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Analisi dei tessuti umani affetti da SLA e registro dei pazienti affetti da SLA

16 settembre 2025 aggiornato da: Jeffrey A Loeb, University of Illinois at Chicago
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA), spesso indicata come malattia di Lou Gehrig, è una condizione progressiva e terminale di debolezza muscolare associata alla degenerazione dei neuroni nel midollo spinale e nel cervello. Questo disturbo devastante affligge le persone nel pieno della loro vita. Al momento, non ci sono cure per questo disturbo e i trattamenti attuali sono nella migliore delle ipotesi marginali. Nonostante anni di intense ricerche, manca ancora una comprensione fondamentale di questa malattia. È necessario identificare sia marcatori affidabili della progressione della malattia sia trattamenti efficaci. L'obiettivo di questa ricerca è avvicinare una maggiore comprensione dei pazienti affetti da SLA agli studi di ricerca che possono portare a nuove ipotesi e approcci.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

I pazienti verranno contattati durante gli appuntamenti di persona o telefonici/online e verrà chiesto il loro consenso per inserire informazioni e risultati dai loro esami fisici, test elettrodiagnostici e altri test eseguiti come standard di cura e in un database per monitorare la progressione della malattia e utilizzarli per scopi di ricerca. Inoltre, ai pazienti verrà chiesto il consenso per sottoporsi a una scansione MRI.

In un secondo modulo di consenso informato, i pazienti saranno arruolati per eseguire una rapida autopsia post mortem e far archiviare il tessuto per scopi di ricerca. È importante mantenere separati i consensi perché alcuni pazienti potrebbero non acconsentire a questo studio post mortem, ma acconsentirebbero agli studi pre mortem.

Le informazioni ottenute dagli studi premortem verranno utilizzate durante l'esame post mortem per selezionare il tessuto per l'ulteriore elaborazione. I tessuti di diverse regioni, tra cui cervello, midollo spinale, nervi e muscoli, saranno processati in parallelo per analisi cellulari e molecolari che includono istologia, immunocolorazione, ibridazione in situ, proteine, RNA e analisi di piccole molecole.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • University of Illinois at Chicago
        • Sub-investigatore:
          • Charles Abrams, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Diana Mnatsakanova, MD
        • Contatto:
          • Ayo Fasawe, RN, MS
          • Numero di telefono: 312-413-7908
          • Email: afasawe@uic.edu
        • Sub-investigatore:
          • Girouard Michelle, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di età > 18 anni con diagnosi di SLA visitati presso il Neuromuscular Center Clinics, University of Illinois at Chicago

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età superiore ai 18 anni
  • Diagnosi accertata di SLA
  • In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto e deve autorizzare il rilascio e l'uso di informazioni sanitarie protette

Criteri di esclusione:

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Nessuna diagnosi di SLA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Biomarcatori di imaging
Lasso di tempo: Entro 6 mesi dall'iscrizione dei partecipanti
Le sequenze 3T MRI T1, T2/FLAIR, DWI, SWI, MRS e MT ad alta risoluzione della colonna vertebrale cervicale, toracica e lombare e del tronco cerebrale saranno utilizzate per identificare i cambiamenti individuali e combinatori (di ciascuna sequenza) da utilizzare come biomarcatori clinici di progressione nei casi con insorgenza e diffusione della malattia focale. Questi saranno confrontati con i cambiamenti istologici e genomici nei tessuti rapidi post-mortem nelle stesse aree. L'imaging pesato in T1 ad alta risoluzione è preferito per la morfometria della struttura anatomica. L'ipotesi è che l'area della sezione trasversale del midollo spinale diminuisca nel tempo possa essere un parametro MRI sensibile per rilevare la progressione e il distress respiratorio. L'obiettivo è sviluppare una misura non invasiva altamente sensibile e specifica della progressione della SLA nel midollo spinale utilizzando uno schema di misurazione multiparametrico. Verranno ottenute sequenze di immagini ed eseguita un'analisi statistica combinatoria per trovare il miglior biomarcatore di progressione che potrebbe differire indipendentemente dal coinvolgimento del motoneurone superiore.
Entro 6 mesi dall'iscrizione dei partecipanti
Biomarcatori molecolari
Lasso di tempo: Entro 12 mesi dalla morte del partecipante
Le analisi tissutali saranno eseguite per identificare i geni differenzialmente espressi e le differenze istologiche da una rapida analisi post-mortem dei tessuti umani della SLA dagli stessi livelli del midollo spinale e del tronco cerebrale visualizzati su MRI, utilizzando un'analisi genomica iniziale (RNAseq). I biomarcatori clinicamente significativi per la progressione della malattia saranno convalidati attraverso bioinformatica e studi di conferma sui tessuti umani e collegati all'imaging e ai risultati clinici. Ulteriori analisi cercheranno differenze in quelli con e senza coinvolgimento del motoneurone superiore e per quelli che assumono o non assumono droghe. I tessuti saranno conservati per studi futuri.
Entro 12 mesi dalla morte del partecipante

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Illinois at Chicago

Collaboratori

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey Loeb, MD, University of Illinois at Chicago

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2013-0748
  • 097064 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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