RWE av 1. linjebehandling med ATO/ATRA for APL for voksne
8. januar 2024 oppdatert av: Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Reelle bevis på førstelinjebehandling med arsentrioksid pluss all transretinsyre hos voksne pasienter med akutt promyelocytisk leukemi
Dette er en multisenter, observasjonsstudie fra den virkelige verden med prospektiv oppfølging som vil evaluere behandlingsresultatet for pasienter med akutt promyelocytisk leukemi (APL) i første linje med arsentrioksid og alle transretinsyre (ATO/ATRA)-baserte regimer i Argentina.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hensikten med denne studien er å samle bevis fra virkeligheten om egenskapene til APL-pasienter i Argentina som mottar ATO/ATRA-basert behandling i første linje i henhold til våre nasjonale retningslinjer. Studiens primære endepunkt er å evaluere hendelsesfri overlevelse og total overlevelse av pasienter diagnostisert med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) avhengig av risikokategori. Sekundære endepunkter er fullstendig molekylær respons (CMR) rate, toksisitet, tidlig dødelighet og prognostisk betydning av FLT3.
Hver APL-pasient som blir diagnostisert i våre institusjoner, vil følge våre retningslinjer med hensyn til diagnoseprosedyrer. Risikokategori vil avhenge av antall hvite blodlegemer (WBC), hvor WBC >10000 vil bli ansett som høyrisiko (HR) og
Pasienter vil motta induksjon med ATO pluss ATRA daglig frem til hematologisk remisjon eller i maksimalt 60 dager, etterfulgt av ATO 5 dager/uke, 4 uker på 4 uker fri, for totalt 4 kurer og ATRA 2 uker på og 2 uker fri. for totalt 7 kurs.
HR-pasienter vil få 2-3 doser IDA ved begynnelsen av induksjon. Sentralnervesystemprofylakse vurderes for HR-pkt eller de som har SNC-blødninger.
Molekylær respons vil bli evaluert ved slutten av konsolideringen med RQ-PCR. LR-pasienter som oppnår CMR vil ikke trenge å gjenta molekylære evalueringer, men HR-pasienter vil trenge RQ-PCR-evaluering hver 3. måned i løpet av det første året og hver 6. måned i løpet av det andre året.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
50
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Federico Sackmann, Dr.
- Telefonnummer: +5491149720765
- E-post: fsackmann@fundaleu.org.ar
Studer Kontakt Backup
- Navn: Paula Freigeiro
- Telefonnummer: +5491140470052
- E-post: gatla.ar@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina
- Rekruttering
- Cemic
-
Ta kontakt med:
- Nicolás Cazap, Dr.
-
Caba, Argentina
- Rekruttering
- Fundaleu
-
Ta kontakt med:
- Federico Sackmann, Dr.
-
-
Entre Ríos
-
Paraná, Entre Ríos, Argentina
- Rekruttering
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
-
Ta kontakt med:
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
-
Hovedetterforsker:
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
-
-
Misiones
-
Posadas, Misiones, Argentina
- Rekruttering
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
-
Ta kontakt med:
- Diego Wolhein, Dr.
-
-
Provincia De Buenos Aires
-
La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentina
- Rekruttering
- Hospital Italiano de La Plata
-
Ta kontakt med:
- Hernán Dick, Dr.
-
-
San Juan
-
Rawson, San Juan, Argentina
- Rekruttering
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
-
Ta kontakt med:
- María Celina Vanina, Dr.
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne pasienter med APL i førstelinjebehandling
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter 18 år eller eldre.
- Signatur på samtykkeskjema for deltakelse i studien.
- Diagnose av APL (enten primær eller sekundær) i henhold til kriteriene til Verdens helseorganisasjon (WHO), uten forutgående behandling.
- Identifikasjon av den spesifikke genetiske endringen av APL ved konvensjonell karyotype, fluorescerende in situ hybridisering (FISH), revers transkriptase polymerase kjedereaksjon (RT-PCR eller RQ-PCR). Identifikasjon av transkripsjonen anbefales ved diagnosetidspunktet isoformer: bcr1, bcr2, bcr3 avgjørende for å dokumentere den terapeutiske responsen: Molekylær remisjon
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av andre samtidige aktive ondartede svulster som krever samtidig behandling.
- Etter å ha mottatt tidligere behandling for APL.
Elektrokardiogramavvik:
- Pasienter med en eksisterende diagnose Lang QT-syndrom
- Pasienter med en baseline QTc på > 450 msek. Bazett-formelen skal brukes til å måle det korrigerte QT-intervallet (QT-intervall i msek delt på kvadratroten av RR-intervallet i msek).
- Pasienter med en historie eller tilstedeværelse av signifikant ventrikulær eller atriell takyarytmi (grad 3-4, CTCAE v5.2017).
- Pasienter med høyre grenblokk pluss venstre fremre hemiblokk. Bifasikulære blokker er ekskludert.
- ECOG-score 4.
- Stadium III-IV hjertesvikt.
- Serumkreatinin ≥ 2,5 mg / dL (≥ 250 μmol / L) med mindre det skyldes APL.
- Bilirubin ≥ 2,5 mg/dL, alkalisk fosfatase, GPT eller GOT> 3 ganger normalgrensen med mindre det er for APL.
- Alvorlig psykiatrisk sykdom.
- Kvinner som er gravide eller som har bestemt seg for å fortsette å amme.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Voksen APL i første linje
Pasienter >/= 18 år med nylig diagnostisert akutt promyelocytisk leukemi som får behandling med ATO/ATRA i henhold til våre lokale retningslinjer.
HR-pasienter vil få 2-3 ekstra doser idarubicin.
|
Evaluering av førstelinjebehandling med ATO/ATRA-utfall (o hendelsesfri overlevelse og total overlevelse og toksisitet) hos voksne pasienter med APL.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer total overlevelse av pasienter diagnostisert med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA).
Tidsramme: 36 måneder
|
Evaluer total overlevelse for pasienter >/= 18 år diagnostisert med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) avhengig av risikokategori.
|
36 måneder
|
|
Evaluer hendelsesfri overlevelse av pasienter diagnostisert med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA).
Tidsramme: 36 måneder
|
Evaluer hendelsesfri overlevelse av pasienter >/= 18 år gamle diagnostisert med APL og behandlet i første linje med ATO/ATRA eller ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) avhengig av risikokategori.
|
36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer fullstendig molekylær remisjonsrate ved slutten av konsolideringsbehandlingen.
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Evaluer toksisiteten til ATO/ATRA-skjemaet (+/- IDA), målt i henhold til type, frekvens, alvorlighetsgrad og sammenheng med behandling av uønskede hendelser.
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Registrer tidlig dødelighet (innen 30 dager etter innleggelse).
Tidsramme: Innen 30 dager etter innleggelse
|
Innen 30 dager etter innleggelse
|
|
|
Vurder om tilstedeværelsen av mutert FLT3 har prognostisk verdi hos pasienter behandlet med ATRA/ATO.
Tidsramme: 36 måneder
|
Den prognostiske verdien vil bli analysert ved å sammenligne rater av fullstendig remisjon (CR), hematologisk tilbakefall, molekylært tilbakefall, PFS og OS.
|
36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: María José Mela Osorio, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Studiestol: Isolda Fernández, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Hovedetterforsker: Federico Sackmann, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mars 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
21. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GATLA 11-LPA-20
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Del studieprotokoll
IPD-delingstidsramme
Dataene vil bli tilgjengelige i juni 2021, og vil forbli tilgjengelige til slutten av den kliniske studien.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .