Studie o bezpečnosti a účinnosti kryokonzervovaných krevních destiček u hypoproliferativních trombocytopenických pacientů
23. září 2021 aktualizováno: Singapore General Hospital
Účelem této studie je studovat bezpečnost a účinnost spojených krevních destiček získaných z buffy-coat, které byly zmraženy dimethylsulfoxidem (DMSO), při prevenci krvácení u pacientů s hypoproliferativní trombocytopenií.
Tyto krevní destičky jsou dále označovány jako kryokonzervované destičky.
Pacienti, kteří mají závažně nízký počet krevních destiček v důsledku poruchy funkce kostní dřeně v důsledku chemoterapie nebo určitých hematologických stavů, mohou potřebovat transfuzi krevních destiček, aby se zabránilo spontánnímu krvácení.
V současné době jsou krevní destičky skladovány v tekuté formě a musí být použity do pěti až sedmi dnů od odběru.
V této studii se DMSO používá k uchování krevních destiček během zmrazování, aby mohly být skladovány déle než pět až sedm dní.
Vyšetřovatelé doufají, že zjistí, zda jsou rozmražené kryokonzervované krevní destičky funkční a bezpečné pro transfuzi u lidí.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Krevní destičky jsou v současné době skladovány v tekuté formě maximálně pět až sedm dní. Aby se prodloužila skladovatelnost krevních destiček, přidává se DMSO ke zmrazení krevních destiček pro dlouhodobé skladování. Studie in vitro ukázaly, že takto kryokonzervované krevní destičky lze uchovávat po dobu nejméně dvou let při -80oC. Tato studie je klinickou studií, jejímž cílem je především zhodnotit bezpečnost kryokonzervovaných destiček získaných z buffy coat u pacientů s hypoproliferativní trombocytopenií a bez refrakternosti destiček.
Subjekty budou randomizovány do dvou ramen, buď do ramene s tekutými destičkami (kontrola), nebo do ramene se zmrazenými destičkami (léčba) a mohou dostat čtyři nebo více transfuzí destiček na trombocytopenický cyklus. Každý subjekt se může účastnit studie až po dvě trombocytopenická období, za předpokladu vymývacího období alespoň pěti dnů (během kterých subjekt nedostává žádné transfuze krevních destiček) mezi dvěma trombocytopenickými obdobími. Pokud se subjekty účastní studie po více než jedno trombocytopenické období, budou automaticky zařazeny do opačného ramene pro své druhé trombocytopenické období.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
17
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
21 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥ 21 let věku
- Umět poskytnout písemný informovaný souhlas
- Současná nebo potenciální hypoproliferativní trombocytopenie s očekávaným počtem krevních destiček <20 x 109/l po dobu minimálně 5 dnů během 28denního období
- Pokud je žena před menopauzou v plodném věku, musí mít subjekt před zahájením studie negativní těhotenský test v séru a během studie musí používat přijatelnou metodu antikoncepce.
- Vypočtená clearance kreatininu >30 ml/min (vypočteno na základě Cockcroft-Gaultovy rovnice; National Kidney Foundation 2017) v okamžiku náboru a do jednoho týdne před transfuzí
Kritéria vyloučení:
- Nesplňuje výše uvedená kritéria pro zařazení
- Těhotná
- Kojení
- Současná žáruvzdornost krevních destiček
- Anamnéza alergie nebo nežádoucí reakce na DMSO
- Venookluzivní onemocnění v anamnéze
- Akutní žilní nebo arteriální tromboembolismus v anamnéze během posledních 3 měsíců.
- Nevyprovokovaný žilní tromboembolismus v anamnéze
- Na antiagreganciích, NSAID nebo antikoagulanciích do 1 týdne a TCM (tradiční čínská medicína), o kterých je známo, že snižují počet krevních destiček nebo jejich funkci nebo zvyšují tendenci ke krvácení do 2 týdnů od zařazení do studie.
- Dostal nebo bude dostávat chemoterapii L-asparaginázou do 7 dnů po transfuzi krevních destiček
- Porucha funkce ledvin s vypočtenou clearance kreatininu <30 ml/min.
- Nekutánní krvácení 2. a vyššího stupně v době hodnocení studie
- V současné době nebo v anamnéze akutní promyelocytární leukémie (APML), imunitní trombocytopenická purpura (ITP), trombotická trombocytopenická purpura (TTP), hemolyticko-uremický syndrom (HUS) nebo jakákoli trombotická mikroangiopatie (TMA)
- V současné době s heparinem indukovanou trombocytopenií nebo v anamnéze
- V současnosti s diseminovanou intravaskulární koagulací (DIC) nebo jiným rizikovým faktorem krvácení jiným než trombocytopenie (včetně dysfunkce destiček, PT ≥ 1,3 násobek horní hranice normy pro laboratoř, PTT ≥ 1,3 násobek horní hranice normy pro laboratoř, popř. fibrinogen ≤ 1 g/l)
- Anafylaxe z krevní transfuze v anamnéze
- Podílí se na jakýchkoli jiných terapeutických klinických studiích v posledních 6 měsících před zahájením tohoto výzkumu
- Souběžná účast v jiných terapeutických klinických studiích během celého období této studie
- Příjem léků nesouvisejících se studiem, které by mohly ohrozit bezpečnost transfuze
- Známá anamnéza vrozené krvácivé poruchy
- Subjekt, který odmítl souhlas s transfuzí krevních destiček
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Ovládací rameno
Subjekty v "kontrolní" větvi dostanou normální spojené krevní destičky pro všechny jejich transfuze během jediného trombocytopenického období.
Pokud se subjekty účastní studie po více než jedno trombocytopenické období, budou automaticky zařazeny do opačného ramene pro své druhé trombocytopenické období.
|
Tekuté krevní destičky ramena (kontrola) a mohou dostávat více transfuzí krevních destiček na trombocytopenický cyklus.
|
|
Experimentální: Léčebné rameno
Subjekty v „léčebném“ rameni dostanou rozmražené kryokonzervované spojené krevní destičky pro všechny jejich transfuze (kromě neplánovaných nebo urgentních transfuzí krevních destiček mimo stanovená období, kdy rozmražené kryokonzervované destičky nejsou dostupné) během jednoho trombocytopenického období.
Pokud se subjekty účastní studie po více než jedno trombocytopenické období, budou automaticky zařazeny do opačného ramene pro své druhé trombocytopenické období.
|
Kryokonzervované krevní destičky paže (léčba) a mohou dostat více transfuzí krevních destiček na trombocytopenický cyklus.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s transfuzí krevních destiček.
Časové okno: Monitorování bude probíhat 24 hodin (test séra 18-30 hodin) po transfuzi.
|
Pacient by měl být pozorně vizuálně pozorován po celou dobu transfuze, aby se zjistily nejčasnější známky transfuzní reakce.
Vzhledem k tomu, že pacienti mohou pociťovat transfuzní reakce několik hodin po dokončení transfuze, měli by být hospitalizovaní pacienti sledováni kvůli pozdním reakcím během následujících 24 hodin.
Ambulantní pacienti a jejich ošetřovatelé by byli poučeni o možnosti pozdních nežádoucích reakcí a měli by mít přístup k okamžité klinické pomoci, pokud se u nich do 24 hodin po transfuzi objeví příznaky transfuzní reakce.
Pacienti, kteří dostávají kryokonzervované krevní destičky, budou monitorováni a hodnoceni na vedlejší účinky DMSO do 24 hodin.
Tyto nežádoucí účinky zahrnují: bolest hlavy, nevolnost, sedaci, závratě, břišní nebo hrudní a břišní diskomfort během a po transfuzi.
Zahrnuje také hodnocení renálního poškození souvisejícího s DMSO provedením sérového renálního panelu 18 až 30 hodin po transfuzi studovaných destiček.
|
Monitorování bude probíhat 24 hodin (test séra 18-30 hodin) po transfuzi.
|
|
Nekutánní krvácení stupně 2 nebo vyšší (jak je definováno na stupnici krvácení WHO)
Časové okno: Každé trombocytopenické období trvá až 28 dní od první profylaktické transfuze krevních destiček (kratší, pokud se počet krevních destiček vrátí nad cílovou úroveň před 28 dny)
|
Pacienti budou denně monitorováni na krvácení během každého trombocytopenického období, pokud jsou hospitalizováni.
Pokud se jedná o ambulantní pacienty, budou vyšetřeni na krvácení při každé návštěvě kliniky a budou požádáni, aby si vedli záznamy o všech příznacích krvácení, které budou rovněž přezkoumány při každé klinické návštěvě během každého z trombocytopenických období.
|
Každé trombocytopenické období trvá až 28 dní od první profylaktické transfuze krevních destiček (kratší, pokud se počet krevních destiček vrátí nad cílovou úroveň před 28 dny)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zvýšení počtu krevních destiček (absolutní zvýšení a korigované zvýšení počtu) po transfuzi krevních destiček
Časové okno: Přibližně 24 hodin před, 1-4 hodiny a 18-30 hodin po transfuzi.
|
Vzorek žilní krve před transfuzí (základní) pro FBC bude odebrán vyškoleným flebotomem/sestrou pomocí zkumavek Vacutainer od subjektu přibližně do 24 hodin před plánovanou transfuzí krevních destiček (pro „kontrolní“ i „léčebnou“ větev).
Potransfuzní vzorek žilní krve pro FBC bude odebrán vyškoleným flebotomem nebo zdravotní sestrou pomocí zkumavek Vacutainer od subjektu 1-4 hodiny a 18-30 hodin po transfuzi.
|
Přibližně 24 hodin před, 1-4 hodiny a 18-30 hodin po transfuzi.
|
|
Změny v aktivitě krevních destiček (měřeno viskoelastickým hemostatickým testem) po transfuzi krevních destiček
Časové okno: Přibližně 24 hodin před, 1-4 hodiny a 18-30 hodin po transfuzi.
|
Předtransfuzní (základní) vzorek žilní krve na VHA (viskoelastický hemostatický test) odebere vyškolený flebotom/zdravotní sestra pomocí zkumavek Vacutainer od subjektu přibližně do 24 hodin před plánovanou transfuzí krevních destiček (pro „kontrolu“ i „ léčba" ramena).
Potransfuzní vzorek žilní krve na VHA bude odebrán vyškoleným flebotomem nebo zdravotní sestrou pomocí zkumavek Vacutainer od subjektu 1-4 hodiny a 18-30 hodin po transfuzi.
|
Přibližně 24 hodin před, 1-4 hodiny a 18-30 hodin po transfuzi.
|
|
Změny prokoagulační aktivity po transfuzi krevních destiček
Časové okno: Přibližně 24 hodin před a 1-4 hodiny po transfuzi.
|
Vzorek žilní krve před transfuzí (základní) pro prokoagulační testy bude pacientovi odebrán vyškoleným flebotomem/zdravotní sestrou pomocí zkumavek Vacutainer přibližně 24 hodin před plánovanou transfuzí krevních destiček (pro „kontrolní“ i „léčebnou“ větev) .
Potransfuzní vzorek žilní krve pro prokoagulační testy bude odebrán vyškoleným flebotomem nebo zdravotní sestrou pomocí zkumavek Vacutainer od subjektu 1-4 hodiny po transfuzi.
|
Přibližně 24 hodin před a 1-4 hodiny po transfuzi.
|
|
Výskyt všech stupňů krvácení (jak je definováno na stupnici krvácení WHO)
Časové okno: Každé trombocytopenické období trvá až 28 dní od první profylaktické transfuze krevních destiček v každém rameni (kratší, pokud se počet krevních destiček vrátí nad cílovou úroveň před 28 dny)
|
Pacienti budou denně monitorováni na krvácení během každého trombocytopenického období, pokud jsou hospitalizováni.
Pokud se jedná o ambulantní pacienty, budou vyšetřeni na krvácení při každé návštěvě kliniky a budou požádáni, aby si vedli záznamy o všech příznacích krvácení, které budou rovněž přezkoumány při každé klinické návštěvě během každého z trombocytopenických období.
|
Každé trombocytopenické období trvá až 28 dní od první profylaktické transfuze krevních destiček v každém rameni (kratší, pokud se počet krevních destiček vrátí nad cílovou úroveň před 28 dny)
|
|
Celkový počet a typ krevních produktů podaných transfuzí
Časové okno: Každé trombocytopenické období trvá až 28 dní od první profylaktické transfuze krevních destiček v každém rameni (kratší, pokud se počet krevních destiček vrátí nad cílovou úroveň před 28 dny)
|
Pro každé trombocytopenické období může subjekt dostávat krevní destičky a další typy krevních složek. Byl by zaznamenán čas a typ podaných krevních složek (včetně těch, které nebyly předmětem studie). |
Každé trombocytopenické období trvá až 28 dní od první profylaktické transfuze krevních destiček v každém rameni (kratší, pokud se počet krevních destiček vrátí nad cílovou úroveň před 28 dny)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ang Ai Leen, Singapore General Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- ClinicalTrials.gov: NCT02078284. Phase 1 safety study of dimethyl sulphoxide cryopreserved platelets.
- Dumont LJ, Dumont DF, Unger ZM, Siegel A, Szczepiorkowski ZM, Corson JS, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Slichter SJ; BEST Collaborative. A randomized controlled trial comparing autologous radiolabeled in vivo platelet (PLT) recoveries and survivals of 7-day-stored PLT-rich plasma and buffy coat PLTs from the same subjects. Transfusion. 2011 Jun;51(6):1241-8. doi: 10.1111/j.1537-2995.2010.03007.x. Epub 2011 Jan 7.
- Dumont LJ, Cancelas JA, Graminske S, Friedman KD, Vassallo RR, Whitley PH, Rugg N, Dumont DF, Herschel L, Siegal AH, Szczepiorkowski ZM, Fender L, Razatos A. In vitro and in vivo quality of leukoreduced apheresis platelets stored in a new platelet additive solution. Transfusion. 2013 May;53(5):972-80. doi: 10.1111/j.1537-2995.2012.03841.x. Epub 2012 Aug 6.
- Noorman F, van Dongen TT, Plat MJ, Badloe JF, Hess JR, Hoencamp R. Transfusion: -80°C Frozen Blood Products Are Safe and Effective in Military Casualty Care. PLoS One. 2016 Dec 13;11(12):e0168401. doi: 10.1371/journal.pone.0168401. eCollection 2016.
- Slichter SJ, Jones M, Ransom J, Gettinger I, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Corson J, Bolgiano D. Review of in vivo studies of dimethyl sulfoxide cryopreserved platelets. Transfus Med Rev. 2014 Oct;28(4):212-25. doi: 10.1016/j.tmrv.2014.09.001. Epub 2014 Sep 21. Review.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
24. března 2021
Dokončení studie (Aktuální)
24. března 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. srpna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. září 2021
První zveřejněno (Aktuální)
5. října 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. října 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. září 2021
Naposledy ověřeno
1. září 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CPPL-DSO-2018
- 2018/2883 (Jiný identifikátor: Centralised Institutional Review Board (CIRB))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Popis plánu IPD
Údaje o jednotlivých účastnících shromážděné v této studii nebudeme sdílet s jinými výzkumníky.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .