Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Analyse av menneskelig ALS-vev og register over ALS-pasienter

6. juli 2026 oppdatert av: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS), ofte referert til som Lou Gehrigs sykdom, er en progressiv, terminal tilstand med muskelsvakhet som er assosiert med degenerasjon av nevroner i ryggmargen og hjernen. Denne ødeleggende lidelsen rammer mennesker i livets beste alder. På det nåværende tidspunkt er det ingen kurer for denne lidelsen, og dagens behandlinger er i beste fall marginale. Til tross for mange års intensiv forskning, mangler fortsatt en grunnleggende forståelse av denne sykdommen. Det er behov for å identifisere både pålitelige markører for sykdomsprogresjon og effektive behandlinger. Målet med denne forskningen er å bringe en større forståelse av ALS-pasienter nærmere forskningsstudiene som kan føre til nye hypoteser og tilnærminger.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Amyotrofisk lateral sklerose

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil bli kontaktet under personlige avtaler eller telefon/online avtaler og bedt om deres samtykke til å legge inn informasjon og resultater fra deres fysiske undersøkelser, elektrodiagnostiske tester og andre tester utført som standard for omsorg og i en database for å overvåke sykdomsprogresjon og bruke dem for forskningsformål. Pasientene vil også bli bedt om samtykke til å gjennomgå en MR-skanning.

I et annet informert samtykkeskjema vil pasienter bli registrert for å utføre en rask obduksjon og få vevet deponert for forskningsformål. Det er viktig å holde samtykkene atskilt fordi noen pasienter kanskje ikke samtykker til denne postmortem-studien, men vil samtykke til premortem-studiene.

Informasjonen fra premortem-studiene vil bli brukt under postmortem-undersøkelsen for å velge vev for videre behandling. Vev fra forskjellige regioner, inkludert hjerne, ryggmarg, nerve og muskler vil bli behandlet parallelt for cellulære og molekylære analyser som inkluderer histologi, immunfarging, in situ hybridisering, protein, RNA og småmolekylanalyser.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Ayo Fasawe
Telefonnummer: 312-413-7908
E-post: afasawe@ilstu.edu

Studiesteder

Forente stater
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    - Rekruttering
    - University of Illinois at Chicago
    - Underetterforsker:
      
      Charles Abrams, MD, PhD
    - Underetterforsker:
      
      Diana Mnatsakanova, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Ayo Fasawe, RN, MS
      
      Telefonnummer: 312-413-7908
      
      E-post: afasawe@uic.edu
    - Underetterforsker:
      
      Girouard Michelle, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter i alderen > 18 år med diagnosen ALS blir sett ved Neuromuscular Center Clinics, University of Illinois i Chicago

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter over 18 år
Etablert diagnose av ALS
Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke og må godkjenne utgivelse og bruk av beskyttet helseinformasjon

Ekskluderingskriterier:

Pasienter under 18 år
Ingen diagnose av ALS

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Bare etui
Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Avbildningsbiomarkører Tidsramme: Innen 6 måneder etter deltakerregistrering	Høyoppløselig 3T MRI T1, T2/FLAIR, DWI, SWI, MRS og MT-sekvenser ved cervikal, thorax og lumbale ryggraden og hjernestammen vil bli brukt til å identifisere individuelle og kombinatoriske (av hver sekvens) endringer som skal brukes som kliniske biomarkører av progresjon i tilfeller med fokal sykdomsdebut og spredning. Disse vil bli sammenlignet med histologiske og genomiske endringer i hurtig postmortem vev i de samme områdene. Høyoppløselig T1-vektet bildebehandling er foretrukket for anatomisk strukturmorfometri. Hypotesen er at ryggmargstverrsnittsarealet avtar over tid kan være en sensitiv MR-parameter for å oppdage progresjon og pustebesvær. Målet er å utvikle et svært sensitivt og spesifikt, ikke-invasivt mål på ALS-progresjon i ryggmargen ved hjelp av et multiparametrisk måleskjema. Bildesekvenser vil bli oppnådd og en kombinatorisk statistisk analyse utført for å finne den beste biomarkøren for progresjon som kan variere uavhengig av involvering av øvre motorneuron.	Innen 6 måneder etter deltakerregistrering
Molekylære biomarkører Tidsramme: Innen 12 måneder etter deltakerens bortgang	Vevsanalyser vil bli utført for å identifisere differensielt uttrykte gener og histologiske forskjeller fra en rask postmortem-analyse av humant ALS-vev fra de samme ryggmargsnivåene og hjernestammen avbildet på MR, ved bruk av en innledende genomisk analyse (RNAseq). Klinisk meningsfulle biomarkører for sykdomsprogresjon vil bli validert gjennom bioinformatikk og bekreftende studier på humant vev og knyttet til avbildning og kliniske funn. Ytterligere analyse vil se etter forskjeller i de med og uten involvering av øvre motoriske nevroner og for de som tar eller ikke tar medikamenter. Vev vil bli lagret for fremtidige studier.	Innen 12 måneder etter deltakerens bortgang

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Samarbeidspartnere

Tanabe Pharma America, Inc.

Etterforskere

Hovedetterforsker: Jeffrey Loeb, MD, University of Illinois at Chicago

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

2013-0748
097064 (Annet stipend/finansieringsnummer: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .