Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Analyse af humant ALS-væv og register over ALS-patienter

3. november 2022 opdateret af: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago
Amyotrofisk lateral sklerose (ALS), ofte omtalt som Lou Gehrigs sygdom, er en progressiv, terminal tilstand af muskelsvaghed, der er forbundet med degeneration af neuroner i rygmarven og hjernen. Denne ødelæggende lidelse rammer mennesker i deres bedste alder. På nuværende tidspunkt er der ingen kur mod denne lidelse, og de nuværende behandlinger er i bedste fald marginale. På trods af mange års intensiv forskning mangler der stadig en grundlæggende forståelse af denne sygdom. Der er behov for at identificere både pålidelige markører for sygdomsprogression og effektive behandlinger. Målet med denne forskning er at bringe en større forståelse af ALS-patienter tættere på de forskningsstudier, der kan føre til nye hypoteser og tilgange.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Patienter vil blive kontaktet under personlige eller telefoniske/online-aftaler og bedt om deres samtykke til at indtaste oplysninger og resultater fra deres fysiske undersøgelser, elektrodiagnostiske tests og andre tests udført som standard for pleje og i en database for at overvåge sygdomsprogression og bruge dem til forskningsformål. Desuden vil patienterne blive bedt om samtykke til at gennemgå en MR-scanning.

I en anden formular til informeret samtykke vil patienter blive tilmeldt til at udføre en hurtig obduktion og få vævet banket til forskningsformål. Det er vigtigt at holde samtykkerne adskilt, fordi nogle patienter måske ikke giver samtykke til denne postmortem undersøgelse, men vil give samtykke til de præmortem undersøgelser.

Oplysningerne fra præmortem-undersøgelserne vil blive brugt under postmortem-undersøgelsen til at udvælge væv til yderligere behandling. Væv fra forskellige regioner, herunder hjerne, rygmarv, nerve og muskler, vil blive behandlet parallelt til cellulære og molekylære analyser, der omfatter histologi, immunfarvning, in situ hybridisering, protein, RNA og små molekyle analyser.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Samreen Ahmed
  • Telefonnummer: 312-413-1882
  • E-mail: sa50@uic.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Samreen Ahmed
          • Telefonnummer: 312-413-1882
          • E-mail: sa50@uic.edu
        • Underforsker:
          • Charles Abrams, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Diana Mnatsakanova, MD
        • Underforsker:
          • Pritikanta Paul, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter i alderen > 18 år med diagnosen ALS ses på Neuromuscular Center Clinics, University of Illinois i Chicago

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter over 18 år
  • Etableret diagnose af ALS
  • Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke og skal godkende frigivelse og brug af beskyttede sundhedsoplysninger

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter under 18 år
  • Ingen diagnose af ALS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Billeddannende biomarkører
Tidsramme: Inden for 6 måneder efter deltagertilmelding
Høj opløsning 3T MRI T1, T2/FLAIR, DWI, SWI, MRS og MT sekvenser ved den cervikale, thoraxale og lumbale rygsøjle og hjernestamme vil blive brugt til at identificere individuelle og kombinatoriske (af hver sekvens) ændringer, der skal bruges som kliniske biomarkører af progression i tilfælde med fokal sygdomsdebut og spredning. Disse vil blive sammenlignet med histologiske og genomiske ændringer i hurtige postmortem-væv i de samme områder. Høj opløsning T1-vægtet billeddannelse foretrækkes til anatomisk struktur morfometri. Hypotesen er, at et fald i rygmarvens tværsnitsareal over tid kan være en følsom MR-parameter til at påvise progression og åndedrætsbesvær. Målet er at udvikle et meget følsomt og specifikt, ikke-invasivt mål for ALS-progression i rygmarven ved hjælp af et multiparametrisk måleskema. Billedsekvenser vil blive opnået, og en kombinatorisk statistisk analyse vil blive udført for at finde den bedste biomarkør for progression, der kan variere uanset involvering af øvre motorneuron.
Inden for 6 måneder efter deltagertilmelding
Molekylære biomarkører
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter deltagerens bortgang
Vævsanalyser vil blive udført for at identificere differentielt udtrykte gener og histologiske forskelle fra en hurtig postmortem analyse af humant ALS-væv fra de samme rygmarvsniveauer og hjernestamme afbildet på MR, ved hjælp af en indledende genomisk analyse (RNAseq). Klinisk betydningsfulde biomarkører for sygdomsprogression vil blive valideret gennem bioinformatik og bekræftende undersøgelser af humant væv og forbundet med billeddannelse og kliniske fund. Yderligere analyse vil se efter forskelle hos dem med og uden involvering af øvre motorneuroner og for dem, der tager eller ikke tager stoffer. Væv vil blive opbevaret til fremtidige undersøgelser.
Inden for 12 måneder efter deltagerens bortgang

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Samarbejdspartnere

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Loeb, MD, University of Illinois at Chicago

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. august 2025

Studieafslutning (Forventet)

30. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2013-0748
  • 097064 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner