Estudio de Seguridad y Eficacia de Plaquetas Criopreservadas en Pacientes Trombocitopénicos Hipoproliferativos
23 de septiembre de 2021 actualizado por: Singapore General Hospital
El propósito de este estudio es estudiar la seguridad y eficacia de plaquetas derivadas de la capa leucocítica agrupadas que se congelaron con dimetilsulfóxido (DMSO), en la prevención de hemorragias en pacientes con trombocitopenia hipoproliferativa.
Estas plaquetas se denominarán en lo sucesivo plaquetas crioconservadas.
Los pacientes que tienen un recuento de plaquetas gravemente bajo debido a la alteración de la función de la médula ósea a causa de la quimioterapia o ciertas afecciones hematológicas pueden necesitar una transfusión de plaquetas para prevenir el sangrado espontáneo.
Actualmente, las plaquetas se almacenan en forma líquida y deben usarse dentro de los cinco a siete días posteriores a la recolección.
En este estudio, el DMSO se usa para preservar las plaquetas durante la congelación para que puedan almacenarse durante más de cinco a siete días.
Los investigadores esperan saber si las plaquetas criopreservadas descongeladas son funcionales y seguras para la transfusión en humanos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Actualmente, las plaquetas se almacenan en forma líquida durante un máximo de cinco a siete días. Para prolongar la vida útil de las plaquetas, se agrega DMSO para congelar las plaquetas y almacenarlas a largo plazo. Los estudios in vitro han demostrado que dichas plaquetas crioconservadas pueden conservarse durante al menos dos años a -80oC. Este estudio es un ensayo clínico que tiene como objetivo principal evaluar la seguridad de las plaquetas derivadas de la capa leucocitaria agrupadas crioconservadas en pacientes con trombocitopenia hipoproliferativa y sin plaquetas refractarias.
Los sujetos serán aleatorizados en dos brazos, ya sea un brazo de plaquetas líquidas (control) o un brazo de plaquetas congeladas (tratamiento) y pueden recibir cuatro o más transfusiones de plaquetas por ciclo trombocitopénico. Cada sujeto puede participar en el estudio durante un máximo de dos períodos trombocitopénicos, suponiendo un período de lavado de al menos cinco días (durante los cuales el sujeto no recibe transfusiones de plaquetas) entre los dos períodos trombocitopénicos. Si los sujetos participan en el estudio durante más de un período de trombocitopenia, se inscribirán automáticamente en el brazo opuesto para su segundo período de trombocitopenia.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
17
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
21 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥ 21 años de edad
- Ser capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito
- Trombocitopenia hipoproliferativa actual o potencial con recuento de plaquetas esperado de <20 X 109/L durante un mínimo de 5 días en un período de 28 días
- Si es una mujer premenopáusica en edad fértil, el sujeto debe tener una prueba de embarazo en suero negativa antes del comienzo del estudio y debe estar usando un método anticonceptivo aceptable durante el estudio.
- Aclaramiento de creatinina calculado de >30 ml/min (calculado con base en la ecuación de Cockcroft-Gault; National Kidney Foundation 2017) en el punto de reclutamiento y dentro de una semana antes de la transfusión
Criterio de exclusión:
- No cumplir con los criterios de inclusión especificados anteriormente
- Embarazada
- Amamantamiento
- refractariedad plaquetaria actual
- Antecedentes de alergia o reacción adversa al DMSO
- Antecedentes de enfermedad venooclusiva
- Antecedentes de tromboembolismo venoso o arterial agudo en los últimos 3 meses.
- Antecedentes de tromboembolismo venoso no provocado
- En antiplaquetarios, AINE o anticoagulantes dentro de 1 semana, y MTC (medicina tradicional china) que se sabe que disminuyen el recuento de plaquetas o la función plaquetaria o aumentan la tendencia al sangrado dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción en el estudio.
- Recibió o recibirá quimioterapia con L-asparaginasa dentro de los 7 días posteriores a la transfusión de plaquetas
- Insuficiencia renal con aclaramiento de creatinina calculado <30ml/min.
- Sangrado no cutáneo de grado 2 y superior en el momento de la evaluación del estudio
- Actualmente con o antecedentes de leucemia promielocítica aguda (APML), púrpura trombocitopénica inmune (ITP), púrpura trombocitopénica trombótica (TTP), síndrome urémico hemolítico (SUH) o cualquier microangiopatía trombótica (MAT)
- Actualmente con o antecedentes de trombocitopenia inducida por heparina
- Actualmente con coagulación intravascular diseminada (CID) u otro(s) factor(es) de riesgo de sangrado que no sea trombocitopenia (incluida la disfunción plaquetaria, PT ≥ 1,3 X límite superior normal para el laboratorio, PTT ≥ 1,3 X límite superior normal para el laboratorio, o fibrinógeno ≤ 1 g/L)
- Antecedentes de anafilaxia por transfusión de sangre.
- Involucrado en cualquier otro ensayo clínico terapéutico en los últimos 6 meses antes del inicio de esta investigación.
- Participación concomitante en otros ensayos clínicos terapéuticos durante el período completo de este estudio
- Recibir medicación no relacionada con el ensayo que podría comprometer la seguridad de la transfusión
- Antecedentes conocidos de trastorno hemorrágico congénito
- Sujeto que se negó a dar su consentimiento para la transfusión de plaquetas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Brazo de control
Los sujetos en el brazo de "control" recibirán plaquetas agrupadas normales para todas sus transfusiones dentro de un solo período de trombocitopenia.
Si los sujetos participan en el estudio durante más de un período de trombocitopenia, se inscribirán automáticamente en el brazo opuesto para su segundo período de trombocitopenia.
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Brazo de plaquetas líquidas (control) y puede recibir múltiples transfusiones de plaquetas por ciclo trombocitopénico.
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Experimental: Brazo de tratamiento
Los sujetos en el brazo de "tratamiento" recibirán plaquetas agrupadas descongeladas crioconservadas para todas sus transfusiones (excepto transfusiones de plaquetas no planificadas o urgentes fuera de los períodos estipulados cuando las plaquetas descongeladas crioconservadas no están disponibles) dentro de un solo período trombocitopénico.
Si los sujetos participan en el estudio durante más de un período de trombocitopenia, se inscribirán automáticamente en el brazo opuesto para su segundo período de trombocitopenia.
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Brazo de plaquetas criopreservadas (tratamiento) y puede recibir múltiples transfusiones de plaquetas por ciclo trombocitopénico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos relacionados con la transfusión de plaquetas.
Periodo de tiempo: El seguimiento será de 24 horas (prueba de suero 18-30 horas) después de la transfusión.
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Habría una estrecha observación visual del paciente durante la transfusión en busca de los primeros signos de una reacción a la transfusión.
Debido a que los pacientes pueden experimentar reacciones a la transfusión varias horas después de que se completa la transfusión, se debe observar a los pacientes hospitalizados en busca de reacciones tardías durante las siguientes 24 horas.
Los pacientes ambulatorios y sus cuidadores serían asesorados sobre la posibilidad de reacciones adversas tardías y se les daría acceso a ayuda clínica inmediata si desarrollan cualquier síntoma de una reacción a la transfusión dentro de las 24 horas posteriores a la transfusión.
Los pacientes que reciben plaquetas crioconservadas serán monitoreados y evaluados por los efectos secundarios del DMSO dentro de las 24 horas.
Estos efectos secundarios incluyen: dolor de cabeza, náuseas, sedación, mareos, molestias abdominales o torácicas y abdominales durante y después de la transfusión.
También incluye la evaluación de insuficiencia renal relacionada con DMSO mediante la realización de un panel renal sérico de 18 a 30 horas después de la transfusión de plaquetas de estudio.
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El seguimiento será de 24 horas (prueba de suero 18-30 horas) después de la transfusión.
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Sangrado no cutáneo de grado 2 o superior (como se define en la escala de sangrado de la OMS)
Periodo de tiempo: Cada período de trombocitopenia es de hasta 28 días desde la primera transfusión de plaquetas profiláctica (más corto si el recuento de plaquetas se recupera por encima del nivel objetivo antes de los 28 días)
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Los pacientes serán monitoreados diariamente por sangrado durante cada período de trombocitopenia si son pacientes hospitalizados.
Si son pacientes ambulatorios, se les revisará el sangrado en cada visita clínica y se les pedirá que lleven un registro de cualquier síntoma de sangrado que también se revisará en cada visita clínica durante cada uno de los períodos trombocitopénicos.
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Cada período de trombocitopenia es de hasta 28 días desde la primera transfusión de plaquetas profiláctica (más corto si el recuento de plaquetas se recupera por encima del nivel objetivo antes de los 28 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Aumento del recuento de plaquetas (aumento absoluto e incremento del recuento corregido) después de la transfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: Dentro de aproximadamente 24 horas antes, 1-4 horas y 18-30 horas después de la transfusión.
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Un flebotomista/enfermero capacitado tomará una muestra de sangre venosa previa a la transfusión (línea de base) para FBC utilizando tubos Vacutainer del sujeto aproximadamente dentro de las 24 horas previas a la transfusión de plaquetas planificada (tanto para el brazo de "control" como para el de "tratamiento").
Una muestra de sangre venosa posterior a la transfusión para FBC será tomada por un flebotomista capacitado o una enfermera utilizando tubos Vacutainer del sujeto entre 1 y 4 horas y entre 18 y 30 horas después de la transfusión.
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Dentro de aproximadamente 24 horas antes, 1-4 horas y 18-30 horas después de la transfusión.
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Cambios en la actividad plaquetaria (medida mediante ensayo hemostático viscoelástico) después de la transfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: Dentro de aproximadamente 24 horas antes, 1-4 horas y 18-30 horas después de la transfusión.
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Un flebotomista/enfermero capacitado tomará una muestra de sangre venosa previa a la transfusión (línea de base) para VHA (ensayo hemostático viscoelástico) utilizando tubos Vacutainer del sujeto aproximadamente dentro de las 24 horas previas a la transfusión de plaquetas planificada (tanto para "control" como para "control"). "brazos de tratamiento").
Una muestra de sangre venosa posterior a la transfusión para VHA será tomada por un flebotomista capacitado o una enfermera usando tubos Vacutainer del sujeto entre 1 y 4 horas y entre 18 y 30 horas después de la transfusión.
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Dentro de aproximadamente 24 horas antes, 1-4 horas y 18-30 horas después de la transfusión.
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Cambios en la actividad procoagulante postransfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: Dentro de aproximadamente 24 horas antes y 1-4 horas después de la transfusión.
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Un flebotomista/enfermero capacitado tomará una muestra de sangre venosa antes de la transfusión (línea de base) para los ensayos de procoagulantes utilizando tubos Vacutainer del sujeto aproximadamente dentro de las 24 horas previas a la transfusión de plaquetas planificada (tanto para el brazo de "control" como para el de "tratamiento"). .
Una muestra de sangre venosa posterior a la transfusión para los ensayos de procoagulantes será tomada por un flebotomista capacitado o una enfermera utilizando tubos Vacutainer del sujeto entre 1 y 4 horas después de la transfusión.
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Dentro de aproximadamente 24 horas antes y 1-4 horas después de la transfusión.
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Incidencia de todos los grados de hemorragia (como se define en la escala de hemorragia de la OMS)
Periodo de tiempo: Cada período de trombocitopenia es de hasta 28 días desde la primera transfusión de plaquetas profiláctica de cada brazo (más corto si el recuento de plaquetas se recupera por encima del nivel objetivo antes de los 28 días)
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Los pacientes serán monitoreados diariamente por sangrado durante cada período de trombocitopenia si son pacientes hospitalizados.
Si son pacientes ambulatorios, se les revisará el sangrado en cada visita clínica y se les pedirá que lleven un registro de cualquier síntoma de sangrado que también se revisará en cada visita clínica durante cada uno de los períodos trombocitopénicos.
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Cada período de trombocitopenia es de hasta 28 días desde la primera transfusión de plaquetas profiláctica de cada brazo (más corto si el recuento de plaquetas se recupera por encima del nivel objetivo antes de los 28 días)
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Número total y tipo de hemoderivados transfundidos
Periodo de tiempo: Cada período de trombocitopenia es de hasta 28 días desde la primera transfusión de plaquetas profiláctica de cada brazo (más corto si el recuento de plaquetas se recupera por encima del nivel objetivo antes de los 28 días)
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Para cada período de trombocitopenia, el sujeto puede recibir plaquetas y otros tipos de componentes sanguíneos. Se registraría la hora y el tipo de componentes sanguíneos administrados (incluidos los que no pertenecen al estudio). |
Cada período de trombocitopenia es de hasta 28 días desde la primera transfusión de plaquetas profiláctica de cada brazo (más corto si el recuento de plaquetas se recupera por encima del nivel objetivo antes de los 28 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Ang Ai Leen, Singapore General Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- ClinicalTrials.gov: NCT02078284. Phase 1 safety study of dimethyl sulphoxide cryopreserved platelets.
- Dumont LJ, Dumont DF, Unger ZM, Siegel A, Szczepiorkowski ZM, Corson JS, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Slichter SJ; BEST Collaborative. A randomized controlled trial comparing autologous radiolabeled in vivo platelet (PLT) recoveries and survivals of 7-day-stored PLT-rich plasma and buffy coat PLTs from the same subjects. Transfusion. 2011 Jun;51(6):1241-8. doi: 10.1111/j.1537-2995.2010.03007.x. Epub 2011 Jan 7.
- Dumont LJ, Cancelas JA, Graminske S, Friedman KD, Vassallo RR, Whitley PH, Rugg N, Dumont DF, Herschel L, Siegal AH, Szczepiorkowski ZM, Fender L, Razatos A. In vitro and in vivo quality of leukoreduced apheresis platelets stored in a new platelet additive solution. Transfusion. 2013 May;53(5):972-80. doi: 10.1111/j.1537-2995.2012.03841.x. Epub 2012 Aug 6.
- Noorman F, van Dongen TT, Plat MJ, Badloe JF, Hess JR, Hoencamp R. Transfusion: -80°C Frozen Blood Products Are Safe and Effective in Military Casualty Care. PLoS One. 2016 Dec 13;11(12):e0168401. doi: 10.1371/journal.pone.0168401. eCollection 2016.
- Slichter SJ, Jones M, Ransom J, Gettinger I, Jones MK, Christoffel T, Pellham E, Bailey SL, Corson J, Bolgiano D. Review of in vivo studies of dimethyl sulfoxide cryopreserved platelets. Transfus Med Rev. 2014 Oct;28(4):212-25. doi: 10.1016/j.tmrv.2014.09.001. Epub 2014 Sep 21. Review.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de octubre de 2019
Finalización primaria (Actual)
24 de marzo de 2021
Finalización del estudio (Actual)
24 de marzo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de agosto de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
5 de octubre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de octubre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CPPL-DSO-2018
- 2018/2883 (Otro identificador: Centralised Institutional Review Board (CIRB))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
No compartirá los datos de los participantes individuales recopilados en este estudio con otros investigadores.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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