Analýza lidských tkání s ALS a registr pacientů s ALS
16. září 2025 aktualizováno: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago
Amyotrofická laterální skleróza (ALS), často označovaná jako Lou Gehrigova choroba, je progresivní, terminální stav svalové slabosti, který je spojen s degenerací neuronů v míše a mozku.
Tato zničující porucha sužuje lidi v nejlepších letech života.
V současné době neexistují žádné léky na tuto poruchu a současná léčba je přinejlepším okrajová.
I přes roky intenzivního výzkumu stále chybí základní porozumění této nemoci.
Je potřeba identifikovat jak spolehlivé markery progrese onemocnění, tak účinné léčby.
Cílem tohoto výzkumu je přiblížit větší porozumění pacientům s ALS výzkumným studiím, které mohou vést k novým hypotézám a přístupům.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Pacienti budou oslovováni během osobních nebo telefonických/online schůzek a požádáni o jejich souhlas se zadáváním informací a výsledků z jejich fyzických vyšetření, elektrodiagnostických testů a dalších testů provedených jako standardní péče a do databáze za účelem sledování progrese onemocnění a jejich použití. pro výzkumné účely. Pacienti budou také požádáni o souhlas s vyšetřením magnetickou rezonancí.
Ve druhém formuláři informovaného souhlasu budou pacienti zařazeni k provedení rychlé pitvy a tkáň bude uložena pro výzkumné účely. Je důležité uchovávat souhlasy odděleně, protože někteří pacienti nemusí souhlasit s touto postmortální studií, ale souhlasili by s premortem studiemi.
Informace získané z premortálních studií budou použity během postmortálního vyšetření k výběru tkáně pro další zpracování. Tkáň z různých oblastí, včetně mozku, míchy, nervu a svalu, bude paralelně zpracována pro buněčné a molekulární analýzy, které zahrnují histologii, imunobarvení, hybridizaci in situ, analýzu proteinů, RNA a malých molekul.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
40
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ayo Fasawe
- Telefonní číslo: 312-413-7908
- E-mail: afasawe@ilstu.edu
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- University of Illinois at Chicago
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Charles Abrams, MD, PhD
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Diana Mnatsakanova, MD
-
Kontakt:
- Ayo Fasawe, RN, MS
- Telefonní číslo: 312-413-7908
- E-mail: afasawe@uic.edu
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Girouard Michelle, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti ve věku > 18 let s diagnózou ALS, kteří jsou sledováni na klinikách Neuromuskulárního centra, University of Illinois v Chicagu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti starší 18 let
- Stanovená diagnóza ALS
- Schopný a ochotný dát písemný informovaný souhlas a musí povolit vydání a použití chráněných zdravotních informací
Kritéria vyloučení:
- Pacienti mladší 18 let
- Žádná diagnóza ALS
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zobrazovací biomarkery
Časové okno: Do 6 měsíců od přihlášení účastníka
|
Sekvence 3T MRI T1, T2/FLAIR, DWI, SWI, MRS a MT s vysokým rozlišením v krční, hrudní a bederní páteři a mozkovém kmeni budou použity k identifikaci individuálních a kombinatorických změn (každé sekvence), které budou použity jako klinické biomarkery. progrese v případech s fokálním nástupem a šířením onemocnění.
Ty budou porovnány s histologickými a genomickými změnami v rychlých postmortálních tkáních ve stejných oblastech.
Pro morfometrii anatomické struktury je preferováno zobrazení s vysokým rozlišením T1.
Hypotézou je, že se plocha průřezu míchy v průběhu času zmenšuje, což může být citlivým parametrem MRI pro detekci progrese a respirační tísně.
Cílem je vyvinout vysoce citlivé a specifické, neinvazivní měření progrese ALS v míše pomocí multiparametrického schématu měření.
Budou získány obrazové sekvence a provedena kombinatorická statistická analýza k nalezení nejlepšího biomarkeru progrese, který by se mohl lišit bez ohledu na postižení horních motorických neuronů.
|
Do 6 měsíců od přihlášení účastníka
|
|
Molekulární biomarkery
Časové okno: Do 12 měsíců od absolvování účastníka
|
Budou provedeny tkáňové analýzy k identifikaci odlišně exprimovaných genů a histologických rozdílů z rychlé postmortální analýzy lidských ALS tkání ze stejných úrovní míchy a mozkového kmene zobrazených na MRI, s použitím počáteční genomické analýzy (RNAseq).
Klinicky významné biomarkery progrese onemocnění budou ověřeny prostřednictvím bioinformatických a konfirmačních studií na lidských tkáních a budou spojeny se zobrazováním a klinickými nálezy.
Další analýza bude hledat rozdíly mezi pacienty s postižením horních motorických neuronů a bez nich a těmi, kteří užívají nebo neberou drogy.
Tkáně budou uloženy pro budoucí studie.
|
Do 12 měsíců od absolvování účastníka
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey Loeb, MD, University of Illinois at Chicago
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. září 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. října 2021
První zveřejněno (Aktuální)
5. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. září 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2013-0748
- 097064 (Jiné číslo grantu/financování: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .