Analiza ludzkich tkanek ALS i rejestr pacjentów z ALS
6 lipca 2026 zaktualizowane przez: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS), często określane jako choroba Lou Gehriga, jest postępującym, terminalnym stanem osłabienia mięśni, który jest związany ze zwyrodnieniem neuronów w rdzeniu kręgowym i mózgu.
Ta wyniszczająca choroba dotyka ludzi w kwiecie wieku.
W chwili obecnej nie ma lekarstwa na to zaburzenie, a obecne metody leczenia są w najlepszym razie marginalne.
Pomimo wielu lat intensywnych badań nadal brakuje podstawowej wiedzy na temat tej choroby.
Istnieje potrzeba identyfikacji zarówno wiarygodnych markerów progresji choroby, jak i skutecznych metod leczenia.
Celem tych badań jest przybliżenie badań naukowych pacjentów z ALS, które mogą prowadzić do nowych hipotez i podejść.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Szczegółowy opis
Pacjenci będą kontaktowani podczas wizyt osobistych lub telefonicznych/internetowych i proszeni o zgodę na wprowadzenie informacji i wyników badań fizykalnych, testów elektrodiagnostycznych i innych badań wykonywanych w ramach standardowej opieki oraz do bazy danych w celu monitorowania postępu choroby i wykorzystania ich dla celów naukowych. Pacjenci zostaną również poproszeni o wyrażenie zgody na wykonanie rezonansu magnetycznego.
W drugim formularzu świadomej zgody pacjenci zostaną zapisani do przeprowadzenia szybkiej autopsji pośmiertnej i zgromadzenia tkanki do celów badawczych. Ważne jest, aby zachować oddzielne zgody, ponieważ niektórzy pacjenci mogą nie wyrazić zgody na to badanie pośmiertne, ale wyrażą zgodę na badania przedubojowe.
Informacje uzyskane z badań przedubojowych zostaną wykorzystane podczas sekcji zwłok w celu wybrania tkanki do dalszego przetwarzania. Tkanki z różnych regionów, w tym mózgu, rdzenia kręgowego, nerwów i mięśni, będą przetwarzane równolegle do analiz komórkowych i molekularnych, które obejmują histologię, barwienie immunologiczne, hybrydyzację in situ, białka, RNA i analizy małych cząsteczek.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
40
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ayo Fasawe
- Numer telefonu: 312-413-7908
- E-mail: afasawe@ilstu.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- University of Illinois at Chicago
-
Pod-śledczy:
- Charles Abrams, MD, PhD
-
Pod-śledczy:
- Diana Mnatsakanova, MD
-
Kontakt:
- Ayo Fasawe, RN, MS
- Numer telefonu: 312-413-7908
- E-mail: afasawe@uic.edu
-
Pod-śledczy:
- Girouard Michelle, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci w wieku > 18 lat z rozpoznaniem ALS przyjmowani w klinikach Neuromuscular Centre, University of Illinois w Chicago
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku powyżej 18 lat
- Ustalona diagnoza ALS
- Zdolny i chętny do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i musi wyrazić zgodę na ujawnienie i wykorzystanie chronionych informacji zdrowotnych
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci w wieku poniżej 18 lat
- Brak diagnozy SLA
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obrazowanie biomarkerów
Ramy czasowe: W ciągu 6 miesięcy od rejestracji uczestnika
|
Sekwencje 3T MRI T1, T2/FLAIR, DWI, SWI, MRS i MT o wysokiej rozdzielczości w odcinku szyjnym, piersiowym i lędźwiowym kręgosłupa oraz pnia mózgu zostaną wykorzystane do identyfikacji indywidualnych i kombinatorycznych (każdej sekwencji) zmian do wykorzystania jako biomarkery kliniczne progresji w przypadkach ogniskowego początku i rozprzestrzeniania się choroby.
Zostaną one porównane ze zmianami histologicznymi i genomicznymi w szybkich tkankach pośmiertnych w tych samych obszarach.
W przypadku morfometrii struktury anatomicznej preferowane jest obrazowanie T1-zależne o wysokiej rozdzielczości.
Hipoteza jest taka, że pole przekroju poprzecznego rdzenia kręgowego zmniejsza się w czasie, może być czułym parametrem MRI do wykrywania progresji i niewydolności oddechowej.
Celem jest opracowanie bardzo czułego i specyficznego, nieinwazyjnego pomiaru progresji ALS w rdzeniu kręgowym przy użyciu wieloparametrycznego schematu pomiarowego.
Uzyskane zostaną sekwencje obrazów i przeprowadzona zostanie kombinatoryczna analiza statystyczna w celu znalezienia najlepszego biomarkera progresji, który może się różnić niezależnie od zajęcia górnego neuronu ruchowego.
|
W ciągu 6 miesięcy od rejestracji uczestnika
|
|
Biomarkery molekularne
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy od śmierci uczestnika
|
Zostaną przeprowadzone analizy tkanek w celu zidentyfikowania genów o różnej ekspresji i różnic histologicznych na podstawie szybkiej analizy pośmiertnej ludzkich tkanek ALS z tych samych poziomów rdzenia kręgowego i pnia mózgu zobrazowanych w MRI, przy użyciu wstępnej analizy genomowej (RNAseq).
Klinicznie znaczące biomarkery progresji choroby zostaną zweryfikowane za pomocą bioinformatyki i badań potwierdzających na tkankach ludzkich oraz powiązane z obrazowaniem i odkryciami klinicznymi.
Dalsza analiza będzie szukać różnic między osobami z i bez zajęcia górnego neuronu ruchowego oraz tymi, które przyjmują lub nie biorą narkotyków.
Tkanki będą przechowywane do przyszłych badań.
|
W ciągu 12 miesięcy od śmierci uczestnika
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Jeffrey Loeb, MD, University of Illinois at Chicago
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 stycznia 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 października 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 października 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2013-0748
- 097064 (Inny numer grantu/finansowania: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .