Studio sulla sicurezza e l'efficacia delle piastrine crioconservate nei pazienti trombocitopenici ipoproliferativi
23 settembre 2021 aggiornato da: Singapore General Hospital
Lo scopo di questo studio è studiare la sicurezza e l'efficacia delle piastrine derivate dal buffy-coat raggruppate che erano state congelate con dimetilsolfossido (DMSO), nella prevenzione del sanguinamento per i pazienti con trombocitopenia ipoproliferativa.
Queste piastrine sono di seguito denominate piastrine criopreservate.
I pazienti che hanno una conta piastrinica gravemente bassa a causa della ridotta funzionalità del midollo osseo dovuta alla chemioterapia o a determinate condizioni ematologiche possono necessitare di trasfusioni piastriniche per prevenire il sanguinamento spontaneo.
Attualmente, le piastrine vengono conservate in forma liquida e devono essere utilizzate entro cinque-sette giorni dalla raccolta.
In questo studio, il DMSO viene utilizzato per conservare le piastrine durante il congelamento in modo che possano essere conservate per più di cinque o sette giorni.
Gli investigatori sperano di sapere se le piastrine crioconservate scongelate sono funzionali e sicure per la trasfusione negli esseri umani.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Le piastrine sono attualmente conservate in forma liquida per un massimo di 5-7 giorni. Per prolungare la durata di conservazione delle piastrine, DMSO viene aggiunto per congelare le piastrine per la conservazione a lungo termine. Studi in vitro hanno dimostrato che tali piastrine crioconservate possono essere conservate per almeno due anni a -80°C. Questo studio è uno studio clinico che mira principalmente a valutare la sicurezza delle piastrine derivate dal buffy coat in pool crioconservate in pazienti con trombocitopenia ipoproliferativa e nessuna refrattarietà piastrinica.
I soggetti saranno randomizzati in due bracci: piastrine liquide (controllo) o piastrine congelate (trattamento) e possono ricevere quattro o più trasfusioni di piastrine per ciclo trombocitopenico. Ciascun soggetto può partecipare allo studio per un massimo di due periodi trombocitopenici, ipotizzando un periodo di wash-out di almeno cinque giorni (durante i quali il soggetto non riceve trasfusioni di piastrine) tra i due periodi trombocitopenici. Se i soggetti partecipano allo studio per più di un periodo trombocitopenico, verranno automaticamente arruolati nel braccio opposto per il loro secondo periodo trombocitopenico.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 21 anni a 99 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- ≥ 21 anni di età
- Essere in grado di fornire il consenso informato scritto
- Trombocitopenia ipoproliferativa attuale o potenziale con conta piastrinica prevista <20 X 109/L per un minimo di 5 giorni in un periodo di 28 giorni
- Se donna in pre-menopausa in età fertile, il soggetto deve avere un test di gravidanza su siero negativo prima dell'inizio dello studio e deve utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio.
- Clearance della creatinina calcolata >30 ml/min (calcolata in base all'equazione di Cockcroft-Gault; National Kidney Foundation 2017) al momento del reclutamento ed entro una settimana prima della trasfusione
Criteri di esclusione:
- Non soddisfano i criteri di inclusione specificati sopra
- Incinta
- Allattamento al seno
- Refrattarietà piastrinica attuale
- Storia di allergia o reazione avversa al DMSO
- Storia di malattia veno-occlusiva
- Storia di tromboembolia venosa o arteriosa acuta negli ultimi 3 mesi.
- Storia di tromboembolia venosa non provocata
- Su antiaggreganti piastrinici, FANS o anticoagulanti entro 1 settimana e TCM (medicina tradizionale cinese) che sono noti per ridurre il numero di piastrine o la funzione piastrinica o aumentare la tendenza al sanguinamento entro 2 settimane dall'arruolamento nello studio.
- - Ha ricevuto o riceverà chemioterapia con L-asparaginasi entro 7 giorni dalla trasfusione piastrinica
- Compromissione renale con clearance della creatinina calcolata <30 ml/min.
- Sanguinamento non cutaneo di grado 2 e superiore al momento della valutazione dello studio
- Attualmente con o una storia di leucemia promielocitica acuta (APML), porpora trombocitopenica immunitaria (ITP), porpora trombotica trombocitopenica (TTP), sindrome emolitico-uremica (HUS) o qualsiasi microangiopatia trombotica (TMA)
- Attualmente con o una storia di trombocitopenia indotta da eparina
- Attualmente con coagulazione intravascolare disseminata (DIC) o altri fattori di rischio di sanguinamento diversi dalla trombocitopenia (inclusa disfunzione piastrinica, PT ≥ 1,3 X limite superiore della norma per il laboratorio, PTT ≥ 1,3 X limite superiore della norma per il laboratorio, o fibrinogeno ≤ 1 g/L)
- Storia di anafilassi da trasfusione di sangue
- Coinvolto in altri studi clinici terapeutici negli ultimi 6 mesi prima dell'inizio di questa ricerca
- Partecipazione concomitante ad altri studi clinici terapeutici durante l'intero periodo di questo studio
- Ricezione di farmaci non correlati allo studio che potrebbero compromettere la sicurezza delle trasfusioni
- Storia nota di disturbo emorragico congenito
- Soggetto che ha rifiutato di acconsentire alla trasfusione di piastrine
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Braccio di controllo
I soggetti nel braccio "di controllo" riceveranno normali piastrine raggruppate per tutta la loro trasfusione entro un singolo periodo trombocitopenico.
Se i soggetti partecipano allo studio per più di un periodo trombocitopenico, verranno automaticamente arruolati nel braccio opposto per il loro secondo periodo trombocitopenico.
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Braccio con piastrine liquide (controllo) e può ricevere più trasfusioni di piastrine per ciclo trombocitopenico.
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Sperimentale: Braccio di trattamento
I soggetti nel braccio di "trattamento" riceveranno piastrine in pool crioconservate scongelate per tutte le loro trasfusioni (ad eccezione delle trasfusioni di piastrine non pianificate o urgenti al di fuori dei periodi stabiliti quando le piastrine crioconservate scongelate non sono disponibili) entro un singolo periodo trombocitopenico.
Se i soggetti partecipano allo studio per più di un periodo trombocitopenico, verranno automaticamente arruolati nel braccio opposto per il loro secondo periodo trombocitopenico.
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Braccio di piastrine crioconservate (trattamento) e può ricevere più trasfusioni di piastrine per ciclo trombocitopenico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi correlati alla trasfusione di piastrine.
Lasso di tempo: Il monitoraggio sarà per 24 ore (test del siero 18-30 ore) post-trasfusione.
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Ci sarebbe un'attenta osservazione visiva del paziente durante la trasfusione per i primi segni di una reazione trasfusionale.
Poiché i pazienti possono manifestare reazioni trasfusionali diverse ore dopo che la trasfusione è stata completata, i pazienti ricoverati devono essere osservati per reazioni tardive durante le successive 24 ore.
I pazienti ambulatoriali e il loro accompagnatore verrebbero informati sulla possibilità di reazioni avverse tardive e avrebbero accesso a un aiuto clinico immediato se sviluppano sintomi di una reazione trasfusionale entro 24 ore dopo la trasfusione.
I pazienti che ricevono piastrine criopreservate saranno monitorati e valutati per gli effetti collaterali del DMSO entro 24 ore.
Questi effetti collaterali includono: mal di testa, nausea, sedazione, vertigini, disturbi addominali o toracici e addominali durante e dopo la trasfusione.
Include anche la valutazione dell'insufficienza renale correlata al DMSO mediante l'esecuzione di un pannello renale sierico da 18 a 30 ore dopo la trasfusione delle piastrine in studio.
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Il monitoraggio sarà per 24 ore (test del siero 18-30 ore) post-trasfusione.
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Sanguinamento non cutaneo di grado 2 o superiore (come definito sulla scala di sanguinamento dell'OMS)
Lasso di tempo: Ogni periodo trombocitopenico dura fino a 28 giorni dalla prima trasfusione piastrinica profilattica (più breve se la conta piastrinica recupera al di sopra del livello target prima di 28 giorni)
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I pazienti saranno monitorati quotidianamente per sanguinamento durante ogni periodo trombocitopenico se sono ricoverati.
Se sono pazienti ambulatoriali, verranno rivisti per sanguinamento ad ogni visita clinica e verrà chiesto loro di tenere un registro di eventuali sintomi di sanguinamento che saranno rivisti anche ad ogni visita clinica durante ciascuno dei periodi trombocitopenici.
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Ogni periodo trombocitopenico dura fino a 28 giorni dalla prima trasfusione piastrinica profilattica (più breve se la conta piastrinica recupera al di sopra del livello target prima di 28 giorni)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Aumento della conta piastrinica (aumento assoluto e incremento della conta corretta) post-trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Entro circa 24 ore prima, 1-4 ore e 18-30 ore dopo la trasfusione.
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Un campione di sangue venoso pre-trasfusionale (basale) per FBC verrà prelevato da un flebotomo/infermiere addestrato utilizzando provette Vacutainer dal soggetto approssimativamente entro 24 ore prima della trasfusione piastrinica pianificata (sia per il braccio di "controllo" che per quello di "trattamento").
Il campione di sangue venoso post-trasfusione per FBC verrà prelevato da un flebotomo o un infermiere addestrato utilizzando tubi Vacutainer dal soggetto a 1-4 ore e 18-30 ore dopo la trasfusione.
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Entro circa 24 ore prima, 1-4 ore e 18-30 ore dopo la trasfusione.
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Cambiamenti nell'attività piastrinica (misurata mediante test emostatico viscoelastico) post-trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Entro circa 24 ore prima, 1-4 ore e 18-30 ore dopo la trasfusione.
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Un campione di sangue venoso pre-trasfusione (basale) per VHA (test emostatico viscoelastico) verrà prelevato da un flebotomo/infermiere addestrato utilizzando provette Vacutainer dal soggetto approssimativamente entro 24 ore prima della trasfusione piastrinica pianificata (sia per "controllo" che " trattamento" braccia).
Il campione di sangue venoso post-trasfusione per VHA verrà prelevato da un flebotomo o un infermiere addestrato utilizzando tubi Vacutainer dal soggetto a 1-4 ore e 18-30 ore dopo la trasfusione.
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Entro circa 24 ore prima, 1-4 ore e 18-30 ore dopo la trasfusione.
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Cambiamenti nell'attività procoagulante post-trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Entro circa 24 ore prima e 1-4 ore dopo la trasfusione.
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Un campione di sangue venoso pre-trasfusione (basale) per i test procoagulanti verrà prelevato da un flebotomo/infermiere addestrato utilizzando provette Vacutainer dal soggetto approssimativamente entro 24 ore prima della trasfusione piastrinica pianificata (per entrambi i bracci di "controllo" e "trattamento") .
Il campione di sangue venoso post-trasfusione per i test procoagulanti verrà prelevato da un flebotomo o un infermiere addestrato utilizzando provette Vacutainer dal soggetto a 1-4 ore dopo la trasfusione.
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Entro circa 24 ore prima e 1-4 ore dopo la trasfusione.
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Incidenza di tutti i gradi di sanguinamento (come definito sulla scala di sanguinamento dell'OMS)
Lasso di tempo: Ciascun periodo trombocitopenico dura fino a 28 giorni dalla prima trasfusione piastrinica profilattica di ciascun braccio (più breve se la conta piastrinica recupera al di sopra del livello target prima di 28 giorni)
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I pazienti saranno monitorati quotidianamente per sanguinamento durante ogni periodo trombocitopenico se sono ricoverati.
Se sono pazienti ambulatoriali, verranno rivisti per sanguinamento ad ogni visita clinica e verrà chiesto loro di tenere un registro di eventuali sintomi di sanguinamento che saranno rivisti anche ad ogni visita clinica durante ciascuno dei periodi trombocitopenici.
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Ciascun periodo trombocitopenico dura fino a 28 giorni dalla prima trasfusione piastrinica profilattica di ciascun braccio (più breve se la conta piastrinica recupera al di sopra del livello target prima di 28 giorni)
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Numero totale e tipo di prodotti sanguigni trasfusi
Lasso di tempo: Ciascun periodo trombocitopenico dura fino a 28 giorni dalla prima trasfusione piastrinica profilattica di ciascun braccio (più breve se la conta piastrinica recupera al di sopra del livello target prima di 28 giorni)
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Per ogni periodo trombocitopenico, il soggetto può ricevere piastrine e altri tipi di componenti del sangue. L'ora e il tipo di componenti del sangue somministrati (compresi quelli non studiati) verrebbero registrati. |
Ciascun periodo trombocitopenico dura fino a 28 giorni dalla prima trasfusione piastrinica profilattica di ciascun braccio (più breve se la conta piastrinica recupera al di sopra del livello target prima di 28 giorni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Ang Ai Leen, Singapore General Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- ClinicalTrials.gov: NCT02078284. Phase 1 safety study of dimethyl sulphoxide cryopreserved platelets.
- Dumont LJ, Dumont DF, Unger ZM, Siegel A, Szczepiorkowski ZM, Corson JS, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Slichter SJ; BEST Collaborative. A randomized controlled trial comparing autologous radiolabeled in vivo platelet (PLT) recoveries and survivals of 7-day-stored PLT-rich plasma and buffy coat PLTs from the same subjects. Transfusion. 2011 Jun;51(6):1241-8. doi: 10.1111/j.1537-2995.2010.03007.x. Epub 2011 Jan 7.
- Dumont LJ, Cancelas JA, Graminske S, Friedman KD, Vassallo RR, Whitley PH, Rugg N, Dumont DF, Herschel L, Siegal AH, Szczepiorkowski ZM, Fender L, Razatos A. In vitro and in vivo quality of leukoreduced apheresis platelets stored in a new platelet additive solution. Transfusion. 2013 May;53(5):972-80. doi: 10.1111/j.1537-2995.2012.03841.x. Epub 2012 Aug 6.
- Noorman F, van Dongen TT, Plat MJ, Badloe JF, Hess JR, Hoencamp R. Transfusion: -80°C Frozen Blood Products Are Safe and Effective in Military Casualty Care. PLoS One. 2016 Dec 13;11(12):e0168401. doi: 10.1371/journal.pone.0168401. eCollection 2016.
- Slichter SJ, Jones M, Ransom J, Gettinger I, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Corson J, Bolgiano D. Review of in vivo studies of dimethyl sulfoxide cryopreserved platelets. Transfus Med Rev. 2014 Oct;28(4):212-25. doi: 10.1016/j.tmrv.2014.09.001. Epub 2014 Sep 21. Review.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 ottobre 2019
Completamento primario (Effettivo)
24 marzo 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
24 marzo 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 agosto 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 settembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
5 ottobre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 ottobre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 settembre 2021
Ultimo verificato
1 settembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CPPL-DSO-2018
- 2018/2883 (Altro identificatore: Centralised Institutional Review Board (CIRB))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Descrizione del piano IPD
Non condividerà i dati dei singoli partecipanti raccolti in questo studio con altri ricercatori.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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