Tanulmány a mélyhűtött vérlemezkék biztonságosságáról és hatékonyságáról hipoproliferatív thrombocytopeniás betegekben
2021. szeptember 23. frissítette: Singapore General Hospital
A tanulmány célja a dimetil-szulfoxiddal (DMSO) lefagyasztott, összevont buffy coat eredetű vérlemezkék biztonságosságának és hatékonyságának tanulmányozása a vérzés megelőzésében hipoproliferatív thrombocytopeniában szenvedő betegeknél.
Ezeket a vérlemezkéket a továbbiakban mélyhűtött vérlemezkéknek nevezzük.
Azoknál a betegeknél, akiknél súlyosan alacsony a vérlemezkeszám a kemoterápia miatti károsodott csontvelő-funkció vagy bizonyos hematológiai állapotok miatt, vérlemezke-transzfúzióra lehet szükség a spontán vérzés megelőzésére.
Jelenleg a vérlemezkéket folyékony formában tárolják, és a begyűjtést követő 5-7 napon belül fel kell használni.
Ebben a vizsgálatban a DMSO-t a vérlemezkék fagyasztás közbeni konzerválására használják, így azok öt-hét napnál tovább tárolhatók.
A kutatók azt remélik, hogy megtudják, hogy a felolvasztott, mélyhűtött vérlemezkék működőképesek és biztonságosak-e az emberi transzfúzióhoz.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
A vérlemezkéket jelenleg folyékony formában tárolják legfeljebb öt-hét napig. A vérlemezkék eltarthatóságának meghosszabbítása érdekében DMSO-t adnak a vérlemezkék fagyasztására a hosszú távú tárolás érdekében. In vitro vizsgálatok kimutatták, hogy az ilyen mélyhűtött vérlemezkék -80 oC-on legalább két évig eltarthatók. Ez a vizsgálat egy klinikai vizsgálat, amelynek elsődleges célja a mélyhűtött, összegyűjtött buffy coat-eredetű vérlemezkék biztonságosságának felmérése olyan betegeknél, akiknél hipoproliferatív thrombocytopenia és nincs thrombocyta-rezisztencia.
Az alanyokat véletlenszerűen két karba osztják, egy folyékony vérlemezke-karba (kontroll), vagy egy fagyasztott vérlemezke-karba (kezelés), és trombocitopéniás ciklusonként négy vagy több vérlemezke-transzfúziót kaphatnak. Minden alany legfeljebb két thrombocytopeniás periódusig vehet részt a vizsgálatban, feltételezve, hogy a két trombocitopéniás periódus között legalább öt napos kimosási periódus van (amely során az alany nem kap vérlemezke-transzfúziót). Ha az alanyok egynél több thrombocytopeniás perióduson keresztül vesznek részt a vizsgálatban, automatikusan bekerülnek a másik ágba a második trombocitopéniás periódusukra.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
17
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
21 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 21 éves kor
- Legyen képes írásos, tájékozott beleegyezést adni
- Jelenlegi vagy potenciális hipoproliferatív thrombocytopenia <20 x 109/l várható vérlemezkeszámmal, legalább 5 napon keresztül 28 napos perióduson belül
- Ha a menopauza előtti, fogamzóképes korú nő, akkor a vizsgálat megkezdése előtt az alanynak negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie, és a vizsgálat során elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia.
- >30 ml/perc számított kreatinin-clearance (a Cockcroft-Gault egyenlet alapján számítva; National Kidney Foundation 2017) a felvétel időpontjában és a transzfúziót megelőző egy héten belül
Kizárási kritériumok:
- Nem felel meg a fent meghatározott felvételi kritériumoknak
- Terhes
- Szoptatás
- Jelenlegi vérlemezke refraktioritás
- A DMSO-val szembeni allergia vagy mellékhatás anamnézisében
- Veno-okkluzív betegség anamnézisében
- Akut vénás vagy artériás thromboembolia a kórtörténetében az elmúlt 3 hónapban.
- Provokálatlan vénás thromboembolia anamnézisében
- Thrombocyta-aggregáció-gátlók, NSAID-k vagy antikoagulánsok 1 héten belül, és TCM (hagyományos kínai orvoslás), amelyekről ismert, hogy csökkentik a vérlemezkeszámot vagy a vérlemezke-funkciót, vagy növelik a vérzési hajlamot a vizsgálatba való felvételt követő 2 héten belül.
- L-aszparagináz kemoterápiát kapott vagy fog kapni a vérlemezke transzfúziót követő 7 napon belül
- Vesekárosodás <30 ml/perc számított kreatinin-clearance mellett.
- 2. fokozatú és magasabb fokozatú nem bőrvérzés a vizsgálat értékelése idején
- Jelenleg akut promielocitás leukémiával (APML), immunthrombocytopeniás purpurával (ITP), trombotikus thrombocytopeniás purpurával (TTP), hemolitikus-urémiás szindrómával (HUS) vagy bármilyen thromboticus mikroangiopátiával (TMA) áll fenn, vagy szerepel az anamnézisében.
- Jelenleg heparin-indukálta thrombocytopeniával vagy az anamnézisben szerepel
- Jelenleg disszeminált intravascularis koagulációval (DIC) vagy a vérzés egyéb, a thrombocytopeniától eltérő kockázati tényezőjével (beleértve a thrombocyta diszfunkciót, a PT ≥ 1,3-szorosa a laboratóriumi normálérték felső határának, PTT ≥ 1,3-szorosa a laboratóriumi normálérték felső határának, vagy fibrinogén ≤ 1 g/l)
- Vérátömlesztésből származó anafilaxiás anamnézis
- Részt vett bármely más terápiás klinikai vizsgálatban a kutatás megkezdése előtti elmúlt 6 hónapban
- Egyidejű részvétel más terápiás klinikai vizsgálatokban a vizsgálat teljes időtartama alatt
- Nem kísérlethez kapcsolódó gyógyszeres kezelés, amely veszélyeztetheti a transzfúzió biztonságát
- Veleszületett vérzési rendellenesség ismert anamnézisében
- Az alany, aki megtagadta a beleegyezését a vérlemezke transzfúzióhoz
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Irányító kar
A „kontroll” karon lévő alanyok egyetlen trombocitopéniás perióduson belül az összes transzfúzió során normál összevont vérlemezkékben részesülnek.
Ha az alanyok egynél több thrombocytopeniás perióduson keresztül vesznek részt a vizsgálatban, automatikusan bekerülnek a másik ágba a második trombocitopéniás periódusukra.
|
A folyékony vérlemezkék kar (kontroll), és trombocitopéniás ciklusonként többszörös vérlemezke-transzfúziót kaphatnak.
|
|
Kísérleti: Kezelő kar
A „kezelési” csoportba tartozó alanyok egyetlen trombocitopéniás perióduson belül felolvasztott, mélyhűtött, egyesített vérlemezkékben részesülnek minden transzfúziójuk során (kivéve a nem tervezett vagy sürgős, meghatározott időszakokon kívüli vérlemezke-transzfúziókat, amikor nem állnak rendelkezésre felolvasztott mélyhűtött vérlemezkék).
Ha az alanyok egynél több thrombocytopeniás perióduson keresztül vesznek részt a vizsgálatban, automatikusan bekerülnek a másik ágba a második trombocitopéniás periódusukra.
|
A mélyhűtött vérlemezkék felkarolják (kezelés), és trombocitopéniás ciklusonként többszörös vérlemezke-transzfúziót kaphatnak.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vérlemezke transzfúzióval kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása.
Időkeret: A monitorozás a transzfúziót követően 24 órán át tart (szérumteszt 18-30 óra).
|
A transzfúziós reakció legkorábbi jeleinek észlelése érdekében a pácienst a transzfúzió során alaposan szemrevételezéssel kell megfigyelni.
Mivel a betegek a transzfúzió befejezése után több órával transzfúziós reakciókat tapasztalhatnak, a fekvőbetegeket figyelni kell a késői reakciókra a következő 24 órában.
Az ambuláns betegek és gondozóik tanácsot kapnak a késői mellékhatások lehetőségéről, és azonnali klinikai segítséget kapnak, ha a transzfúziót követő 24 órán belül a transzfúziós reakció bármely tünete jelentkezik.
A mélyhűtött vérlemezkékben részesülő betegeket 24 órán belül monitorozzák, és értékelik a DMSO mellékhatásait.
Ezek a mellékhatások a következők: fejfájás, hányinger, szedáció, szédülés, hasi vagy mellkasi és hasi diszkomfort érzés transzfúzió alatt és után.
Ez magában foglalja a DMSO-val kapcsolatos vesekárosodás értékelését is a szérum vesepanel elvégzésével a vizsgálati vérlemezkék transzfúziója után 18-30 órával.
|
A monitorozás a transzfúziót követően 24 órán át tart (szérumteszt 18-30 óra).
|
|
2. fokozatú vagy magasabb fokozatú nem bőrvérzés (a WHO vérzési skáláján meghatározottak szerint)
Időkeret: Minden trombocitopéniás periódus legfeljebb 28 napig tart az első profilaktikus vérlemezke-transzfúziótól számítva (rövidebb, ha a vérlemezkeszám 28 nap előtt a célszint fölé emelkedik)
|
Ha fekvőbetegek, a betegeket minden thrombocytopeniás periódusban naponta ellenőrizni fogják vérzés szempontjából.
Ha járóbetegek, minden klinikalátogatás alkalmával megvizsgálják a vérzést, és felkérik őket, hogy vezessenek nyilvántartást minden vérzéses tünetről, amelyet a trombocitopéniás periódusok minden egyes klinikai látogatásán is felülvizsgálnak.
|
Minden trombocitopéniás periódus legfeljebb 28 napig tart az első profilaktikus vérlemezke-transzfúziótól számítva (rövidebb, ha a vérlemezkeszám 28 nap előtt a célszint fölé emelkedik)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vérlemezkeszám növekedése (abszolút növekedés és korrigált számnövekedés) thrombocyta-transzfúziót követően
Időkeret: Körülbelül 24 órával a transzfúzió előtt, 1-4 órával és 18-30 órával a transzfúziót követően.
|
A transzfúzió előtti (alapvonal) vénás vérmintát az FBC-hez egy képzett phlebotomis/ápolónő vesz Vacutainer csövek segítségével az alanytól körülbelül 24 órával a tervezett thrombocyta-transzfúzió előtt (mind a „kontroll”, mind a „kezelő” kar esetében).
A transzfúzió utáni vénás vérmintát az FBC-hez egy képzett phlebotomis vagy ápolónő veszi Vacutainer csövek segítségével a transzfúzió után 1-4 órával és 18-30 órával.
|
Körülbelül 24 órával a transzfúzió előtt, 1-4 órával és 18-30 órával a transzfúziót követően.
|
|
Változások a vérlemezke aktivitásban (viszkoelasztikus hemosztatikus vizsgálattal mérve) a vérlemezke transzfúziót követően
Időkeret: Körülbelül 24 órával a transzfúzió előtt, 1-4 órával és 18-30 órával a transzfúziót követően.
|
Transzfúzió előtti (kiindulási) vénás vérmintát vesz a VHA-hoz (viskoelasztikus hemosztatikus vizsgálat) egy képzett phlebotomis/ápolónő Vacutainer csövekkel az alanytól körülbelül 24 órával a tervezett thrombocyta transzfúzió előtt (mind a "kontroll", mind a " kezelés" karok).
Transzfúzió utáni vénás vérmintát VHA-hoz egy képzett phlebotomis vagy ápolónő vesz az alany Vacutainer csöveivel a transzfúzió után 1-4 órával és 18-30 órával.
|
Körülbelül 24 órával a transzfúzió előtt, 1-4 órával és 18-30 órával a transzfúziót követően.
|
|
Változások a prokoaguláns aktivitásban a vérlemezke transzfúziót követően
Időkeret: Körülbelül 24 órával a transzfúzió előtt és 1-4 órával azután.
|
A prokoaguláns vizsgálatokhoz transzfúzió előtti (alapvonal) vénás vérmintát vesz egy képzett phlebotomis/ápolónő Vacutainer csövekkel az alanytól körülbelül 24 órával a tervezett thrombocyta-transzfúzió előtt (mind a „kontroll”, mind a „kezelő” kar esetében). .
A prokoaguláns vizsgálatokhoz szükséges transzfúzió utáni vénás vérmintát képzett phlebotomis vagy ápolónő vesz az alany Vacutainer csöveivel a transzfúzió után 1-4 órával.
|
Körülbelül 24 órával a transzfúzió előtt és 1-4 órával azután.
|
|
Minden fokozatú vérzés előfordulása (a WHO vérzési skáláján meghatározottak szerint)
Időkeret: Mindegyik thrombocytopeniás periódus legfeljebb 28 napig tart az első profilaktikus vérlemezke-transzfúziótól számítva mindkét karban (rövidebb, ha a vérlemezkeszám 28 nap előtt a célszint fölé emelkedik)
|
Ha fekvőbetegek, a betegeket minden thrombocytopeniás periódusban naponta ellenőrizni fogják vérzés szempontjából.
Ha járóbetegek, minden klinikalátogatás alkalmával megvizsgálják a vérzést, és felkérik őket, hogy vezessenek nyilvántartást minden vérzéses tünetről, amelyet a trombocitopéniás periódusok minden egyes klinikai látogatásán is felülvizsgálnak.
|
Mindegyik thrombocytopeniás periódus legfeljebb 28 napig tart az első profilaktikus vérlemezke-transzfúziótól számítva mindkét karban (rövidebb, ha a vérlemezkeszám 28 nap előtt a célszint fölé emelkedik)
|
|
A transzfundált vérkészítmények teljes száma és típusa
Időkeret: Mindegyik thrombocytopeniás periódus legfeljebb 28 napig tart az első profilaktikus vérlemezke-transzfúziótól számítva mindkét karban (rövidebb, ha a vérlemezkeszám 28 nap előtt a célszint fölé emelkedik)
|
Minden trombocitopéniás periódusban az alany vérlemezkéket és más típusú vérkomponenseket kaphat. A beadott vérkomponensek idejét és típusát (beleértve a nem vizsgálati komponenseket is) fel kell jegyezni. |
Mindegyik thrombocytopeniás periódus legfeljebb 28 napig tart az első profilaktikus vérlemezke-transzfúziótól számítva mindkét karban (rövidebb, ha a vérlemezkeszám 28 nap előtt a célszint fölé emelkedik)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ang Ai Leen, Singapore General Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- ClinicalTrials.gov: NCT02078284. Phase 1 safety study of dimethyl sulphoxide cryopreserved platelets.
- Dumont LJ, Dumont DF, Unger ZM, Siegel A, Szczepiorkowski ZM, Corson JS, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Slichter SJ; BEST Collaborative. A randomized controlled trial comparing autologous radiolabeled in vivo platelet (PLT) recoveries and survivals of 7-day-stored PLT-rich plasma and buffy coat PLTs from the same subjects. Transfusion. 2011 Jun;51(6):1241-8. doi: 10.1111/j.1537-2995.2010.03007.x. Epub 2011 Jan 7.
- Dumont LJ, Cancelas JA, Graminske S, Friedman KD, Vassallo RR, Whitley PH, Rugg N, Dumont DF, Herschel L, Siegal AH, Szczepiorkowski ZM, Fender L, Razatos A. In vitro and in vivo quality of leukoreduced apheresis platelets stored in a new platelet additive solution. Transfusion. 2013 May;53(5):972-80. doi: 10.1111/j.1537-2995.2012.03841.x. Epub 2012 Aug 6.
- Noorman F, van Dongen TT, Plat MJ, Badloe JF, Hess JR, Hoencamp R. Transfusion: -80°C Frozen Blood Products Are Safe and Effective in Military Casualty Care. PLoS One. 2016 Dec 13;11(12):e0168401. doi: 10.1371/journal.pone.0168401. eCollection 2016.
- Slichter SJ, Jones M, Ransom J, Gettinger I, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Corson J, Bolgiano D. Review of in vivo studies of dimethyl sulfoxide cryopreserved platelets. Transfus Med Rev. 2014 Oct;28(4):212-25. doi: 10.1016/j.tmrv.2014.09.001. Epub 2014 Sep 21. Review.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. október 25.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. március 24.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. március 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. augusztus 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 23.
Első közzététel (Tényleges)
2021. október 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. október 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. szeptember 23.
Utolsó ellenőrzés
2021. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CPPL-DSO-2018
- 2018/2883 (Egyéb azonosító: Centralised Institutional Review Board (CIRB))
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
IPD terv leírása
A jelen tanulmányban gyűjtött egyéni résztvevői adatokat nem osztjuk meg más kutatókkal.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .