Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Analyse van menselijke ALS-weefsels en register van ALS-patiënten

6 juli 2026 bijgewerkt door: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago
Amyotrofische laterale sclerose (ALS), vaak de ziekte van Lou Gehrig genoemd, is een progressieve, terminale aandoening van spierzwakte die gepaard gaat met degeneratie van neuronen in het ruggenmerg en de hersenen. Deze verwoestende aandoening treft mensen in de bloei van hun leven. Op dit moment zijn er geen remedies voor deze aandoening en de huidige behandelingen zijn op zijn best marginaal. Ondanks jaren van intensief onderzoek ontbreekt het nog steeds aan een fundamenteel begrip van deze ziekte. Er is behoefte aan zowel betrouwbare markers van ziekteprogressie als effectieve behandelingen. Het doel van dit onderzoek is om een ​​beter begrip van ALS-patiënten dichter bij de onderzoeksstudies te brengen die kunnen leiden tot nieuwe hypothesen en benaderingen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten zullen worden benaderd tijdens persoonlijke of telefonische/online afspraken en hun toestemming worden gevraagd om informatie en resultaten van hun lichamelijke onderzoeken, elektrodiagnostische tests en andere tests die standaard worden uitgevoerd in een database in te voeren om de ziekteprogressie te volgen en te gebruiken Voor onderzoeksdoeleinden. Ook wordt de patiënten om toestemming gevraagd voor het ondergaan van een MRI-scan.

In een tweede formulier voor geïnformeerde toestemming worden patiënten ingeschreven voor het uitvoeren van een snelle postmortale autopsie en wordt het weefsel opgeslagen voor onderzoeksdoeleinden. Het is belangrijk om de toestemmingen gescheiden te houden, omdat sommige patiënten mogelijk niet instemmen met deze postmortale studie, maar wel instemmen met de premortale studies.

De informatie die is verkregen uit de premortale onderzoeken zal tijdens het postmortale onderzoek worden gebruikt om weefsel te selecteren voor verdere verwerking. Weefsel uit verschillende regio's, waaronder hersenen, ruggenmerg, zenuwen en spieren, zal parallel worden verwerkt voor cellulaire en moleculaire analyses, waaronder histologie, immunokleuring, in situ hybridisatie, eiwit-, RNA- en kleine-molecuulanalyses.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

40

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • University of Illinois at Chicago
        • Onderonderzoeker:
          • Charles Abrams, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Diana Mnatsakanova, MD
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Girouard Michelle, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 90 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten ouder dan 18 jaar met de diagnose ALS die worden gezien in de Neuromuscular Center Clinics, University of Illinois in Chicago

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten ouder dan 18 jaar
  • Gevestigde diagnose van ALS
  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en moet toestemming geven voor vrijgave en gebruik van beschermde gezondheidsinformatie

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten jonger dan 18 jaar
  • Geen diagnose ALS

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Biomarkers in beeld brengen
Tijdsspanne: Binnen 6 maanden na inschrijving deelnemer
Hoge resolutie 3T MRI T1-, T2/FLAIR-, DWI-, SWI-, MRS- en MT-sequenties van de cervicale, thoracale en lumbale wervelkolom en hersenstam zullen worden gebruikt om individuele en combinatorische (van elke sequentie) veranderingen te identificeren die als klinische biomarkers kunnen worden gebruikt van progressie in gevallen met het begin en de verspreiding van de focale ziekte. Deze zullen worden vergeleken met histologische en genomische veranderingen in snelle postmortale weefsels in dezelfde gebieden. T1-gewogen beeldvorming met hoge resolutie heeft de voorkeur voor anatomische structuurmorfometrie. De hypothese is dat de dwarsdoorsnede van het ruggenmerg na verloop van tijd een gevoelige MRI-parameter kan zijn om progressie en ademnood te detecteren. Het doel is om een ​​zeer gevoelige en specifieke, niet-invasieve meting van ALS-progressie in het ruggenmerg te ontwikkelen met behulp van een multi-parametrisch meetschema. Er zullen beeldsequenties worden verkregen en een combinatorische statistische analyse zal worden uitgevoerd om de beste biomarker van progressie te vinden die kan verschillen, ongeacht de betrokkenheid van de bovenste motorneuronen.
Binnen 6 maanden na inschrijving deelnemer
Moleculaire biomarkers
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na overlijden deelnemer
Weefselanalyses zullen worden uitgevoerd om differentieel tot expressie gebrachte genen en histologische verschillen te identificeren uit een snelle postmortale analyse van menselijke ALS-weefsels van dezelfde ruggenmergniveaus en hersenstam afgebeeld op MRI, met behulp van een initiële genomische analyse (RNAseq). Klinisch relevante biomarkers voor ziekteprogressie zullen worden gevalideerd door middel van bio-informatica en bevestigende studies op menselijke weefsels en gekoppeld aan beeldvorming en klinische bevindingen. Verdere analyse zal zoeken naar verschillen tussen mensen met en zonder betrokkenheid van de bovenste motorneuronen en tussen degenen die al dan niet drugs gebruiken. Weefsels worden bewaard voor toekomstige studies.
Binnen 12 maanden na overlijden deelnemer

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Medewerkers

Tanabe Pharma America, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeffrey Loeb, MD, University of Illinois at Chicago

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2013-0748
  • 097064 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren