RWE van eerstelijnsbehandeling met ATO/ATRA voor volwassen APL
8 januari 2024 bijgewerkt door: Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Bewijs uit de praktijk van eerstelijnsbehandeling met arseentrioxide plus all-trans-retinoïnezuur bij volwassen patiënten met acute promyelocytische leukemie
Dit is een multicenter, observationeel, real-world klinisch onderzoek met prospectieve follow-up dat het behandelresultaat zal evalueren van patiënten met acute promyelocytische leukemie (APL) in de eerste lijn met arseentrioxide en alle op trans-retinoïnezuur (ATO/ATRA) gebaseerde regimes in Argentinië.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van deze studie is om real-world bewijs te verzamelen van de kenmerken van APL-patiënten in Argentinië die op ATO/ATRA gebaseerde behandeling in eerste lijn krijgen volgens onze nationale richtlijnen. Het primaire eindpunt van de studie is het evalueren van de gebeurtenisvrije overleving en de algehele overleving van patiënten met de diagnose APL en die in de eerste lijn worden behandeld met ATO/ATRA of ATO/ATRA/idarubicine (IDA), afhankelijk van de risicocategorie. Secundaire eindpunten zijn volledige moleculaire respons (CMR), toxiciteit, vroege mortaliteit en prognostische significantie van FLT3.
Elke APL-patiënt die in onze instellingen wordt gediagnosticeerd, volgt onze richtlijnen met betrekking tot diagnoseprocedures. De risicocategorie hangt af van het aantal witte bloedcellen (WBC), waarbij WBC >10.000 als een hoog risico (HR) wordt beschouwd en
Patiënten krijgen dagelijks inductie met ATO plus ATRA tot hematologische remissie of gedurende maximaal 60 dagen, gevolgd door ATO 5 dagen/week, 4 weken op 4 weken af, voor een totaal van 4 kuren en ATRA 2 weken op en 2 weken af voor in totaal 7 gangen.
HR-patiënten krijgen aan het begin van de inductie 2-3 doses IDA. Profylaxe van het centrale zenuwstelsel wordt overwogen voor HR-patiënten of mensen met SNC-bloedingen.
De moleculaire respons zal aan het einde van de consolidatie worden geëvalueerd door middel van RQ-PCR. LR-patiënten die CMR bereiken, hoeven de moleculaire evaluaties niet te herhalen, maar HR-patiënten hebben RQ-PCR-evaluatie nodig om de 3 maanden gedurende het eerste jaar en om de 6 maanden gedurende het tweede jaar.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Federico Sackmann, Dr.
- Telefoonnummer: +5491149720765
- E-mail: fsackmann@fundaleu.org.ar
Studie Contact Back-up
- Naam: Paula Freigeiro
- Telefoonnummer: +5491140470052
- E-mail: gatla.ar@gmail.com
Studie Locaties
-
-
-
Caba, Argentinië
- Werving
- Cemic
-
Contact:
- Nicolás Cazap, Dr.
-
Caba, Argentinië
- Werving
- FUNDALEU
-
Contact:
- Federico Sackmann, Dr.
-
-
Entre Ríos
-
Paraná, Entre Ríos, Argentinië
- Werving
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
-
Contact:
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
-
Hoofdonderzoeker:
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
-
-
Misiones
-
Posadas, Misiones, Argentinië
- Werving
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
-
Contact:
- Diego Wolhein, Dr.
-
-
Provincia De Buenos Aires
-
La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentinië
- Werving
- Hospital Italiano de La Plata
-
Contact:
- Hernán Dick, Dr.
-
-
San Juan
-
Rawson, San Juan, Argentinië
- Werving
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
-
Contact:
- María Celina Vanina, Dr.
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen patiënten met APL in eerstelijnsbehandeling
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 18 jaar of ouder.
- Ondertekening van het toestemmingsformulier voor deelname aan het onderzoek.
- Diagnose van APL (primair of secundair) volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), zonder voorafgaande behandeling.
- Identificatie van de specifieke genetische verandering van APL door conventioneel karyotype, fluorescerende in situ hybridisatie (FISH), reverse transcriptase polymerase kettingreactie (RT-PCR of RQ-PCR). Identificatie van het transcript wordt aanbevolen op het moment van diagnose isovormen: bcr1, bcr2, bcr3 essentieel om de therapeutische respons te documenteren: Moleculaire remissie
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van andere gelijktijdige actieve kwaadaardige tumoren die gelijktijdige behandeling vereisen.
- Eerder behandeld zijn voor APL.
Afwijkingen van het elektrocardiogram:
- Patiënten met een reeds bestaande diagnose van het Long QT-syndroom
- Patiënten met een uitgangs-QTc van> 450 msec. De Bazett-formule moet worden gebruikt om het gecorrigeerde QT-interval te meten (QT-interval in msec gedeeld door de vierkantswortel van het RR-interval in msec).
- Patiënten met een voorgeschiedenis of aanwezigheid van significante ventriculaire of atriale tachyaritmie (graad 3-4, CTCAE v5.2017).
- Patiënten met rechter bundeltakblok plus linker voorste hemiblok. Bifasciculaire blokkades zijn uitgesloten.
- ECOG-score 4.
- Stadium III-IV hartfalen.
- Serumcreatinine ≥ 2,5 mg/dl (≥ 250 μmol/l) tenzij door APL.
- Bilirubine ≥ 2,5 mg / dL, alkalische fosfatase, GPT of GOT> 3 keer de normale limiet, tenzij het voor APL is.
- Ernstige psychiatrische ziekte.
- Vrouwen die zwanger zijn of besloten hebben borstvoeding te blijven geven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Volwassen APL in de eerste lijn
Patiënten >/= 18 jaar oud met recente diagnose van acute promyelocytische leukemie die behandeld worden met ATO/ATRA volgens onze lokale richtlijnen.
HR-patiënten krijgen 2-3 extra doses idarubicine.
|
Evaluatie van eerstelijnsbehandeling met ATO/ATRA-uitkomst (o gebeurtenisvrije overleving en algehele overleving en toxiciteit) bij volwassen patiënten met APL.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer de algehele overleving van patiënten met de diagnose APL en die in de eerste lijn worden behandeld met ATO/ATRA of ATO/ATRA/idarubicine (IDA).
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Evalueer de algehele overleving van patiënten >/= 18 jaar oud met de diagnose APL en in eerste lijn behandeld met ATO/ATRA of ATO/ATRA/idarubicine (IDA), afhankelijk van de risicocategorie.
|
36 maanden
|
|
Evalueer gebeurtenisvrije overleving van patiënten met de diagnose APL en in eerste lijn behandeld met ATO/ATRA of ATO/ATRA/idarubicine (IDA).
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Evalueer gebeurtenisvrije overleving van patiënten >/= 18 jaar oud gediagnosticeerd met APL en eerstelijns behandeld met ATO/ATRA of ATO/ATRA/idarubicine (IDA), afhankelijk van de risicocategorie.
|
36 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer het percentage volledige moleculaire remissie aan het einde van de consolidatiebehandeling.
Tijdsspanne: 36 maanden
|
36 maanden
|
|
|
Evalueer de toxiciteit van het ATO/ATRA-schema (+/- IDA), gemeten naar type, frequentie, ernst en relatie met de behandeling van bijwerkingen.
Tijdsspanne: 36 maanden
|
36 maanden
|
|
|
Registreer vroege sterfte (binnen 30 dagen na opname).
Tijdsspanne: Binnen 30 dagen na opname
|
Binnen 30 dagen na opname
|
|
|
Evalueer of de aanwezigheid van gemuteerd FLT3 prognostische waarde heeft bij patiënten behandeld met ATRA/ATO.
Tijdsspanne: 36 maanden
|
De prognostische waarde zal worden geanalyseerd door de percentages van complete remissie (CR), hematologische terugval, moleculaire terugval, PFS en OS te vergelijken.
|
36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: María José Mela Osorio, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Studie stoel: Isolda Fernández, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Hoofdonderzoeker: Federico Sackmann, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 maart 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juli 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 mei 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 mei 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 mei 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GATLA 11-LPA-20
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Studieprotocol delen
IPD-tijdsbestek voor delen
De gegevens komen in juni 2021 beschikbaar en blijven beschikbaar tot het einde van de klinische proef.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .