RWE der Erstlinienbehandlung mit ATO/ATRA für erwachsene APL
8. Januar 2024 aktualisiert von: Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Real World Evidence of First-Line-Behandlung mit Arsentrioxid plus All-Trans-Retinsäure bei erwachsenen Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie
Dies ist eine multizentrische klinische Beobachtungsstudie aus der realen Welt mit prospektivem Follow-up, die das Behandlungsergebnis von Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie (APL) in der ersten Linie mit auf Arsentrioxid und allen trans-Retinsäuren (ATO/ATRA) basierenden Therapien in Argentinien evaluieren wird.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der Zweck dieser Studie besteht darin, reale Beweise für die Merkmale von APL-Patienten in Argentinien zu sammeln, die eine ATO/ATRA-basierte Behandlung gemäß unseren nationalen Richtlinien in erster Linie erhalten. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung des ereignisfreien Überlebens und des Gesamtüberlebens von Patienten, bei denen APL diagnostiziert wurde und die je nach Risikokategorie in erster Linie mit ATO/ATRA oder ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) behandelt wurden. Sekundäre Endpunkte sind die Rate des vollständigen molekularen Ansprechens (CMR), Toxizität, frühe Mortalität und prognostische Bedeutung von FLT3.
Jeder APL-Patient, der in unseren Einrichtungen diagnostiziert wird, befolgt unsere Richtlinien in Bezug auf Diagnoseverfahren. Die Risikokategorie hängt von der Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) ab, wobei WBC > 10000 als hohes Risiko (HR) angesehen wird
Die Patienten erhalten eine tägliche Induktion mit ATO plus ATRA bis zur hämatologischen Remission oder für maximal 60 Tage, gefolgt von ATO 5 Tage/Woche, 4 Wochen mit 4 Wochen Pause, für insgesamt 4 Zyklen und ATRA 2 Wochen mit und 2 Wochen Pause für insgesamt 7 Kurse.
HR-Patienten erhalten zu Beginn der Induktion 2-3 Dosen IDA. Eine Prophylaxe des Zentralnervensystems wird für HR-Patienten oder Patienten mit SNC-Blutungen in Betracht gezogen.
Die molekulare Reaktion wird am Ende der Konsolidierung durch RQ-PCR bewertet. LR-Patienten, die CMR erreichen, müssen die molekularen Untersuchungen nicht wiederholen, aber HR-Patienten müssen im ersten Jahr alle 3 Monate und im zweiten Jahr alle 6 Monate eine RQ-PCR-Untersuchung durchführen.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
50
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Federico Sackmann, Dr.
- Telefonnummer: +5491149720765
- E-Mail: fsackmann@fundaleu.org.ar
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Paula Freigeiro
- Telefonnummer: +5491140470052
- E-Mail: gatla.ar@gmail.com
Studienorte
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Caba, Argentinien
- Rekrutierung
- Cemic
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Kontakt:
- Nicolás Cazap, Dr.
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Caba, Argentinien
- Rekrutierung
- Fundaleu
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Kontakt:
- Federico Sackmann, Dr.
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Entre Ríos
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Paraná, Entre Ríos, Argentinien
- Rekrutierung
- Instituto Privado de Hematologia y Hemoterapia
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Kontakt:
- Pedro Negri Aranguren, Dr.
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Hauptermittler:
- Florencia Negri Aranguren, Dr.
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Misiones
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Posadas, Misiones, Argentinien
- Rekrutierung
- Hospital Escuela de Agudos Dr. Ramón Madariaga
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Kontakt:
- Diego Wolhein, Dr.
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Provincia De Buenos Aires
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La Plata, Provincia De Buenos Aires, Argentinien
- Rekrutierung
- Hospital Italiano de la Plata
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Kontakt:
- Hernán Dick, Dr.
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San Juan
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Rawson, San Juan, Argentinien
- Rekrutierung
- Hospital Descentralizado Dr. Guillermo Rawson
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Kontakt:
- María Celina Vanina, Dr.
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Erwachsene Patienten mit APL in Erstlinienbehandlung
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten ab 18 Jahren.
- Unterschrift des Formulars Zustimmung zur Teilnahme an der Studie.
- Diagnose von APL (entweder primär oder sekundär) nach den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO), ohne vorherige Behandlung.
- Identifizierung der spezifischen genetischen Veränderung von APL durch konventionellen Karyotyp, Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH), Reverse-Transkriptase-Polymerase-Kettenreaktion (RT-PCR oder RQ-PCR). Zum Zeitpunkt der Diagnose wird die Identifizierung des Transkripts empfohlen. Isoformen: bcr1, bcr2, bcr3, wesentlich zur Dokumentation des therapeutischen Ansprechens: Molekulare Remission
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein anderer gleichzeitig aktiver bösartiger Tumore, die eine gleichzeitige Behandlung erfordern.
- Nach vorheriger Behandlung von APL.
Anomalien im Elektrokardiogramm:
- Patienten mit einer vorbestehenden Diagnose des Long-QT-Syndroms
- Patienten mit einem Ausgangs-QTc von > 450 ms. Die Bazett-Formel sollte verwendet werden, um das korrigierte QT-Intervall zu messen (QT-Intervall in ms dividiert durch die Quadratwurzel des RR-Intervalls in ms).
- Patienten mit einer Vorgeschichte oder dem Vorhandensein einer signifikanten ventrikulären oder atrialen Tachyarrhythmie (Grad 3-4, CTCAE v5.2017).
- Patienten mit Rechtsschenkelblock plus linker anteriorer Hemiblock. Bifaszikuläre Blockaden sind ausgeschlossen.
- ECOG-Score 4.
- Herzinsuffizienz im Stadium III-IV.
- Serum-Kreatinin ≥ 2,5 mg/dl (≥ 250 μmol/l), sofern nicht auf APL zurückzuführen.
- Bilirubin ≥ 2,5 mg/dL, alkalische Phosphatase, GPT oder GOT > 3-mal der normale Grenzwert, es sei denn, es handelt sich um APL.
- Schwere psychiatrische Erkrankung.
- Frauen, die schwanger sind oder sich entschieden haben, weiter zu stillen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Adult APL in erster Linie
Patienten >/= 18 Jahre mit kürzlich diagnostizierter akuter Promyelozytenleukämie, die eine Behandlung mit ATO/ATRA gemäß unseren lokalen Richtlinien erhalten.
HR-Patienten erhalten 2-3 zusätzliche Idarubicin-Dosen.
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Bewertung der Erstlinienbehandlung mit ATO/ATRA-Ergebnis (kein ereignisfreies Überleben und Gesamtüberleben und Toxizität) bei erwachsenen Patienten mit APL.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewerten Sie das Gesamtüberleben von Patienten, bei denen APL diagnostiziert wurde und die in erster Linie mit ATO/ATRA oder ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) behandelt wurden.
Zeitfenster: 36 Monate
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Bewerten Sie das Gesamtüberleben von Patienten >/= 18 Jahre, bei denen APL diagnostiziert wurde und die je nach Risikokategorie in erster Linie mit ATO/ATRA oder ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) behandelt wurden.
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36 Monate
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Bewerten Sie das ereignisfreie Überleben von Patienten, bei denen APL diagnostiziert wurde und die in erster Linie mit ATO/ATRA oder ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) behandelt wurden.
Zeitfenster: 36 Monate
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Bewerten Sie das ereignisfreie Überleben von Patienten >/= 18 Jahre, bei denen APL diagnostiziert wurde und die je nach Risikokategorie in erster Linie mit ATO/ATRA oder ATO/ATRA/Idarubicin (IDA) behandelt wurden.
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36 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewerten Sie die vollständige molekulare Remissionsrate am Ende der Konsolidierungsbehandlung.
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Bewerten Sie die Toxizität des ATO/ATRA-Schemas (+/- IDA), gemessen nach Art, Häufigkeit, Schweregrad und Zusammenhang mit der Behandlung unerwünschter Ereignisse.
Zeitfenster: 36 Monate
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36 Monate
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Aufzeichnung der frühen Sterblichkeit (innerhalb von 30 Tagen nach der Aufnahme).
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Tagen nach Zulassung
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Innerhalb von 30 Tagen nach Zulassung
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Bewerten Sie, ob das Vorhandensein von mutiertem FLT3 einen prognostischen Wert bei mit ATRA/ATO behandelten Patienten hat.
Zeitfenster: 36 Monate
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Der prognostische Wert wird analysiert, indem die Raten für komplette Remission (CR), hämatologische Rezidive, molekulare Rezidive, PFS und OS verglichen werden.
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36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: María José Mela Osorio, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Studienstuhl: Isolda Fernández, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
- Hauptermittler: Federico Sackmann, Dr., Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. März 2021
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Juli 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Mai 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Mai 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Mai 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. Januar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. Januar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GATLA 11-LPA-20
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Studienprotokoll teilen
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Die Daten werden im Juni 2021 verfügbar sein und bleiben bis zum Ende der klinischen Studie verfügbar.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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