Wolhein, Dr.
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Provincia De Buenos Aires
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La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentina
- Reclutamento
- Hospital Italiano de La Plata
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Contatto:
- Hernán Dick, Dr.
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San Juan
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Rawson, San Juan, Argentina
- Reclutamento
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
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Contatto:
- María Celina Vanina, Dr.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adulti con LPA in trattamento di prima linea
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età pari o superiore a 18 anni.
- Firma del modulo di consenso alla partecipazione allo studio.
- Diagnosi di LPA (primaria o secondaria) secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), senza previo trattamento.
- Identificazione dell'alterazione genetica specifica dell'APL mediante cariotipo convenzionale, ibridazione in situ fluorescente (FISH), reazione a catena della polimerasi della trascrittasi inversa (RT-PCR o RQ-PCR). Si raccomanda l'identificazione del trascritto al momento della diagnosi isoforme: bcr1, bcr2, bcr3 essenziali per documentare la risposta terapeutica: Remissione molecolare
Criteri di esclusione:
- Presenza di altri tumori maligni attivi concomitanti che richiedono un trattamento simultaneo.
- Avendo ricevuto un trattamento precedente per APL.
Anomalie dell'elettrocardiogramma:
- Pazienti con una diagnosi preesistente di sindrome del QT lungo
- Pazienti con un QTc basale > 450 msec. La formula di Bazett dovrebbe essere utilizzata per misurare l'intervallo QT corretto (intervallo QT in msec diviso per la radice quadrata dell'intervallo RR in msec).
- Pazienti con anamnesi o presenza di tachiaritmia ventricolare o atriale significativa (Grado 3-4, CTCAE v5.2017).
- Pazienti con blocco di branca destro più emiblocco anteriore sinistro. Sono esclusi i blocchi bifascicolari.
- Punteggio ECOG 4.
- Insufficienza cardiaca stadio III-IV.
- Creatinina sierica ≥ 2,5 mg/dL (≥ 250 μmol/L) a meno che non sia dovuta a LPA.
- Bilirubina ≥ 2,5 mg/dL, fosfatasi alcalina, GPT o GOT> 3 volte il limite normale a meno che non sia per APL.
- Malattia psichiatrica grave.
- Donne in gravidanza o che hanno deciso di continuare ad allattare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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APL adulto in prima linea
Pazienti >/= 18 anni con diagnosi recente di leucemia promielocitica acuta che ricevono trattamento con ATO/ATRA secondo le nostre linee guida locali.
I pazienti HR riceveranno 2-3 dosi aggiuntive di idarubicina.
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Valutazione del trattamento di prima linea con esito ATO/ATRA (o sopravvivenza libera da eventi e sopravvivenza globale e tossicità) in pazienti adulti con LPA.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la sopravvivenza globale dei pazienti con diagnosi di LPA e trattati in prima linea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA).
Lasso di tempo: 36 mesi
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Valutare la sopravvivenza globale dei pazienti >/= 18 anni con diagnosi di LPA e trattati in prima linea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA) a seconda della categoria di rischio.
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36 mesi
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Valutare la sopravvivenza libera da eventi dei pazienti con diagnosi di LPA e trattati in prima linea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA).
Lasso di tempo: 36 mesi
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Valutare la sopravvivenza libera da eventi dei pazienti >/= 18 anni con diagnosi di LPA e trattati in prima linea con ATO/ATRA o ATO/ATRA/Idarubicina (IDA) a seconda della categoria di rischio.
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36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare il tasso di remissione molecolare completo alla fine del trattamento di consolidamento.
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Valutare la tossicità dello schema ATO/ATRA (+/- IDA), misurata in base a tipo, frequenza, gravità e relazione con il trattamento degli eventi avversi.
Lasso di tempo: 36 mesi
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36 mesi
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Registrare la mortalità precoce (entro 30 giorni dal ricovero).
Lasso di tempo: Entro 30 giorni dal ricovero
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Entro 30 giorni dal ricovero
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Valutare se la presenza di FLT3 mutato ha valore prognostico nei pazienti trattati con ATRA/ATO.
Lasso di tempo: 36 mesi
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Il valore prognostico sarà analizzato confrontando i tassi di remissione completa (CR), recidiva ematologica, recidiva molecolare, PFS e OS.
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36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: María José Mela Osorio, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Cattedra di studio: Isolda Fernández, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Investigatore principale: Federico Sackmann, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 marzo 2021
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 maggio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 maggio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
21 maggio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GATLA 11-LPA-20
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
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Periodo di condivisione IPD
I dati saranno disponibili a giugno 2021 e rimarranno disponibili fino alla fine della sperimentazione clinica.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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