Análise de Tecidos Humanos de ELA e Registro de Pacientes com ELA
6 de julho de 2026 atualizado por: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago
A Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS), muitas vezes referida como Doença de Lou Gehrig, é uma condição progressiva e terminal de fraqueza muscular associada à degeneração de neurônios na medula espinhal e no cérebro.
Esta doença devastadora aflige as pessoas no auge de suas vidas.
No momento, não há cura para esse distúrbio e os tratamentos atuais são, na melhor das hipóteses, marginais.
Apesar de anos de intensa pesquisa, ainda falta uma compreensão fundamental desta doença.
Há uma necessidade de identificar marcadores confiáveis de progressão da doença e tratamentos eficazes.
O objetivo desta pesquisa é trazer uma maior compreensão dos pacientes com ELA para mais perto dos estudos de pesquisa que podem levar a novas hipóteses e abordagens.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Os pacientes serão abordados durante consultas presenciais ou por telefone/online e solicitados a consentir em inserir informações e resultados de seus exames físicos, testes de eletrodiagnóstico e outros testes feitos como padrão de atendimento e em um banco de dados para monitorar a progressão da doença e usá-los para fins de pesquisa. Além disso, será solicitado aos pacientes o consentimento para se submeterem a uma ressonância magnética.
Em um segundo formulário de consentimento informado, os pacientes serão inscritos para realizar uma autópsia post-mortem rápida e ter o tecido armazenado para fins de pesquisa. É importante manter os consentimentos separados porque alguns pacientes podem não consentir com este estudo pós-morte, mas consentiriam com os estudos pré-morte.
As informações obtidas dos estudos pré-mortem serão usadas durante o exame post-mortem para selecionar tecidos para processamento posterior. Tecidos de diferentes regiões, incluindo cérebro, medula espinhal, nervos e músculos serão processados em paralelo para análises celulares e moleculares que incluem histologia, imunocoloração, hibridização in situ, proteínas, RNA e análises de pequenas moléculas.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
40
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ayo Fasawe
- Número de telefone: 312-413-7908
- E-mail: afasawe@ilstu.edu
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Recrutamento
- University of Illinois at Chicago
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Subinvestigador:
- Charles Abrams, MD, PhD
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Subinvestigador:
- Diana Mnatsakanova, MD
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Contato:
- Ayo Fasawe, RN, MS
- Número de telefone: 312-413-7908
- E-mail: afasawe@uic.edu
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Subinvestigador:
- Girouard Michelle, MD
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com idade > 18 anos com diagnóstico de ELA sendo atendidos no Neuromuscular Center Clinics, University of Illinois em Chicago
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes maiores de 18 anos
- Diagnóstico estabelecido de ELA
- Capaz e disposto a dar consentimento informado por escrito e deve autorizar a divulgação e uso de informações de saúde protegidas
Critério de exclusão:
- Pacientes com menos de 18 anos
- Sem diagnóstico de ELA
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Biomarcadores de imagem
Prazo: Até 6 meses após a inscrição do participante
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Sequências de ressonância magnética 3T de alta resolução T1, T2/FLAIR, DWI, SWI, MRS e MT na coluna cervical, torácica e lombar e no tronco cerebral serão usadas para identificar alterações individuais e combinatórias (de cada sequência) a serem usadas como biomarcadores clínicos de progressão em casos com início e disseminação da doença focal.
Estes serão comparados com alterações histológicas e genômicas em tecidos pós-morte rápidos nas mesmas áreas.
A imagem ponderada em T1 de alta resolução é preferida para a morfometria da estrutura anatômica.
A hipótese é que a área de secção transversa da medula espinhal diminui ao longo do tempo pode ser um parâmetro de ressonância magnética sensível para detectar progressão e desconforto respiratório.
O objetivo é desenvolver uma medida não invasiva altamente sensível e específica da progressão da ELA na medula espinhal usando um esquema de medição multiparamétrico.
Sequências de imagens serão obtidas e uma análise estatística combinatória será realizada para encontrar o melhor biomarcador de progressão que pode diferir independentemente do envolvimento do neurônio motor superior.
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Até 6 meses após a inscrição do participante
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Biomarcadores moleculares
Prazo: Dentro de 12 meses após o falecimento do participante
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Análises de tecidos serão realizadas para identificar genes diferencialmente expressos e diferenças histológicas a partir de uma rápida análise post mortem de tecidos humanos de ELA dos mesmos níveis da medula espinhal e tronco cerebral fotografados em ressonância magnética, usando uma análise genômica inicial (RNAseq).
Biomarcadores clinicamente significativos para a progressão da doença serão validados por meio de bioinformática e estudos confirmatórios em tecidos humanos e vinculados a achados clínicos e de imagem.
Uma análise mais aprofundada procurará diferenças naqueles com e sem envolvimento do neurônio motor superior e naqueles que tomam ou não drogas.
Os tecidos serão armazenados para estudos futuros.
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Dentro de 12 meses após o falecimento do participante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeffrey Loeb, MD, University of Illinois at Chicago
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de setembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de outubro de 2021
Primeira postagem (Real)
5 de outubro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2013-0748
- 097064 (Número de outro subsídio/financiamento: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .